미국 바이오제약기업 알렉시온은 신규 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료약으로 글로벌 개발 중인 장기간 작용형 항C5항체 ‘ALXN1210’을 올 하반기 일본에서 승인신청할 예정이라고 발표했다.

 ‘ALXN1210’는 알렉시온 개발제품으로, 알렉시온이 판매 중인 PNH치료약 ‘솔리리스’의 후속제품이다.

알렉시온은 ‘ALXN1210’을 PNH환자에게 새로운 표준치료로 공급하겠다는 목표를 삼고 있다.

PNH는 만성 또는 진행성의 생명을 위협할 우려가 있는 희귀 소모성 혈액질환으로, 면역계 구성요소인 보체기능이 만성적으로 조절불가능해져 용혈(혈구파괴)이 일어나고 그 결과, 진행성 빈혈, 피로, 암색뇨, 숨참 등이 발생할 수 있다. 만성 용혈의 가장 심각한 결과는 혈전증으로, 혈전증은 중요 장기를 손상시켜 조기사망에 이르기도 한다. 

평균 발증연령은 30대 초반이며, PNH환자의 3분의 1은 진단받은 이후 5년 이상 생존하지 못하는 것으로 알려지고 있다.

‘ALXN1210’는 면역계의 일부인 말초보체 캐스케이드인 C5 단백질을 저해한다. 보체캐스케이드의 제어불능한 활성화는 PNH 등 위독한 초희귀질환에 관여한다.

보체저해약의 치료경험이 없는 PNH환자와 ‘솔리리스’의 치료로 안정됐던 PNH환자를 대상으로 한 임상 3상시험에서는  8주 간격으로 정맥내 투여한 ‘ALXN1210’는 2주 간격으로 정맥내 투여하는 ‘솔리리스’에 대해 비열성을 나타냈고, 모든 주요 평가항목과 주요한 부차평가항목의 수치에서도 ‘ALXN1210’는 보다 바람직한 결과를 나타냈다.