미국 바이오텍 아스펜 뉴로사이언스(Aspen Neuroscience)가 자가 유래 줄기세포 기반 파킨슨병 치료제의 1년 임상 데이터를 공개하며 후기 임상 진입을 준비하고 있다.
애스펜은 최근 개최된 AD/PD 2026 국제 학회에서 자사의 파킨슨병 세포치료제 ‘사시네프로셀(sasineprocel)’의 임상 1/2a상 결과를 발표했다. 해당 연구에서는 치료를 받은 8명의 환자 모두에서 증상 개선이 확인됐다.

치료제는 환자의 피부세포를 채취해 줄기세포로 재프로그래밍한 뒤, 이를 도파민 신경세포로 분화시켜 뇌에 이식하는 방식이다. 자가 세포를 활용하는 접근법으로 면역 거부 반응을 최소화하는 것이 특징이다.

임상 결과에 따르면, 저용량과 고용량 모두에서 증상 조절, 운동 기능, 삶의 질 지표가 개선된 것으로 나타났다. 특히 환자들이 하루 중 증상이 가장 잘 조절되는 ‘온(on) 상태’ 시간이 평균 2시간 이상 증가했다. 이는 임상적으로 의미 있는 개선으로 평가된다.

일부 환자에서는 기존 치료제인 레보도파(levodopa) 사용량 감소도 관찰됐다. 레보도파는 파킨슨병 환자에서 도파민 결핍을 보완하기 위해 사용되는 표준 치료제다. 약물 사용량 감소는 이식된 세포가 실제로 도파민을 생성하고 기능하고 있음을 시사하는 지표로 해석된다.

영상 분석에서도 이식된 세포가 뇌 내에 성공적으로 자리 잡고 1년 이상 생존한 것이 확인됐다. 이는 세포치료제의 지속 효과 가능성을 뒷받침하는 결과로 평가된다.

애스펜은 이러한 결과가 손상된 신경망을 재구성하는 접근 전략의 타당성을 입증한다고 설명했다. 회사 측은 환자 자신의 세포를 활용해 질환 이전 상태로 세포 기능을 되돌리는 개념을 기반으로 치료를 개발하고 있다고 밝혔다.

환자 사례에서도 변화가 확인됐다. 치료 전에는 일상적인 움직임에 어려움을 겪던 환자가 1년 후에는 보행과 동작이 개선되는 등 기능적 회복이 나타난 것으로 보고됐다.

애스펜은 현재 해당 치료제의 임상 3상 설계를 위해 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 진행할 계획이다. 회사는 올해 내 임상 3상 개시를 목표로 하고 있다.

임상 설계는 무작위 배정 및 가짜 수술(sham surgery)을 포함하는 방식이 검토되고 있다. 이는 바이엘 자회사 블루락 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)가 개발 중인 도너 유래 세포치료제 ‘벰다네프로셀(bemdaneprocel)’의 임상 설계를 참고한 것이다. 해당 연구는 약 100명 규모 환자를 대상으로 진행 중이다.

애스펜은 수술 절차가 비교적 간단하고 최소 침습적이라는 점도 강조했다. 이는 실제 임상 적용 시 접근성을 높이는 요소로 작용할 가능성이 있다.

향후 임상 3상에서 긍정적인 결과가 도출될 경우, 회사는 해당 치료제를 자체 상업화할 계획이다. 동시에 줄기세포 기반 플랫폼을 활용해 다른 질환으로 확장도 추진할 방침이다.

애스펜은 지난해 11월 약 1억1500만 달러 규모의 시리즈C 투자를 유치했으며, 카이트 파마(Kite Pharma) 등 전략적 투자자가 참여했다.

회사는 현재 뇌 질환을 중심으로 개발을 진행하고 있으나, 향후 세포 대체가 필요한 다양한 질환 영역으로 적용 가능성을 확대할 수 있다는 입장이다.

업계에서는 자가 세포 기반 치료가 기존 약물 중심 치료를 넘어 질환의 근본 원인을 해결하는 방향으로 발전하고 있으며, 파킨슨병 치료 패러다임 변화 가능성을 시사하는 접근으로 평가하고 있다.