FDA가 동종계열 최초 복제 불능 아데노바이러스 운반체 기반 면역요법제 ‘팹지메오스’(Papzimeos: 조파포진 아이마데노벡-drba)를 성인 재발성 호흡기 유두종증(RRP) 환자 치료제로 승인했다고 14일 공표했다.

‘팹지메오스’의 허가를 취득한 곳은 미국 메릴랜드州 저먼타운에 소재한 혁신적인 유전자‧세포 치료제 개발 전문 제약기업 프리시젠社(Precigen)이다.

재발성 호흡기 유두종증은 인유두종 바이러스 6형(HPV 6) 또는 HPV 11형에 의해 감염되어 후두를 비롯한 기도(氣道) 부문에 양성종양의 증식을 유발하는 희귀, 만성질환의 일종으로 알려져 있다.

음성 변화, 호흡곤란 및 기도폐쇄를 포함한 중증질환들의 발생과 밀접한 관련이 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

그럼에도 불구, 현재까지 반복적인 수술의 필요성을 배제할 수 있도록 해 주는 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이었다.

FDA 산하 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)의 비나이 프라사드 소장은 “의약품, 의료기기 또는 의약외품 등이 허가를 취득하기 위해 반드시 피험자 무작위 분류 임상시험을 필요로 하는 것은 아니어서 이번에 ‘팹지메오스’가 허가를 취득한 것은 그 같은 철학(philosophy)을 방증하는 사례라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “FDA가 특정한 의약품, 의료기기 또는 의약외품이나 질병과 관련해서 정확한 임상시험이 진행될 것을 항상 요구하고 있지만, 수 천만명의 건강한 사람들에게 공급될 제품들에 요구되는 요건은 많아야 수 백병 또는 수 천명의 희귀질환 환자들에게 공급되는 제품과는 달라야 할 것”이라고 강조했다.

이와 관련, 재발성 호흡기 유두종증은 미국에서 매년 1,000명 정도의 새로운 환자들이 진단받고 있는 것으로 추정되는 희귀질환의 일종이어서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다.

지금까지 재발성 호흡기 유두종증 치료제가 FDA로부터 발매를 승인받았던 전례는 부재한 형편이다.

피하주사제를 통해 치료하는 제품의 일종인 ‘팹지메오스’는 HPV 6형 및 HPV 11형에 감염된 세포들에 대응해 면역반응을 촉발시키도록 설계됐다.

HPV 6형 및 HPV 11형은 재발성 호흡기 유두종증이 발생하는 데 원인을 제공하는 것으로 알려져 있다.

‘팹지메오스’는 반복적인 외과적 중재에 주로 의존해 온 전통적인 치료법과는 상이한 새로운 작용기전을 나타내는 치료제이다.

FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료제관리국의 비자이 쿠마르 국장 직무대행은 “이번 승인이 재발성 호흡기 유두종증 치료의 패러다임을 변경할 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”면서 “지금까지 재발성 호흡기 유두종증에 수반되는 증상들을 조절하기 위해 반복적인 수술을 필요로 했던 환자들에게 ‘팹지메오스’가 마지막 안식처(lasting relief)가 될 수 있을 것”이라고 피력했다.

FDA는 매년 3회 이상 수술을 필요로 했던 성인 재발성 호흡기 유두종증 환자들을 대상으로 ‘팹지메오스’가 나타내는 효능을 평가하기 위해 진행된 단일그룹, 개방표지 시험에서 도출된 결과를 근거로 발매를 승인키로 결정한 것이다.

임상시험에 참여한 피험자들은 종양을 감축시키거나 제거하기 위한 수술을 받은 후 12주 동안 ‘팹지메오스’를 4회에 걸쳐 피하주사제를 통해 투여받았다.

시험의 주요한 부분에서 나타난 결과를 보면 51.4%의 환자들이 완전반응에 도달한 것으로 분석됐다.

‘팹지메오스’를 투여받은 이후 12개월 동안 외과적 중재를 필요로 하지 않았다는 의미이다.

또한 추적조사 자료를 보면 대부분의 환자들에게서 2년 동안 지속적인 반응이 유지된 것으로 입증되어 임상적 유익성과 HPV 6/11형 특이적 T세포들의 유도 사이에 밀접한 상관관계가 관찰됐다.

안전성 프로필을 보면 호의적이었던 것으로 나타나 대부분의 약물치료 관련 부작용은 중증도 측면에서 봤을 때 경도에서 중등도에 이르는 정도로 수반됐다.

아울러 용량제한을 수반하는 독성은 관찰되지 않았고, 약물치료 관련 중증 부작용의 발생도 보고되지 않았다.

‘팹지메오스’는 ‘신속심사’ 대상 지정을 거쳐 허가를 취득했으며, 앞서 ‘희귀의약품’과 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.