인공지능(AI)이 설계한 신약이 임상 단계에서 성과를 내며, 2026년 첫 허가 승인 가능성이 가시화되고 있다. AI가 후보물질 설계부터 임상, 제조까지 신약 개발 전주기를 재편하는 핵심 변수로 부상하는 모습이다.

최근 글로벌 바이오헬스 산업 동향에 따르면 AI 기반으로 개발된 신약 후보물질 173개가 임상시험에 진입했으며, 이 가운데 15~20개는 2026년 중 최종 효능을 검증하는 임상 3상에 돌입할 것으로 전망된다. 이에 따라 AI 신약이 실제 허가 단계에 진입하는 첫 사례가 나올 가능성이 높다는 관측이 나온다.

대표적으로 중국 AI 신약 기업 인실리코 메디슨이 개발한 ‘렌토세르팁’은 질병 타깃과 분자 구조를 모두 AI가 설계한 최초 사례로 주목받고 있다. 해당 후보물질은 특발성 폐섬유증 치료제로 개발 중이며, 임상 2a상 결과 최고 용량 투여군의 폐활량이 평균 98.4mL 증가한 반면 위약군은 62.3mL 감소해 160mL 이상의 유의미한 차이를 보였다. 해당 연구는 국제 학술지 ‘네이처 메디슨(Nature Medicine)’에 게재됐으며, 현재 규제당국과 3상 진입을 위한 협의가 진행 중이다.

AI 신약은 초기 임상 성공률에서도 기존 대비 우위를 보이고 있다. 임상 1상 성공률이 80~90% 수준으로, 전통적인 신약 개발의 약 52% 대비 크게 높은 것으로 나타났다. 이는 후보물질 설계 단계에서부터 실패 가능성을 낮추는 AI 기술의 영향으로 풀이된다.

이 같은 성과의 배경에는 AI의 역할 변화가 자리잡고 있다. 과거 후보물질 탐색에 국한됐던 AI는 현재 임상시험 설계, 환자 모집 최적화, 데이터 기반 의사결정, 제조 공정 관리까지 확장되며 신약 개발 전주기를 관통하는 핵심 인프라로 자리잡고 있다.

실제 산업 현장에서도 변화는 뚜렷하다. AI 도입을 통해 신약 개발 기간은 평균 40~60% 단축되고, 비용은 최대 70%까지 절감되는 것으로 분석된다. 임상시험 단계에서는 데이터 기반 분석을 통해 환자 모집과 유지율을 개선하고, 불필요한 절차를 줄이면서 개발 효율성을 크게 높이고 있다.

후보물질 설계 단계에서도 속도 혁신이 나타난다. AI 신약 개발 기업은 단기간 내 후보물질을 도출하고 임상 단계까지 진입하는 사례를 잇따라 만들며 기존 수년 단위의 개발 사이클을 단축하고 있다. AI 신약 개발 기업 인실리코 메디슨은 자체 플랫폼을 활용해 단 46일 만에 후보물질을 설계하고 약 30개월 내 임상 초기 단계까지 진입하는 성과를 보였다. 이는 기존 수년 단위의 개발 사이클을 크게 단축한 사례로 평가된다.

제조 영역에서도 AI 활용이 확대되고 있다. 글로벌 제약사들은 디지털 트윈 기반 공정 시스템을 도입해 생산 전 과정을 시뮬레이션하고 품질 변동성을 사전에 예측하는 방식으로 생산 효율과 품질 안정성을 동시에 확보하고 있다. 이는 바이오의약품 생산에서 요구되는 공정 정밀도를 유지하면서도 생산성을 끌어올리는 핵심 전략으로 자리잡고 있다.

이처럼 AI가 후보물질 설계부터 임상, 제조까지 전주기를 재편하면서 제약·바이오 산업의 경쟁 구도 역시 빠르게 변화하고 있다. 업계에서는 AI 기술 내재화 수준이 신약 개발 성공률뿐 아니라 기업의 시장 지배력을 결정짓는 핵심 요소로 작용할 것으로 보고 있다.

다만 일부 후보물질이 임상에서 기대에 미치지 못하는 사례도 나타나고 있어, 실제 허가와 상업화 성과를 통해 기술의 유효성이 검증될 필요성도 제기된다. 이에 따라 2026년 첫 허가 사례와 임상 3상 결과는 기술 검증을 넘어 향후 제약 산업의 주도권을 가를 분수령이 될 전망이다.