세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 치료제 후보물질 ‘EN001’ 임상 2a상 첫 환자 투여가 안전하게 완료됐다고 19일 밝혔다. 이번 투약은 반복투여 안전성을 확인한 초기 임상 단계를 넘어, 위약 대조 기반으로 치료 효과와 최적 용량을 검증하는 본격적인 유효성 검증 단계에 진입했다는 점에서 의미가 있다는 평가다.

이엔셀은 삼성서울병원에서 첫 번째 환자 투여를 진행했으며, 오는 21일 강동경희대병원에서 두 번째 환자 투여를 실시한다. 이번 임상은 삼성서울병원을 포함한 국내 3개 주요 대학병원에서 환자 21명을 대상으로 진행된다.

이번 임상 2a상은 CMT1A 환자를 대상으로 EN001 반복 투여에 따른 안전성과 유효성을 확인하는 방식으로 진행된다. 임상은 위약군, 저용량군, 고용량군으로 나눠 위약 대비 치료 효과와 용량 반응성을 평가할 예정이다. 주요 평가지표는 24주 시점 CMT 신경병척도 변화량이며, 이를 통해 EN001 반복 투여 효능과 최적 용량을 구체화할 계획이다.

이엔셀은 이번 임상 2a상을 EN001 조기 상업화를 위한 중요한 분기점으로 보고 있다. EN001은 첨단 바이오의약품으로 분류되는 세포치료제 후보물질로, 근본적 치료제가 없는 희귀질환 CMT1A를 대상으로 한다. 향후 임상 2상에서 안전성과 유효성이 확인될 경우, 조건부 품목허가를 통한 조기 상업화 가능성을 모색할 수 있다고 회사 측은 밝혔다. 

EN001은 이엔셀 핵심 플랫폼 기술인 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 기반으로 제조된 동종 탯줄 유래 초기 계대중간엽줄기세포(MSC) 치료제다. EN001은 세포 노화를 최소화하고 재생 관련 인자 분비를 극대화하도록 설계됐으며, 손상된 말초신경 수초 재생과 기능 회복을 유도하는 차별화된 작용 기전을 갖추고 있다. 앞선 임상 1b상에서는 우수한 안전성과 유효성 신호를 확보했다.

CMT는 현재 근본적인 치료제가 부재해 미충족 의료 수요가 높은 희귀질환이다. 이엔셀은 이번 임상2a상을 통해 EN001의 치료 효과를 객관적으로 입증하고, 글로벌 희귀질환 치료제 시장에서 기술 경쟁력을 강화한다는 계획이다.

이엔셀 관계자는 “이번 첫 투여는 CMT 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제시하기 위한 의미 있는 첫걸음”이라며 “고품질 GMP 생산 역량과 독자적 배양 기술을 기반으로 임상 개발 속도를 높이고, EN001의 조기 상업화 가능성을 높이는 성과를 만들어내겠다”고 강조했다.

한편, 이엔셀은 최근 근감소증 치료제 임상 계획 변경 승인을 획득하는 등 CMT 외에도 다양한 근육계 난치성 질환으로 파이프라인을 확장하며 지속 가능한 성장 동력을 확보해 나가고 있다.