미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)가 크리네틱스 파마슈티컬스社(Crinetics Pharmaceuticals)를 인수키로 합의했다고 6일 공표했다.

캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 크리네틱스 파마슈티컬스社는 새로운 내분비계 장애 치료제들의 발굴, 개발 및 발매에 사세를 집중해 온 전문 제약기업이다.

크리네틱스 파마슈티컬스를 인수하는 대가로 버텍스 파마슈티컬스 측은 한 주당 현금 85.0달러, 총 100억 달러 상당의 금액을 지급키로 했다.

인수금액 규모는 피인수기업이 보유한 현금을 차감할 경우 88억 달러 정도에 달할 것으로 보인다.

합의내용은 양사의 이사회에 의해 전원일치로 승인되었고, 합의 이후의 후속절차들은 3/4분기 중으로 매듭지어질 수 있을 것으로 보인다.

크리네틱스 파마슈티컬스가 발매 중인 말단비대증 치료제 ‘팔소니파이’(Palsonify: 팔투소틴)은 지난해 9월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

‘팔소니파이’는 뒤이어 올해 4월 유럽 의약품감독국(EMA)의 허가를 취득한 가운데 기타 세계 각국에서 심사가 진행 중이다.

성인 말단비대증을 치료하기 위해 1일 1회 경구복용하는 치료제는 ‘팔소니파이’가 최초이자 유일하다.

성장 호르몬이 과도하게 분비되면서 나타나는 뇌하수체 종양의 일종인 말단비대증은 미국 내 환자 수가 20,000명 정도로 추정되고 있다.

‘팔소니파이’는 치료전력 유무와 무관하게 증상을 신속하게 조절하고, 말단비대증의 핵심적인 생체표지자들을 정상화시켜 준 것으로 나타났다.

발매에 돌입한 이래 ‘팔소니파이’는 상업적 성공을 시사허는 고무적인 초기성과가 나타난 가운데 전체 환자들로부터 강력한 수요가 일고 있고, 처방활동이 활발해지고 있으며, 급여적용 범위 또한 확대되고 있어 잠재적으로 말단비대증의 치료 패러다임을 바꿔놓을 수 있을 것으로 전망되고 있다.

이와 함께 현재 크리네틱스 파마슈티컬스 측이 보유한 파이프라인 후보물질들 가운데 개발이 가장 많이 진행된 것은 아투멜난트(atumelnant)이다.

아투멜난트는 1일 1회 경구복용하는 부신피질 자극 호르몬(ACTH) 수용체 길항제의 일종으로 현재 선천성 부신 과다형성증(CAH) 치료제로 임상 3상 단계의 개발이 진행 중이다.

이 증상에서 가장 중증을 나타내는 유형으로 꼽히는 전형적(classic) 선천성 부신 과다형성증은 미국 내 환자 수가 1만7,000명 정도로 알려져 있다.

희귀 만성 유전성 장애의 일종인 선천성 부신 과다형성증은 부신(副腎)에 영향을 미치는 가운데 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다.

선천성 부신 과다형성증은 코르티솔 합성에 손상이 수반되는데, 대부분의 경우 안드로겐의 과다한 생성까지 동반해 다양하고 위중한 건강상의 결과들을 초래하게 된다.

임상 2상 시험에서 아투멜난트를 복용한 환자들은 과도하게 생성되었던 안드로겐 수치가 거의 정상에 가깝게 회복된 것으로 나타났다.

선천성 부신 과다형성증 환자들은 안드로겐 수치를 낮추기 위해 글루코코르티코이드를 과다투여해야 하지만, 아투멜난트가 이를 대체할 수 있을 것임이 입증되었다는 의미이다.

이처럼 독특한 치료 프로필은 아투멜난트가 선천성 부신 과다형성증 환자들을 위한 선도적인 의학적 치료제(leading medical therapy)가 될 수 있을 것임을 뒷받침하는 것이다.

또한 아투멜난트는 대체로 양호한 내약성을 나타낸 가운데 약물치료 관련 중증 부작용은 지금까지 수반되지 않은 것으로 나타났다.

버텍스 파마슈티컬스社의 레슈마 케왈라마니 대표는 “크리네틱스 파마슈티컬스가 버텍스 파마슈티컬스를 위해 전략적으로 탁월하게 부합되는 제약사”라면서 “크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 시장의 중증질환들과 환자들에게 전환적인(transformatice) 유익성을 제공해 줄 수 있는 잠재적 동종계열 최고 의약품들에 초점을 맞춰왔기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “버텍스 파마슈티컬스가 희귀 유전성 질환 치료제들의 발매를 통해 축적한 경험을 적용해 ‘팔소니파이’를 발매하면서 강력한 성장 모멘텀을 구축할 수 있을 것으로 믿는다”고 설명했다.

케왈라마니 대표는 또 “우리는 아투멜난트가 선천성 부신 과다형성증의 치료환경을 바꿔놓을 수 있는 커다란 잠재력을 내포하고 있다는 점에 고무되어 있다”고 언급했다.

과도한 부신 안드로겐을 관리하는 일과 고용량 스테로이드의 부작용을 감내하는 일 사이에서 선택하는 데 어려움을 겪어야 했던 환자들을 위한 새로운 표준요법제가 될 수 있을 것이라는 전언이다.

케왈라마니 대표는 “크리네틱스 파마슈티컬스의 재능있는 조직과 함께 긴밀하게 협력하면서 중증 희귀 내분비계 장애 환자들을 위한 치료제 파이프라인의 개발이 신속하게 진행될 수 있도록 하고, 우리의 핵심적인 낭성섬유증 사업부문을 기반으로 잠재적 블록버스터 자산들을 축적해 나갈 것”이라고 다짐했다.

크리네틱스 파마슈티컬스社의 스캇 스트러서스 대표는 “내분비계 관련 질환들을 앓고 있는 환자들의 삶을 개선하겠다는 목표를 갖고 18년 전 우리가 크리네틱스 파마슈티컬스를 설립했다”면서 “오늘은 우리가 버텍스 파마슈티컬스의 새로운 장(章)을 펼치는 데 힘을 보태는 역사적인 성과가 도출된 날”이라고 말했다.

양사가 손을 맞잡음에 따라 오랜 기간 동안 충분한 치료 서비스를 제공받지 못했던 환자 커뮤니티에 혁신적인 치료제들을 선보이기 위해 함께 사세를 집중해 나가고자 한다고 덧붙이기도 했다.

특히 버텍스 파마슈티컬스가 구축한 글로벌 인프라와 영업 부문의 존재감에 힘입어 우리가 보유한의 학술적 역량의 도달범위가 크게 증폭되면서 ‘팔소니파이’, 아투멜난트 및 기타 파이프라인의 영향이 극대화될 수 있을 것이라고 스트러서스 대표는 강조했다.