“예전에는 글로벌 빅파마를 만나면 회사 소개에 많은 시간을 써야 했다. 이제는 우리 회사와 플랫폼 기술을 이미 알고 찾아오기 때문에 곧바로 서로의 수요와 협력 모델을 논의한다”

일라이 릴리와의 기술이전이 알지노믹스의 글로벌 사업개발 방식까지 바꿨다. RNA 치환효소 플랫폼에 대한 인지도와 신뢰도가 높아지면서 글로벌 제약사와 신규 표적 발굴, 공동연구, 후속 기술이전까지 논의하고 있다. 첫 기술이전 성과를 추가 계약으로 연결하는 것이 다음 과제다.

알지노믹스 홍성우 부사장은 독일 쾰른에서 열린 '바이오 유럽 2026(BIO-Europe 2026)' 현장에서 약업신문과 만나 “릴리와 라이선싱 계약을 맺은 이후 같은 글로벌 제약사도 우리를 바라보는 시선이 달라졌다”며 “글로벌 빅파마들이 우리 기술에 큰 관심을 갖고 있는 것은 분명하다. 이제 이를 어떻게 실제 딜로 연결하느냐가 관건”이라고 밝혔다.

알지노믹스는 지난해 5월 릴리와 유전성 난청 치료제 공동연구·기술이전 계약을 체결했다. 올해는 항암 유전자치료제 'RZ-001(국제일반명 taspitimagene advec)'의 간세포암과 교모세포종 임상 중간 결과를 공개하며 임상개발을 이어가고 있다. 알츠하이머병 'RZ-003', 망막색소변성증 'RZ-004', 원형 RNA 플랫폼을 앞세운 글로벌 기술이전도 추진 중이다.

릴리 기술이전 이후 글로벌 제약사들과의 미팅에서 무엇이 가장 크게 달라졌나.

가장 큰 변화는 인지도와 신뢰다. 과거에는 글로벌 빅파마와 처음 만나면 회사와 플랫폼 기술을 소개하는 데 많은 시간을 썼다. 이제는 우리 기술을 이미 알고 찾아오는 기업이 많다. 서로 무엇이 필요하고 어떤 방식으로 협력할 수 있는지부터 논의한다.

릴리와 계약한 이후 같은 제약사도 우리를 바라보는 시선이 달라졌다는 것을 체감한다. 글로벌 제약사와 실제 계약을 체결한 경험이 기술에 대한 신뢰를 높이는 데 도움이 됐다.

시장 환경도 달라졌다. 알지노믹스는 RNA 치료제와 유전자치료제 두 분야에 모두 해당한다. 최근 두 분야에 대한 관심이 높아지고 시장이 확대되면서 협력 기회도 늘었다.

글로벌 빅파마가 원하는 기술과 협력 조건을 정확히 파악해 실제 거래로 연결하는 것이 중요하다.

이번 바이오 유럽에서 빅파마들이 집중적으로 살펴본 자산과 협력 모델은 무엇인가.

한 가지 파이프라인에 관심이 집중되는 것은 아니다. 글로벌 제약사마다 관심 질환과 표적, 원하는 협력 방식이 다르다. 같은 적응증이라도 세부 개발 전략과 협력 조건에는 차이가 있다.

알지노믹스는 항암제부터 알츠하이머병, 유전성 안과 질환, 유전성 신경발달장애까지 다양한 파이프라인을 보유하고 있다. 아직 자체 파이프라인으로 개발하지 않은 질환과 표적으로도 확장할 수 있다.

RNA 치환효소 플랫폼의 강점이 여기에 있다. 특정 후보물질 하나에 의존하지 않고 글로벌 제약사가 원하는 질환과 표적에 맞춰 새로운 치료제를 설계할 수 있다.

이번 바이오 유럽에서도 글로벌 빅파마와 항암·안과·신경과학 분야 전문 바이오텍을 중심으로 미팅했다. 개별 후보물질의 기술이전은 물론 플랫폼 기반 공동연구와 신규 후보물질 개발까지 협력 범위를 넓히고 있다.

핵심 임상 자산 RZ-001의 간세포암 임상 성과와 글로벌 기술이전 경쟁력은 무엇인가.

올해 미국암연구학회(AACR 2026)에서 발표한 RZ-001의 임상 1b/2a상 중간 결과는 1차 전신치료 이력이 없는 절제 불가능 간세포암 환자 13명을 분석한 것이다.

RZ-001과 발간시클로비르를 아테졸리주맙·베바시주맙 표준 병용요법에 추가한 결과, 객관적반응률(ORR)은 RECIST v1.1 기준 38.5%(5명), 간세포암 특성을 반영한 mRECIST 기준 61.5%(8명)를 기록했다. 아테졸리주맙·베바시주맙은 로슈·셀트리온이 무상 공급했다.

