지난해 허가된 희귀의약품은 총 17품목(희귀신약 4품목)이고, 국내 제약사 제품은  6품목, 수입 의약품은 11품목으로 집계됐다.

식품의약품안전처가 최근 발간한 '2018년 의약품 허가보고서'에 따르면 지난해 화학의약품 14품목, 생물의약품 2품목, 한약(생약) 1품목 등 총 17품목의 희귀의약품이 허가됐다.

희귀의약품으로 허가받은 화학의약품은 제조 6품목, 수입 8품목 등 총 14개였다. 이중 희귀신약은 3품목이었다.

분류번호별로는 호흡기관용제 5품목, 항악성종양제 3품목, 기타의 화학요법제 3품목 등이었다.

희귀의약품으로 허가받은 화학의약품중 국내 제약사들이 허가받은 '피르페니돈' 성분 5품목은 일동제약의 '피레스파' 제네릭이다.

피레스파는 일본 시오노기사가 개발하고 일동제약이 유통 중인 특발성폐섬유증 치료제로, 특히 희귀질환으로 분류돼 있는 특발성폐섬유증에 대해 국내에서 유일하게 적응증을 허가받은 신약이었다.

한국맥널티제약, 영진약품, 코오롱제약은 소극적 권리범위확인 심판을 통해 '피레스파(피르페니돈)'의 특허회피에 성공했다.

한국콜마의 '트리엔탑'은 희귀질환인 윌슨병 치료제로 오리지널 제품인 한국메나리니 '사이프린'의 제네릭 의약품이다.

생물의약품으로 희귀의약품(신약)으로 허가받은 '가텍스주(테두글루타이드)는 사람 글루카곤 유사 펩티드-2(GLP-2)의 우전자 재조합 유사체로 장내분비세포의 등의 GLP-2 수용체에 결합한다.비경구 영양에 의존하고 있는 성인 및 소아단장증후군(Short Bowel Syndrome,SBS) 환자의 치료목적으로 개발됐다.

한약(생약)제제중 희귀의약품으로 지정받은 '넥소브리드겔(파인애풀단백가수분해효소추출물)5g'은 유럽 등 여러 국가에서 이미 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.