머크&컴퍼니社는 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)의 미국 내 진행성 요로상피세포암종 1차 약제 적응증 지위가 가속승인(accelerated approval)에서 완전승인(full approval)으로 격상됐다고 31일 공표했다.

FDA가 백금착제를 포함한 항암화학요법제의 사용이 적합하지 않은 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암종 환자 치료제로 사용할 수 있도록 하는 내용의 제품라벨 표기내용 개정을 승인했다는 것.

이에 앞서 FDA는 지난 2017년 5월 ‘키트루다’를 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암종 치료를 위한 1차 약제로 가속승인한 바 있다.

지금까지 ‘키트루다’는 시스플라틴을 포함한 항암화학요법제의 사용이 적합하지 않고 종양이 프로그램 세포사멸 단백질 리간드-1(PD-L1)을 나타내거나, PD-L1 수치와 무관하게 백금착제 항암제를 포함한 항암화학요법제의 사용이 적합하지 않은 국소진행성 및 전이성 요로상피세포암종 환자들을 치료제로 사용되어 왔다.

이 같은 적응증은 종양 반응률 및 반응기간을 근거로 가속승인을 취득했던 것이다.

가속승인 지위가 지속될 수 있기 위해서는 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

이에 따라 후속 임상 3상 ‘KEYNOTE-361 시험’에서 백금착제 항암제를 포함한 항암화학요법제의 사용이 적합하지 않은 진행성 또는 전이성 요로상피세포암종 환자들을 위한 1차 약제로 ‘키트루다’ 단독요법 또는 다른 항암화학요법제와 병용하는 요법에 대한 평가가 이루어졌다.

시험에서 사전에 규정되었던 총 생존기간 또는 무진행 생존기간 일차적 시험목표가 기존의 표준 항암화학요법제와 비교했을 때 충족되지 못한 것으로 나타났다.

이번에 제품라벨 개정이 승인된 것은 시판 후 요건을 충족하지 못한 가속승인 건들에 대해 이루어진 광범위한 평가절차의 일환으로 올초 FDA 항암제 자문위원회(ODAC)가 회의를 가진 뒤 이루어졌다.

앞서 공표되었던 대로 자문위원들을 ‘키트루다’의 방광암 1차 약제 가속승인 지위 유지를 찬성 5표‧반대 3표로 가결했다.

머크 리서치 래보라토리스社의 스캇 에빙하우스 임상연구 담당부사장은 “치료실태가 진전을 거듭하고 있는 가운데 백금착제 항암제를 포함한 항암화학요법제의 사용이 적합하지 않고 진행성 요로상피세포암종을 새로 진단받은 일부 환자들의 경우 충족되지 못한 의료상의 니즈가 여전히 존재한다”면서 “우리는 ‘키트루다’가 다른 치료대안을 찾기 어려운 환자들에게 변함없이 중요한 역할을 할 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “방광암 뿐 아니라 다른 유형의 암들로 인해 고통받고 있는 환자들에게 도움을 주기 위한 시험들이 발빠르게 진행될 수 있도록 힘을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.

‘키트루다’는 요로상피세포암종 1차 약제 적응증 이외에 백금착제 항암제를 포함한 항암화학요법제로 치료를 진행 중이거나 진행한 후 종양이 악화되었거나, 백금착제 항암제를 포함한 항암화학요법제를 사용한 신보조요법 또는 보조요법을 진행한 후 12개월 이내에 종양이 악화된 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암종 환자들을 위한 치료제로도 허가받아 사용되고 있다.

또한 ‘키트루다’는 방광 절제수술이 적합하지 않고 유두종을 동반하거나 동반하지 않았으면서 상피내암을 내포하고 있는 바실루스 칼메트 게랭 간균(Bacillus Calmette-Guerin) 불응성, 고위험성, 비 근육 침습성 방광암 환자들을 치료제로도 승인받아 사용 중이다.