로슈社는 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제 ‘엔스프링’(Enspryng: 사트랄리주맙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 30일 공표했다.

FDA가 ‘신속심사’를 진행할 ‘엔스프링’의 새로운 적응증은 갑상선 안병증(TED)을 치료하기 위한 자가 피하주사제 용도이다.

적응증 추가가 승인될 경우 ‘엔스프링’은 갑상선 안병증을 치료하는 최초이자 유일한 자가(at-home) 피하주사제 대안으로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다.

FDA는 오는 10월 15일까지 ‘엔스프링’의 갑상선 안병증 치료 자가 피하주사제 적응증의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

허가신청서는 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험으로 설계된 2건의 임상 3상 ‘SatraGO 시험’에서 중등도에서 중증에 이르는 갑상선 안병증을 치료하는 데 입증된 ‘엔스프링’의 효능‧안전성 자료를 근거로 제출되어 이번에 접수되기에 이른 것이다.

시험자료는 지난해 10월 16~17일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최된 미국 성형안과학회(ASOPRS) 제 56차 연례 학술회의에서 발표됐다.

로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 대표는 “FDA가 ‘엔스프링’의 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것이 갑상선 안병증 환자들을 위한 치료대안의 폭을 확대하는 데 중요한 진일보라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “새로운 작용기전으로 갑상선 안병증의 기저 생물학적 원인을 표적으로 하는 ‘엔스프링’ 자가 피하주사제가 임상적 효능과 호의적인 안전성 프로필이 결합된 가운데 간편하게 자가 피하주사할 수 있는 장점까지 덧붙여지면서 새로운 치료방법으로 각광받을 수 있을 것”이라고 전망했다.

본임상 3상 ‘SatraGO 시험’ 프로그램에서 확보된 전체적인 자료를 보면 ‘엔스프링’은 갑상선 안병증의 핵심적인 제 징후 및 증상들에 걸쳐 일관되고 임상적으로 유의미한 개선효과를 나타낸 것으로 입증됐다.

아울러 기존의 표준요법제들과 비교했을 때 호의적이고 차별화된 안전성 프로필을 내보였다.

한 예로 24주차에 안구돌출증 반응 관련 일차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보면 ‘SatraGO-2 시험’에 참여해 ‘엔스프링’을 투여한 피험자 그룹의 53%에서 증상이 완화된 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 23%를 상회하면서 통계적으로 괄목할 만한 격차를 내보였다.

마찬가지로 ‘SatraGO-1 시험’에서 ‘엔스프링’을 투여한 피험자 그룹의 49%에서 안구돌출증 반응에 도달한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 31%를 상회했다.

이 같은 수치는 통계적으로 괄목할 만한 수준이라는 시험목표를 충족하지는 못했지만, ‘SatraGO-1 시험’에서 ‘엔스프링’이 갑상선 안병증을 치료하는 데 나타낼 수 있을 잠재적 유익성을 추가로 확증할 수 있도록 해 준 것으로 평가됐다.

이밖에도 두 시험에서 ‘엔스프링’은 이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.

예를 들면 활성형 갑상선 안병증 환자들에게서 임상적 활성도 점수(CAS)가 두 시험에서 각각 78% 및 90% 감소한 것으로 나타났고, 복시(複視) 증상 또한 각각 44% 및 61% 개선된 것으로 분석됐다.

‘SatraGO 시험’ 프로그램에서 새로운 안전성 문제의 징후들은 확인되지 않았다.

또한 ‘엔스프링’의 안전성 프로필을 보면 시신경 척수염 스펙트럼 장애 적응증과 관련해서 알려진 프로필과 일치했다.