독일 머크社는 자사가 담관암 치료제로 개발을 진행 중인 약물인 ‘M7824’가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 10일 공표했다.

FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받음에 따라 ‘M7824’는 개발이 진행되는 과정에서 다양한 인센티브를 적용받을 수 있을 것으로 보인다.

특히 이중기능성(bifunctional) 면역요법제가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것은 ‘M7824’가 처음이다.

FDA는 지난 10월 19~23일 독일 뮌헨에서 열렸던 유럽 의료종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표된 ‘M7824’의 담관암 치료효과 자료를 근거로 이번에 ‘희귀의약품’ 지정을 결정한 것이다.

‘M7824’는 종양증식인자-β의 공동화(co-localized) 차단 기전과 항 프로그램화 세포사멸 리간드-1(PD-L1) 면역회피 기전을 결합시키는 이중기능성 면역요법제이다.

담관암은 간내 담도암(ICC), 간외 담도암(ECC) 및 담낭암(GBC) 등 드물게 발생하지만 공격적인 위장관계 암들을 통칭하는 암이다. 미국의 경우 연간 1만6,000여명의 담관암 환자들이 발생하는 것으로 추정되고 있다.

더욱이 담관암은 치료대안 선택의 폭이 제한적이어서 진행기 환자들의 평균 생존기간이 1년에도 채 미치지 못하고 있는 데다 일반적으로 다빈도 항암화학요법제를 사용했을 때 객관적 종양반응률이 10%를 밑돌고, 반응기간 또한 단시일에 그치고 있다는 지적이다.

독일 머크社 제약사업부의 루치아노 로세티 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “담관암이 희귀암이지만 난치성 종양으로 악명높아 수술이나 항암화학요법제 등 현재 사용 중인 치료법들을 적용할 수 없거나 유의할 만한 치료효과를 얻지 못하고 있는 것이 현실”이라며 “이번에 ‘M7824’가 처음으로 ‘희귀의약품’에 지정된 것을 계기로 머크는 새로운 계열의 면역요법제가 다양한 암에 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

한편 ‘M7824’가 담관암에 나타낸 효과를 수록한 첫 번째 임상자료로 유럽 의료종양학회에서 발표된 내용을 보면 ‘M7824’는 백금착제 항암제 1차 약제로 치료를 진행한 후에도 증상이 진행된 아시아계 환자들에게서 임상적 활성을 나타낸 것으로 입증됐다.

총 30명의 환자들에게서 나타난 객관적 반응률이 20%로 평가된 가운데 반응지속기간의 경우 8.3개월에서 13.9개월 이상에 이른 것으로 분석되었던 것.

3급 이상의 부작용은 33.3%의 환자들에게서 수반된 것으로 나타났는데, 가장 빈도높게 관찰된 3급 부작용은 발진과 지방분해효소 수치의 증가였다.

‘M7824’는 항 종양반응을 회복 및 향상시켜 종양의 성장을 억제하는 것으로 사료되고 있다.

지금까지 670여명의 다양한 고형암 환자들이 ‘M7824’를 사용한 치료를 받았다.

담관암 외에도 ‘M7824’는 비소세포 폐암, 인유두종 바이러스 관련 종양, 그리고 위암, 식도 편평세포암종 및 식도 선암종 등의 위장관계 암을 타깃으로 한 연구가 진행 중이기도 하다.