미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 신경계‧내분비계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 뉴로크린 바이오사이언스社(Neurocrine Biosciences)가 같은 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 레드우드 시티에 본사를 둔 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 솔레노 테라퓨틱스社(Soleno Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 6일 공표했다.

뉴로크린 바이오사이언스社는 인수에 합의한 대가로 솔레노 테라퓨틱스 측이 발행한 주식 한 주당 현금 53.0달러, 총 29억 달러 상당의 금액을 지급키로 했다.

한 주당 53.0달러는 4월 2일 솔레노 테라퓨틱스의 주식시장 마감가격에 34%, 최근 30일 마감가격 가중평균치를 기준으로 하면 51%의 프리미엄을 보장해 준 조건이다.

솔라노 테라퓨틱스를 인수키로 합의하면서 프래더-윌리 증후군(PWS: Prader-Willi Syndrome)에 특징적으로 수반되는 식욕항진증을 치료하는 동종계열 최초 치료제인 ‘바이카트 XR’(Vykat XR: 디아족사이드 콜린)까지 확보함에 따라 뉴로크린 바이오사이언스는 자사의 혁신적인 의약품 포트폴리오를 한층 더 확대할 수 있게 된 데다 내분비계 질환‧희귀질환 분야에서 리더십을 강화할 수 있게 됐다.

‘바이카트 XR’은 지난해 3월 FDA의 허가를 취득한 후 같은 해 2/4분기에 미국시장에서 발매에 돌입한 이래 한해 동안 1억9,000만 달러의 실적을 올리는 등 초기부터 활발하게 선택되면서 성공적으로 시장에 안착해 왔다.

지난해 4/4분기에만 솔레노 테라퓨틱스 측이 9,200만 달러의 수익을 창출했을 정도.

인수 합의에 힘입어 뉴로크린 바이오사이언스 측이 보유한 의학‧상용화 인프라의 지원을 받게 되면서 ‘바이카트 XR’은 프래더-윌리 증후군 환자들을 위한 치료를 개선하는 데 지속적으로 힘을 보태면서 주주들에게 장기적인 가치를 제공해 줄 수 있을 전망이다.

뉴로크린 바이오사이언스社의 카일 W. 개노 대표는 “이번 합의에 힘입어 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들을 공급하고자 하는 뉴로크린 바이오사이언스의 소임을 이행하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어질 수 있게 된 데다 매출성장과 포트폴리오 다각화 전략 또한 가속페달을 밟을 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

우리가 솔레노 테라퓨틱스 측 조직이 프래더-윌리 증후군 커뮤니티를 위해 사세를 집중해 온 헌신을 공유하고 있는 만큼 우리가 보유한 경험과 역량을 살려 ‘바이카트 XR’의 진출시장을 확대하면서 한층 더 많은 수의 환자들이 유익성을 얻을 수 있도록 하고, 전환적인(transformative) 치료제들을 공급하는 데 우리가 구축하고 있는 리더십을 더욱 강화해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

개노 대표는 뒤이어 “솔레노 테라퓨틱스 측이 ‘바이카트 XR'의 개발과 발매를 진행해 온 것을 치하하고자 한다”며 “앞으로도 변함없이 환자들에게 도움을 제공하기 위해 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 다짐했다.

솔레노 테라퓨틱스社의 아니쉬 바트나가르 대표는 “뉴로크린 바이오사이언스가 프래더-윌리 증후군 커뮤니티에 ‘바이카트 XR’의 공급을 확대하기 위한 최적의 전략적 파트너라 할 수 있을 것”이라면서 “뉴로크린 바이오사이언스가 내분비계‧희귀질환 분야에서 경험을 축적하고 있는 데다 성공적으로 제품을 발매하는 역량을 입증해 온 제약사이기 때문”이라고 말했다.

합의에 따른 후속절차들을 마치고 뉴로크린 바이오사이언스 측이 보유하고 있는 강력한 상용화 역량을 이용해 프래더-윌리 증후군 환자들에게 ‘바이카트 XR’이 더욱 발빠르게 괄목할 만한 영향을 미칠 수 있게 된 것에 대단히 고무되어 있다고 덧붙이기도 했다.

프래더-윌리 증후군은 희귀 유전성 신경발달 장애의 일종으로 15번 염색체에서 유전자 발현의 이상으로 인해 발생하는 것으로 알려져 있다.

현재 미국 내 환자 수는 10,000명 정도로 추정되고 있다.

프래더-윌리 증후군은 신경계‧대사계 기능부전과 행동장애를 특징적으로 나타낸다.

특히 프래더-윌리 증후군에서 특징적으로 수반되는 증상으로 식욕항진증이 꼽히고 있다.

식욕항진증은 지속적으로 나타나는 공복감으로 인해 강박적인 식탐(food-seeking) 행동이 촉발되는 것으로 알려져 있다.

프래더-윌리 증후군 환자들은 이와 함께 인지장애와 다양한 유형의 정신적‧행동적 어려움(challenges)이 나타나게 된다.

이처럼 프래더-윌리 증후군에 수반되는 증상들은 환자들과 환자가족들의 삶의 질을 크게 감소시킬 뿐 아니라 식욕항진증의 경우 이환률‧사망률을 심대하게 높일 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

한편 인수에 합의함에 따라 뉴로크린 바이오사이언스는 내분비계‧희귀질환 치료제 분야에서 리더십을 강화하고, 다양한 동종계열 최초 치료제 포트폴리오를 구축할 수 있게 됐다.

인수를 매듭지은 후 뉴로크린 바이오사이언스가 소포성(小胞性) 모노아민 운반체 2(VMAT2) 저해제 계열 지연성(遲延性) 운동장애‧헌팅턴병 관련 무도증(舞蹈症) 치료제 ‘인그레자’(발베나진), 전형적(classic) 선천성 부신(副腎) 과형성증(CAH) 치료제 ‘크레네시티’(Crenessity: 크리네서폰트) 등의 기존 보유 치료제들과 함께 ‘바이카트 XR’을 추가로 발매할 수 있게 된 것은 한 예이다.

‘인그레자’는 지난해 25억1,000만 달러의 실적을, 지난 2024년 12월 허가를 취득한 ‘크레네시티’는 지난해 3억100만 달러의 실적을, ‘바이카트 XR’의 경우 같은 해 1억9,000만 달러의 실적을 각각 기록했다.

이 중 ‘바이카트 XR’은 미국에서 프래더-윌리 증후군 관련 식욕항진증 치료제로는 최초이자 유일하게 FDA의 허가를 취득한 치료제이다.

지난해 성공적으로 발매에 돌입한 후 프래더-윌리 증후군을 치료하는 1차 약제 기저요법제로 자리매김하기에 이른 가운데 강력한 지적재산권에 힘입어 오는 2040년대 중반까지 장기적인 가치창출을 가능케 해 줄 수 있을 전망이다.