일라이 릴리社가 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 체내 유전자 전달 전문 생명공학기업 켈로니아 테라퓨틱스社(Kelonia Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 20일 공표했다.

합의를 도출한 대가로 켈로니아 테라퓨틱스 측 주주들에게 최대 70억 달러를 현금으로 지급할 것이라고 일라이 릴리 측은 설명했다.

70억 달러 가운데는 계약성사 선불금 32억5,000만 달러와 추후 임상, 허가 및 발매 관련 성과금이 포함되어 있다고 덧붙이기도 했다.

켈로니아 테라퓨틱스는 체내 유전자 배치 시스템(iGPS: in vivo gene placement system)을 이용해 유전자 치료제의 새로운 물결을 탐색하고 있는 생명공학사이다.

켈로니아 테라퓨틱스 측이 개발해 독자보유한 체내 유전자 배치 시스템은 특수하게 유전자 조작된 렌티바이러스 기반 입자들을 이용해 T세포들이 체내에 효율적이면서 선택적으로 진입할 수 있도록 하고, 이를 통해 환자들의 체내에서 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제들이 생성되어 기저질환을 치료할 수 있도록 하는 것이다.

현재 켈로니아 테라퓨틱스 측이 보유한 선도 프로그램 ‘KLN-1010’은 1회 정맥주사하는 유전자 치료제로 개발 중이다.

이 유전자 치료제를 투여하면 체내에서 항-B세포 성숙화 항원(BCMA) CAR-T 세포들이 생성되어 BCMA 단백질을 표적으로 작용해 다발성 골수종 세포들의 표면에서 발현된다.

시험에서 확보된 고무적인(encouraging) 초기 임상결과가 지난해 12월 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 제 67차 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 발표됐다.

이에 따르면 최초 임상적 타당성이 검증되면서 유망한 내약성이 입증됐다.

‘KLN-1010’은 체외에서 환자별 세포 치료제를 제조해야 하는 복잡함을 배제하면서 투여 前  항암화학요법제를 사용해야 할 필요가 없어 다발성 골수종을 치료하는 데 전환적인(transformative) 진전을 가능케 해 줄 수 있을 것으로 기대되고 있다.

릴리 온콜로지社의 야콥 판 나르던 대표 겸 사업개발 담당대표는 “자가유래 CAR-T 치료제들이 각종 암을 앓고 있는 환자들에게서 치료결과를 유의미하게 개선해 줄 수 있지만, 제조와 안전성, 접근성 등의 측면에서 커다란 장애물이 존재하는 까닭에 사용이 적격한 환자들 가운데 일본만이 실제로 치료를 투여받고 있는 형편”이라고 지적했다.

그런데 켈로니아 테라퓨틱스가 보유한 체내 플랫폼의 경우 한결 단순하고 규격품화한(off-the-shelf) 양식으로 신속하고 지속적인 반응을 전달하면서 그 같은 현실을 바꿔놓을 수 있는 잠재력을 내포하고 있다고 나르던 대표는 강조했다.

‘KLN-1010’의 초기임상 자료를 보면 다발성 골수종 환자들을 위한 잠재적 진일보 측면에서 뿐 아니라 켈로니아 테라퓨틱스가 보유한 플랫폼의 개념증명(proof of concept) 측면에서도 대단히 고무적이라고 덧붙이기도 했다.

나르던 대표는 “이에 우리가 켈로니아 테라퓨틱스 측 팀과 긴밀한 협력을 지속해 ‘KLN-1010’이 환자들의 니즈에 대응하고, 환자들에게 유익성을 제공할 수 있는 것으로 기대되는 다른 증상들에 대해서도 그들의 플랫폼이 내포하고 있는 잠재력을 완전하게 확인할 수 있도록 하고자 신속한 개발을 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다.

켈로니아 테라퓨틱스社의 케빈 프리드먼 대표는 “체내 세포치료제의 커다랗고 유망한 가능성을 발전시키는 데 있어 켈로니아 테라퓨틱스가 보유한 리더십이 비교를 불허하는 것”이라면서 “개별 맞춤형 치료제들의 전통적인 한계를 넘어서서 심대한 영향을 미칠 수 있을 것이기 때문”이라고 말했다.

우리는 체외 CAR-T세포 접근방법과 관련된 복잡성과 비용을 크게 낮추면서 다발성 골수종의 깊은 관해에 도달할 수 있는 역량을 입증해 보였다고 프리드먼 대표는 설명했다.

일라이 릴리 측이 보유한 강점과의 결합을 통해 우리의 체내 유전자 배치 시스템(iGPS) 플랫폼이 악성 혈액종양들과 관련한 기존의 CAR-T 환경을 넘어서서 세포치료제의 범위를 확대하는 데 최적의 위치에 자리매김하고, 한층 더 다양한 종양과 기타 중증질환들에 걸쳐 치료방법을 바꿔놓을 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

끝으로 프리드먼 대표는 “매사추세츠 공과대학(MIT) 마이클 번바움 교수와 벤락 캐피털社(Venrock Capital)의 팀에 의해 시작된 여정을 지속할 수 있게 된 것은 특권이라 할 수 있을 것”이라고 밝혔다.