네이처셀과 알바이오가 공동 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원은 세계최초 버거병 줄기세포치료제인 '바스코스템'을 치료대안이 없는 버거병 환자를 위한 희귀의약품으로 지정해 주도록 식약처에 2월 29일 신청을 완료했다고 밝혔다.

희귀의약품 지정은 희귀병에 대한 적절한 대체치료제가 없으면 지정하도록 하고 있으며, 적절한 대체치료제가 있는 경우에는 유효성이 현저히 개선되거나 안전성이 현저히 개선될 경우 지정하도록 하고 있다.

‘바스코스템’은 2007년말부터 희귀의약품 지정을 위한 상업임상 1,2상을 실시하여 2015년 한국희귀의약품센터의 지정추천을 받아 식약처에 지정신청을 하였지만, 지정요건의 입증에 어려움을 겪어왔다. 이번 신청은 지난 1년간 미뤄왔던 희귀의약품 지정요건을 만족하기 위해 적응증을 제한, 객관적인 유효성 입증자료를 보완해 이뤄졌다.

연구원에 따르면 기존 ‘버거병 환자의 보행거리개선, 통증감소, 사지절단예방’ 효과를 이번 신청 시 ‘기존 전통치료법에 실패한 버거병 환자의 2차적인 치료법- 보행거리개선, 휴식기 통증감소, 사지절단예방’으로 변경해 적절한 치료제가 없음을 입증했고, 세계최대 CRO인 PAREXEL에 검증을 의뢰해 유효성을 객관적으로 입증했다.

이에 따라 바이오스타 줄기세포 기술연구원은 지난 1년여 동안 진행돼 온 바스코스템의 희귀의약품지정을 위한 식약처의 수준 높은 심사를 통과할 것으로 기대하고 있다.

네이처셀은 식약처의 희귀의약품 지정허가를 받는 즉시 2016년 상반기 내 조건부 품목허가를 통한 국내 출시를 계획하고 있다.

바이오스타 줄기세포기술연구원장 라정찬 박사는 “더 이상 대안이 없는 중증 버거병 환자를 바스코스템으로 치료해 국내 버거병 환자의 고통을 해결하고, 해외환자 유치를 통한 국위 선양과 국부창출에 기여하고 싶다.”고 향후 계획을 밝혔다.