세포치료제 연구개발 전문기업 바이오솔루션(대표 이정선)의 차세대 주사제형 골관절염 치료제 ‘스페로큐어(speroQure)’가 본격적인 임상 단계에 진입한다.

바이오솔루션은 식품의약품안전처로부터 스페로큐어의 국내 임상시험 제1/2a상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 14일 밝혔다. 이번 승인은 지난해 11월 IND를 제출한 이후 약 8개월 만에 이루어진 성과다.

이번에 승인된 임상 1/2a상은 무릎 골관절염(K&L 등급 2 또는 3) 환자를 대상으로 진행되며, 질환의 근본적 진행을 억제하고 구조를 개선하는 DMOAD(골관절염 근본적 치료제) 달성을 목표로 삼고 있다.

이정선 바이오솔루션 대표는 이번 임상 설계에 대해 “임상 1상에서는 최대 18명의 환자를 모집하여 용량별 안전성과 내약성을 집중 평가한 뒤 차기 임상에 적용할 최적 용량을 확정하게 된다”며 “이어지는 임상 2a상에서는 다기관, 위약대조, 무작위배정, 이중눈가림 방식을 적용해 총 41명 또는 68명의 환자를 대상으로 본격적인 유효성을 검증할 계획”이라고 설명했다.

주평가 지표는 투여 후 24주 시점의 100mm VAS 통증 점수와 WOMAC 기능 점수 변화량이며, MRI 및 방사선영상, 바이오마커 등 관절 구조와 관련된 지표들을 2차 및 탐색적 평가변수로 활용해 다각도로 치료 효과를 모니터링할 방침이다.

스페로큐어는 3차원 스페로이드 배양 기술과 연골분화 자극 기술을 결합하여, 세포의 항염·항이화 작용은 물론 혈관형성 억제와 연골재생을 촉진하는 동화작용까지 갖춘 다중 기전 세포치료제다.

이 대표는 스페로큐어의 차별성에 대해 “기존 세포이식술이나 관절염 수술이 절개나 관절경을 필수적으로 요구했던 것과 달리, 무릎 관절강 내에 단 1회 주사하는 방식으로 투여가 가능하다”며 “환자의 편의성을 극대화하고 수술적 부담을 현저히 낮춘 것이 독보적인 장점”이라고 강조했다.

앞서 진행된 비임상시험에서도 연골기질 형성 촉진 및 조직학적 연골 상태 개선 등 DMOAD로서의 유의미한 구조적 개선 가능성을 입증한 바 있다. 한편, 해당 파이프라인은 과기정통부와 보건복지부가 공동 추진하는 범부처재생의료기술개발사업 과제(과제번호 RS-2023-00215018)로 선정돼 정부의 전폭적인 지원을 받아 개발되었으며, IND 신청 시점에 특허 및 PCT 국제출원도 완료했다.

이정선 대표는 마지막으로 “스페로큐어는 자사의 대표적인 상업화 제품인 카티라이프와 임상개발 노하우가 축적된 카티로이드의 독보적인 세포치료제 기술력을 집약해 탄생시킨 차세대 파이프라인”이라며 “이번 식약처 IND 승인을 기점으로 임상시험을 성공적으로 수행하여 환자들에게 수술 부담 없는 혁신적인 치료 대안을 제시하겠다”고 말했다.

이어 “국내 임상을 통한 철저한 유효성 검증과 더불어, 글로벌 골관절염 시장 진입을 목표로 해외 임상 진출 및 글로벌 사업개발(BD) 역시 적극적으로 추진해 기업 가치를 극대화하겠다”고 포부를 밝혔다.