미국 펜실베이니아州 동부도시 랭혼에 소재한 희귀 호흡기 질환 치료제 개발 전문 제약기업 사바라社(Savara)는 자가면역성 폐포 단백질증(PAP) 치료제 ‘몰브리비’(Molbreevi: 몰그라모스팀 흡입용 액제)의 허가신청 건과 관련, FDA가 심사기간의 3개월 연장을 통보해 왔다고 15일 공표했다.

앞서 FDA는 지난 2월 ‘몰브리비’의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

3개월 연장이 통보됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 FDA는 오는 11월 22일까지 ‘몰브리비’의 허가신청 건과 관련한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

FDA는 최근 정보를 추가로 제출토록 요구한 것에 대해 사바라 측이 답변해 온 내용이 허가신청 내용의 중요한 수정(Major Amendment)에 해당한다고 보고 심사기간의 3개월 연장을 결정한 것이다.

다만 FDA는 서한에서 안전성, 효능 또는 제조 부분과 관련한 우려의 뜻을 제기하지는 않았다.

3개월 연장이 결정됨에 따라 FDA는 ‘몰브리비’의 허가신청 건에 대한 심사를 매듭짓기 위한 시간을 추가로 확보하면서 사바라 측이 최근 제출한 자료를 좀 더 면밀하게 검토할 수 있게 됐다.

‘몰브리비’는 앞서 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상 및 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.

이와 함께 ‘몰브리비’는 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.

영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)의 경우 ‘몰브리비’에 ‘혁신 여권’(Innovation Passport)과 ‘유망 혁신의약품’(Promising Innovative Medicine) 지위를 부여한 바 있다.

한편 자가면역성 폐포 단백질증이란 파괴적인 만성 희귀 폐질환의 일종으로 폐포 내부에 계면활성제 성분이 비정상적으로 축적되는 특성을 나타내는 증상을 말한다.

단백질과 지질로 구성되어 있는 이 계면활성제 성분은 폐포 내부에서 중요한 생리활성물질의 역할을 하면서 폐포가 파괴되지 않도록 하는데, 건강한 폐 내부에서는 과도하게 축적된 계면활성제 성분이 제거되어 폐포 대식세포로 불리는 면역세포들에 의해 소화되는(digested) 반면 자가면역성 폐포 단백질증 환자들의 경우에는 대식세포들이 계면활성제 성분을 충분하게 제거하지 못하게 되는 것으로 알려져 있다.