신약개발 전문기업 지피씨알(대표이사 신동승)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 현재 미국에서 임상 2상이 진행 중인 ‘조혈모세포 가동화제제’에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 29일 밝혔다.

자신의 조혈모세포를 미리 꺼내놓았다가 고용량의 항암치료 후에 다시 넣어주는 자가조혈모세포이식은 다발성 골수종의 대표적인 치료법이다. 예전보다 효과가 좋은 치료제들이 등장하고 있어도 완치율이 낮고 재발률이 높은 질환의 특성상 자가조혈모세포이식은 여전히 다발성 골수종의 표준치료법으로서 자리를 굳건히 하고 있다.

그러나 새로운 치료제들이 조혈모세포 가동화 효율을 떨어뜨려서 시술 일정이 길어지면서 병원의료진과 의료시설의 부담이 증폭된다는 우려가 커지고 있다. 또한 최근 급성장하고 있는 세포유전자치료 분야에서 조혈모세포를 대상으로 하는 치료법들은 기존의 조혈모세포이식보다 훨씬 더 많은 조혈모세포를 채집해야 한다. 따라서 효능이 향상된 조혈모세포 가동화제제의 수요가 커지고 있으며, 이는 기존에 사용되던 항암치료 이외의 분야로도 확장이 예상되는 상황이다.

지피씨알 관계자는 “MD앤더슨 등 미국 10개 병원에서 진행 중인 조혈모세포 가동화제제 임상시험은 현재 목표 인원의 50% 등록 및 투여를 마치고 중간 결과 분석이 진행 중”이라면서 “이 결과는 오는 12월에 개최되는 미국혈액학회(ASH)에서 발표될 예정”이라고 밝혔다.

한편 미국 희귀의약품 지정(ODD) 제도는 희귀, 난치성 질환의 치료제 개발 및 허가를 지원하기 위한 제도다. 지정된 의약품이 시판허가를 받으면 60억원에 달하는 허가 심사비용 면제, 7년 간의 시장 독점권, 세금 감면 등의 다양한 혜택이 부여된다. ODD의 대상은 미국 내 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환이지만, 매출액 규모는 일반의약품을 훨씬 상회하기도 한다. 작년도 매출액 33조원으로 1위를 기록한 키트루다를 비롯하여 매출액 상위 10개 의약품 중 7개 의약품이 ODD 지정을 받았다.