“카티스템 일본 임상 3상에 성공했습니다. 이번 결과를 통해 카티스템의 독보적인 유효성과 안전성을 재확인했습니다. 특히 한국 3상에서 증명된 연골재생 효과가 일본 3상에서도 재확인됐다는 점은 향후 카티스템이 구조적 개선을 동반한 DMOAD(질병조절 골관절염 치료제)로 글로벌 시장에 진출하기 위한 기반이 될 것입니다.”

이승진 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 일본법인 MEDIPOST K.K. 대표이사, 미국법인 MEDIPOST Inc. 대표이사의 말이다. 

메디포스트는 13일 서울 중구 포시즌스호텔에서 ‘카티스템 일본 임상 3상 결과 발표’ 기자간담회를 개최하고, 무릎 골관절염 치료제 ‘카티스템’의 일본 임상 3상에서 1차 및 주요 2차 유효성 평가 지표를 모두 충족했다고 밝혔다. 이 대표는 “한국에서 축적한 임상·사용 경험과 일본 3상 데이터를 바탕으로 일본 품목허가와 상업화, 미국 임상 개발을 차질 없이 이어가겠다”고 말했다.

오원일 메디포스트 대표는 개회사에서 “이번 카티스템 일본 임상 3상 성공은 메디포스트가 글로벌 시장으로 도약하는 중요한 분수령”이라며 “이를 발판으로 일본 시장 진출을 달성하고, 미국 임상 3상도 성공적으로 완료해 글로벌 줄기세포 선두 기업으로 거듭나겠다”고 말했다.

카티스템은 동종 제대혈유래 중간엽줄기세포 기반 무릎 골관절염 치료제다. 이번 일본 임상 3상은 일본 내 13개 병원에서 총 130명을 대상으로 진행됐다. 임상은 무작위배정 활성대조군 비교 방식으로 설계됐다. 카티스템 투여군은 59명, 히알루론산나트륨(HA) 투여군은 61명이었다. 추적 관찰 기간은 52주다.

이번 결과의 핵심은 1차 공동 평가 지표를 모두 충족했다는 점이다. 1차 공동 평가 지표는 투여 후 52주차 WOMAC(무릎 통증 및 기능성 지표) Scale의 기저치 대비 변화량과 ICRS Grade(연골 손상 등급) 1단계 이상 개선율이다. ICRS Grade 개선율은 중앙판정위원회가 평가했다.

임상 결과 카티스템은 WOMAC Scale에서 히알루론산 투여군 대비 통계적으로 유의한 개선을 보였다. p-value는 <0.0001이었다. ICRS Grade 1단계 이상 개선율에서도 통계적 유의성을 확보했다. p-value는 0.0002였다.

WOMAC은 무릎 골관절염 환자의 통증, 신체 기능, 경직 등을 평가하는 대표 지표다. ICRS Grade는 연골 손상 정도를 평가하는 지표다. 두 지표가 동시에 충족됐다는 것은 카티스템이 증상 개선뿐 아니라 연골 상태 개선 가능성까지 임상적으로 확인했다는 의미다.

주요 2차 유효성 평가 지표에서도 일관된 결과가 나왔다. WOMAC Sub-scale, 100mm VAS, KOOS Scale, IKDC Score, ICRS 12 points assessment 모두에서 p-value <0.0001이 확인됐다.

100mm VAS는 통증 정도를 평가하는 지표다. KOOS와 IKDC Score는 무릎 증상, 기능, 일상생활 수행 능력 등을 평가하는 임상 지표다. 카티스템은 통증, 기능, 경직, 무릎 관련 평가 지표 전반에서 활성대조군 대비 개선을 보였다.

안전성 결과도 확인됐다. 회사에 따르면 임상 과정에서 발생한 중대한 이상반응(SAE)은 모두 약물과의 인과관계가 없는 것으로 확인됐다. 유효성 지표 충족과 함께 안전성 측면에서도 허가 심사에 필요한 근거를 확보했다는 설명이다.

이번 일본 임상 3상은 글로벌 개발 전략 측면에서도 의미가 있다. 메디포스트는 일본 임상 3상에서 미국 임상 3상과 동일한 주요 지표인 WOMAC과 100mm VAS에서도 활성대조군 대비 통계적으로 유의한 개선을 확인했다고 설명했다. 국가별 임상에서 동일한 핵심 평가 지표의 일관성을 확보한 셈이다.

메디포스트는 이번 결과를 바탕으로 일본 품목허가 절차에 속도를 낼 계획이다. 회사는 올해 말 일본 품목허가 신청을 진행하고, 2027년 내 허가 획득을 목표로 하고 있다.

상업화 기반도 마련했다. 메디포스트는 지난해 12월 일본 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 독점 판매권 계약을 체결했다. 품목허가 이후 일본 내 완제품 공급과 판매를 통해 매출 및 마일스톤 확보를 추진한다는 계획이다.