AACR 발표 당시 mRECIST 기준 완전관해(CR)는 3명(23.1%)이었다. 이후 동일 환자군의 추적 관찰에서 1명이 추가돼 완전관해 환자는 총 4명으로 늘었다. 회사가 제시한 자료에서는 종양 내 RZ-001 단회 투여 후 신속한 치료 반응이 나타났으며, 효과가 최장 42주까지 지속됐다.

기존 아테졸리주맙·베바시주맙 병용요법의 객관적반응률은 주요 임상에서 20~30% 수준이다. RZ-001은 여기에 새로운 작용기전을 추가해 항종양 반응을 높이는 전략이다. 초기 임상에서 유효성 신호를 확인했지만, 기존 표준요법 대비 추가적인 치료 효과는 후속 비교임상에서 검증해야 한다.

RZ-001은 인간 텔로머라아제 역전사효소(hTERT)의 메신저RNA(mRNA)를 표적으로 절단하고, 이를 단순포진바이러스 티미딘키나아제(HSV-TK)를 암호화한 치료용 RNA로 치환하는 항암 유전자치료제다. 아데노바이러스 벡터로 치료 유전자를 종양에 전달하며, 이후 투여하는 발간시클로비르를 HSV-TK가 활성화해 암세포 사멸을 유도한다.

hTERT는 전체 암종의 약 80~90%에서 높은 수준으로 발현하는 것으로 알려져 있다. 특정 암종에 국한되지 않고 다양한 고형암으로 적응증을 확장할 수 있는 근거다. 암세포를 직접 사멸시키는 동시에 종양 내 T세포 침윤을 증가시켜 면역항암제의 치료 효과를 높이는 전략도 적용하고 있다.

안전성 역시 중요한 경쟁력이다. AACR 중간 분석에서 RZ-001 관련 3등급 이상 이상반응이나 용량제한독성(DLT)은 발생하지 않았다. 4·5등급의 치료 관련 이상반응도 보고되지 않았다. 다만 병용 투여한 아테졸리주맙·베바시주맙과 관련된 3등급 이상 이상반응은 발생했다.

AACR 이후에도 임상 계획에 따라 추가 투여를 진행했으며, 후속 관찰에서 새로운 중증 이상반응은 발생하지 않았다. 추가 임상 데이터는 국제학회 등을 통해 공개할 예정이다.

이러한 임상 성과에 더해 다양한 고형암으로 확장할 수 있는 표적 특성과 면역항암제 병용 가능성, 종양 내 단회 투여 전략을 경쟁력으로 제시하고 있다. 이를 바탕으로 면역항암제를 보유한 글로벌 제약사들과 공동개발 및 기술이전을 추진할 계획이다.

미국 FDA의 RMAT 지정과 유럽 희귀의약품 지정을 확보했다. 후속 허가 전략과 교모세포종 개발은 어떻게 진행되나.

RZ-001은 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간세포암 적응증 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 받았다. RMAT는 패스트트랙과 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정에 준하는 신속 개발 지원 혜택을 제공한다.

특히 개발 초기부터 FDA와 허가용 임상 설계 및 대리평가변수(Surrogate Endpoint)를 협의할 수 있다는 점이 중요하다. 객관적반응률과 반응지속기간(DoR) 등을 근거로 가속승인(Accelerated Approval) 가능성을 검토하고 있다. 실제 허가 전략은 후속 임상 데이터와 FDA 협의를 거쳐 구체화할 계획이다.

유럽에서도 규제 지원 기반을 확보했다. RZ-001은 지난 9월 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)의 긍정적 권고를 받은 데 이어 10월 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 신경교종 적응증 희귀의약품 지정을 받았다.

유럽 희귀의약품 지정은 개발 과정에서 과학적 자문과 규제 수수료 감면 등의 혜택을 제공한다. 허가 이후에도 희귀의약품 지정 유지 등 요건을 충족하면 10년간 시장 독점권을 확보할 수 있다. 소아 임상시험계획을 이행하는 등 추가 요건을 충족하면 최대 12년까지 연장할 수 있다. 미국 임상 데이터를 유럽 임상개발과 글로벌 파트너링에 활용하는 전략도 추진하고 있다.

교모세포종 적응증은 미국에서도 희귀의약품과 패스트트랙 지정을 받았다. 정규 임상시험에 참여하기 어려운 환자를 대상으로 RZ-001을 사용할 수 있는 확대접근프로그램(Expanded Access Program, EAP)도 마련했다.

지난 6월 아시아신경종양학회(ASNO 2026)에서는 재발성 교모세포종 임상 1/2a상 중간 결과를 공개했다. 당시 등록 환자 10명을 대상으로 한 분석에서 일부 환자는 6개월 이상 질병 조절과 종양 재발 억제를 보였고, 9개월 이상 재발이 억제된 환자도 확인됐다. 용량제한독성은 발생하지 않았으며, 4등급 이상 치료 관련 이상반응도 관찰되지 않았다.

