로슈社는 헌팅턴병 치료제 후보물질 토미너센(tominersen)의 임상 3상 ‘GENERATION HD1 시험’에서 약물투여를 중단키로 결정했다고 22일 공표했다.

이번 결정은 비맹검 사외자료모니터링위원회(iDMC)가 사전에 예정되었던 대로 임상 3상 시험에서 확보된 자료를 대상으로 심사를 진행한 끝에 도출된 결과를 근거로 이루어진 것이다.

iDMC가 토미너센의 유익성/위험성 프로필을 심사한 후 임상시험 피험자들을 위해 심사중단을 권고했던 것.

앞서 ‘IONIS-HTTRx’ 또는 ‘RG6042’로 불린 토미너센은 변이된 변종 ‘mHTT’ 를 포함한 전체 유형의 헌팅틴(nuntingtin) 단백질 생성을 저해하도록 설계된 안티센스 치료제이다.

로슈 측은 지난 2017년 12월 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)와 라이센스 제휴계약을 체결하면서 토미너센을 확보한 바 있다.

이날 로슈 측에 따르면 토미너센은 지금까지 시험자료를 검토하는 과정에서 새로운 안전성 문제의 징후가 확인되지 않았다.

임상시험에서 토미너센 또는 플라시보의 투여가 중단된 후에도 로슈 측은 피험자들을 대상으로 안전성 및 임상결과를 지속적으로 주시할 방침이다.

이와 함께 임상 3상 시험의 전체적인 자료가 확보되어 분석을 거쳤을 때 그 결과를 공개하고, 미래의 헌팅턴병 치료제 개발계획에 참조될 수 있도록 한다는 복안이다.

토미너센의 개방표지 연장 ‘GEN-EXTEND 시험’과 관련해서는 약물투여가 중단되더라도 자료분석 작업을 지속해 차후 결정에 반영될 수 있도록 할 예정이다.

로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 대표는 “토미너센의 임상 3상 시험과 관련해 대단히 유감스러운 소식을 전하게 됐다”며 “헌팅턴병 환자들에게 이 같은 소식을 전하기로 한 것은 매우 힘든 결정이었기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “현재 희귀 신경계 질환의 일종으로 영향을 미치고 있는 헌팅턴병은 증상의 진행을 중단시키거나 지연시킬 수 있는 치료대안이 부재한 형편”이라면서 “임상 3상 ‘GENERATION HD1 시험’은 지금까지 헌팅턴병과 관련해 이루어진 최대 규모의 임상시험례”라고 설명했다.

이에 따라 ‘GENERATION HD1 시험’에서 확보된 자료가 잠재적인 치료법의 일환으로 헌팅틴 단백질 수치를 낮추는 방안에 대한 이해도를 크게 높이는 데 기여할 수 있을 것이라고 개러웨이 대표는 덧붙였다.

한편 로슈 측은 토미너센의 임상 1상 약물체내동태/약동동력학 ‘GEN-PEAK 시험’과 헌팅턴병의 내추럴 히스토리 연구는 계속 진행할 예정이다.