브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 백혈병 치료제 ‘스프라이셀’(다사티닙)의 적응증 추가가 EU 집행위원회에 의해 승인됐다고 5일 공표했다.

이에 따라 ‘스프라이셀’은 1~18세 연령대 소아 및 청소년 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 만성 골수성 백혈병 만성기 환자들을 치료하는 데도 사용할 수 있게 됐다.

아울러 경구용 액제로 복용하기 위한 분말제 제형도 이번에 EU 집행위로부터 허가를 취득했다.

이에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 4월 26일 ‘스프라이셀’의 적응증 추가 신청 건에 대해 긍정적인 심의결과를 도출했었다.

티로신 인산화효소 저해제 가운데 소아‧청소년 환자들과 정제 타입의 약물을 삼켜서 복용하지 못하는 연하장애(嚥下障碍) 환자들을 위한 분말제 제형이 발매를 승인받은 것은 ‘스프라이셀’이 처음이다.

EU 집행위는 만성 골수성 백혈병 만성기를 신규진단받은 소아‧청소년 환자들과 ‘글리벡’(이매티닙)에 저항성 또는 불내성을 나타낸 환자들에게서 ‘스프라이셀’이 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위해 최대 규모로 진행되었던 전향성 시험 ‘CA 180-226 시험’에서 도출된 자료를 근거로 이번에 적응증 추가를 승인한 것이다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 푸아드 나무니 항암제 개발 부문 대표는 “지금까지 소아 및 청소년 만성 골수성 백혈병 환자들을 위한 치료대안은 소아암 환자들의 특수한 수요에 부응하는 항암제들이 그렇듯이 상당히 제한적이었던 형편”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “이처럼 새로운 환자그룹과 새로운 제형으로 ‘스프라이셀’의 적응증 추가를 신청키로 결정했던 것은 발생빈도와 상관없이 암환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위해 보유한 제품들의 사용이 확대될 수 있도록 하고자 BMS가 기울이고 있는 노력을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.

최소한 2년에 걸친 추적조사가 진행되었던 임상 2상 ‘CA 180-226 시험’에서 ‘글리벡’에 저항성 또는 불내성을 나타내 ‘스프라이셀’을 복용한 만성 골수성 백혈병 만성기 환자들은 치료에 착수한 후 3개월차에 평가했을 때 주요 세포유전학적 반응(MCyR) 비율이 55.2%에 달했다.

이 수치는 일차적인 시험목표이자 임상적으로 괄목할 만한 수준의 것으로 규정되었던 기준선인 30%를 상회하는 것이다.

더욱이 이 수치는 24개월차에 평가했을 때 90%를 상회해 한층 주목할 만했다.

마찬가지로 정제 또는 경구용 액제로 복용하기 위한 분말제로 ‘스프라이셀’을 복용한 만성 골수성 백혈병 만성기 신규진단 환자들의 경우 6개월차에 평가했을 때 주요 세포유전학적 반응 비율이 64%에 이르러 임상적으로 괄목할 만한 수준의 기준선으로 규정되었던 55%를 상회했다.

24개월차에 평가했을 때는 이 수치가 94%로 더욱 높게 나타났음이 눈에 띄었다.

‘스프라이셀’이 소아 만성 골수성 백혈병 만성기 환자들에게서 나타낸 안전성 프로필을 보면 성인 만성 골수성 백혈병 만성기 환자들에게서 보고된 내용과 대동소이한 것으로 분석됐다.

‘스프라이셀’을 복용한 신규진단 환자들에게서 가장 빈도높게 보고된 부작용들로는 구역 및 구토, 발진, 설사 등이 관찰됐다. ‘글리벡’에 저항성 또는 불내성을 나타낸 환자들의 경우에는 구역 및 구토, 근육통 및 관절통, 피로, 발진 등이 눈에 띄었다.

하지만 이번 시험에서 흉수(胸水), 심막삼출, 폐 부종, 고혈압 또는 폐동맥 고혈압은 보고되지 않았다.

구체적인 시험결과는 의학저널 ‘임상종양학誌’에 ‘소아 만성 골수성 백혈병 만성기 환자들에게서 다사티닙이 나타낸 효과“ 임상 2상 시험결과’ 제목의 보고서로 지난 5월 게재됐다.

한편 소아 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기 환자들의 ‘스프라이셀’ 복용착수 권고용량은 체중에 따라 정해져야 한다.

‘스프라이셀’ 경구용 액제 복용을 위한 분말제의 경우 체중 10kg 이하의 소아환자 또는 연하장애 환자들을 위한 제형이다.

정제 뿐 아니라 경구용 액제 복용을 위한 분말제의 권고용량도 체중변화에 따라 3개월 단위로 재평가되어야 하고, 필요할 경우에는 이보다 잦은 빈도로 재평가되어야 할 수도 있다.

‘스프라이셀’ 정제는 분쇄하거나, 자르거나, 씹어서 복용해선 안된다.

‘스프라이셀’ 정제와 경구용 액제 복용을 위한 분말제는 생물학적 동등성이 확보된 것은 아니어서 제형을 전환코자 할 경우 의사의 지시에 따라야 한다.