면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제 ‘파발타’(입타코판)의 승인지위가 FDA에 의해 격상됐다.

노바티스社는 증상 진행 위험성이 높은 성인 원발성 면역글로불린 A 신병증 환자들에게서 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시키기 위해 ‘파발타’를 사용할 수 있도록 하는 내용으로 FDA로부터 정식승인(traditional approval)을 취득했다고 17일 공표했다.

이에 따라 지난 2024년 8월 원발성 면역글로불린 A 신병증 환자들에게서 단백뇨 수치를 감소시키는 용도의 치료제로 FDA로부터 ‘가속승인’을 취득했던 ‘파발타’는 ‘신속심사’를 거쳐 정식승인을 취득한 동종계열 최초 보체(補體) 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.

임상 3상 ‘APPLAUSE-IgAN 시험’ 운영위원회에 참여했던 앨라배마대학 의과대학의 다나 리즈크 교수(신장내과)는 “면역글로불린 A 신병증이 신부전으로 진행되어 환자들의 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있는 만성 면역 매개성 질환의 일종”이라면서 “신장 기능의 감퇴속도를 크게 둔화시킬 수 있다는 것은 매우 중요한 치료목표의 하나라 할 수 있다”고 말했다.

‘파발타’가 정식승인을 취득함에 따라 면역글로불린 A 신병증을 치료해 신장 건강의 보존을 돕는 측면에서 볼 때 보체 활성화를 포함한 증상의 기저 메커니즘을 표적화하는 것의 중요성에 한층 더 힘을 실을 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 세계 각국에서 매년 100만명 25명 정도가 가장 빈도높게 나타나는 자가면역성 신장병의 하나로 손꼽히는 면역글로불린 A 신병증을 새로 진단받고 있는 형편이다.

단백뇨 증상이 지속적으로 진행됨에 따라 면역글로불린 A 신병증을 진단받은 후 10~20년 이내에 신부전으로 이어지는 환자들이 최대 50%에 달하는 것으로 알려져 있다.

증상이 신부전으로 진행되면 투석치료 또는 신장 이식수술을 필요로 하게 되면서 환자들에게 심대한 부담을 미치게 된다.

면역글로불린 A 신병증재단(IgANF)의 보니 슈나이더 이사장은 “이번 성과가 도출된 것이 면역글로불린 A 신병증 커뮤니티에 커다란 희망을 안겨주는 순간의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “이 진행성 증상으로 인한 영향에 직면한 환자와 환자가족들은 ‘파발타’가 신장 기능을 보존하는 데 도움을 줄 수 있음을 인식하게 되면서 면역글로불린 A 신병증 치료환경의 미래에 대한 확신과 낙관을 가질 수 있게 되었기 때문”이라고 말했다.

FDA는 임상 3상 ‘APPLAUSE-IgAN 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘파발타’의 정식승인을 결정한 것이다.

시험결과를 보면 2년여에 걸쳐 추정 사구체 여과율(eGFR)이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.

‘파발타’를 복용한 피험자 그룹의 경우 착수시점과 비교했을 때 추정 사구체 여과율이 연평균 3.0mL/min/1.73m²/yr 감소한 것으로 나타난 반면 플라시도 대조그룹은 5.7mL/min/1.73m²/yr 감소한 것으로 분석되었던 것이다.

이와 함께 ‘파발타’는 핵심적인 신장 치료효과 전반에 걸쳐 플라시보를 일관되게 상회한 것으로 나타났다.

또한 ‘APPLAUSE-IgAN 시험’에서 ‘파발타’는 호의적인 안전성 프로필을 내보여 앞서 보고되었던 자료와 대동소이했다.

‘파발타’ 복용환자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 복통, 현기증 및 구역 등이 보고됐다.

이밖에도 ‘파발타’는 협막(encapsulated) 세균에 의한 중증 감염증 위험성이 증가할 수 있는 것으로 나타났다.

‘파발타’는 이에 따라 복용에 앞서 적합한 백신을 접종받도록 하는 내용의 ‘위험성 평가‧완화전략’(REMS)을 준수한 가운데 사용되어야 한다.

노바티스社 미국법인의 빅터 불토 대표는 “오늘 승인으로 신장 기능의 감퇴속도를 크게 둔화시키고 보존토록 해 주는 ‘파발타’의 역할에 한층 더 힘을 실을 수 있게 됐다”면서 “이는 장기적인 신장 손상 위험성에 직면한 환자들에게 매우 중요한 부분”이라고 말했다.

이번 성과가 면역글로불린 A 신병증 환자들을 위한 지속적인 혁신의 중요성과 질병의 기저 촉발요인들에 대응하는 데 노바티스사 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.