교모세포종 임상은 한국과 미국에서 임상시험계획(IND) 승인을 받아 진행하고 있다. 용량 증량 단계 임상 진행에서 최대내약용량(MTD)을 평가하고 2상 권장용량(RP2D)을 결정한 뒤 코호트를 확장할 예정이다.

적응증도 넓힐 계획이다. hTERT가 다수 암종에서 발현된다는 특성을 활용해 간세포암과 교모세포종 외 다양한 고형암을 검토하고 있다.

특히 RZ-001과 면역항암제를 수술 전 또는 수술 전후에 병용하는 임상 전략을 설계하고 있다. 글로벌 제약사로부터 병용 투여할 면역항암제를 무상 공급받는 협력 방안도 검토 중이다.

릴리와 진행 중인 유전성 난청 치료제 공동연구는 어느 단계인가. 후속 계약으로 확대할 가능성은 무엇인가.

최근 릴리로부터 4회차 공동연구비를 수령했다. 사전에 합의한 연구 계획에 따라 공동연구가 순조롭게 진행되고 있다. 현재 RNA 치환효소 플랫폼 기술을 바탕으로 질환 유전자 내 최적의 표적 부위를 선별했고, 최종 임상 후보물질을 도출하는 단계에 들어섰다.

릴리와의 계약은 개별 후보물질을 이전하는 방식과 다르다. 릴리가 개발 표적을 지정하면 알지노믹스가 RNA 치환효소 플랫폼으로 후보물질을 발굴한다. 이후 글로벌 임상개발과 상업화는 릴리가 맡는 '표적 지정형 플랫폼 기술이전' 구조다.

각 표적에는 별도의 선급금과 단계별 마일스톤이 책정돼 있다. 새로운 표적이 추가되면 협력 질환과 계약 규모도 확대할 수 있다. 하나의 플랫폼에서 여러 기술이전 계약을 추진할 수 있는 구조다.

현재 진행 중인 유전성 난청 치료제 개발을 이어가면서 후속 표적과 질환으로 협력을 확대할 기회도 모색하고 있다.

RZ-003·RZ-004와 원형 RNA 플랫폼은 후속 기술이전에서 어떤 역할을 맡게 되나.

알츠하이머병 치료제 RZ-003은 주요 후속 자산이다. 알츠하이머병 위험 인자인 아포지단백 E4(APOE4)의 mRNA를 표적으로 절단하고, 이를 뇌 보호 효과가 기대되는 APOE2 등의 RNA로 치환하는 치료제다.

기존 알츠하이머병 치료제와 달리 질환 관련 위험 인자의 발현을 낮추면서 보호 효과를 가진 단백질의 발현을 유도하는 전략이다.

최근 APOE4의 뇌혈관 손상 기전에 관한 연구 성과도 나왔다. 지난 9월 국제학술지 '셀(Cell)'에 발표된 연구에서는 APOE4가 뇌혈관주위세포의 근섬유아세포 전환을 촉진하고 혈관 섬유화와 아밀로이드 축적에 관여하는 기전이 확인됐다. 특히 TGF-β 신호전달이 이러한 세포 전환을 유도하는 주요 경로로 제시됐다.

이는 APOE4가 아밀로이드 축적과 관련된 기존 병리뿐 아니라 뇌혈관 자체의 변성에도 관여한다는 근거다. RZ-003은 이러한 위험 인자를 RNA 수준에서 표적한다는 점에서 차별화된 개발 전략을 갖고 있다. 다만 해당 기초연구가 RZ-003의 치료 효능을 직접 검증한 것은 아니다.

이번 바이오 유럽에서도 글로벌 빅파마들이 RZ-003에 높은 관심을 보였다. 전임상 개발과 함께 기술이전 가능성을 구체적으로 논의하고 있다.

망막색소변성증 치료제 RZ-004는 서로 다른 로돕신(RHO) 유전자 변이에서 유래한 RNA를 하나의 후보물질로 표적한다. 변이마다 별도 치료제를 개발해야 하는 부담을 줄일 수 있다는 점이 강점이다.

서로 다른 RHO 변이를 가진 두 마우스 모델에서 시각 기능 지표가 유의하게 개선됐다. 하나의 치료제로 여러 유전자 변이에 대응할 가능성을 비임상에서 확인한 것이다.

호주 임상 1/2a상 진입을 위한 임상시험 신고 절차도 마쳤다. 현재 최적의 개발 전략을 협의하고 있으며, 글로벌 파트너링도 추진하고 있다.

원형 RNA(Circular RNA) 플랫폼도 후속 기술이전 대상이다. 지난 바이오 재팬(BioJapan)에서 다수의 글로벌 제약사가 원형 RNA를 활용한 체내(in vivo) 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 개발에 높은 관심을 보였다.

체내 CAR-T는 환자에게서 T세포를 채취해 체외에서 제조하는 기존 방식과 달리, 체내에서 T세포에 CAR 발현을 유도하는 접근이다. 알지노믹스는 원형 RNA 기술을 활용한 새로운 치료제 개발 가능성을 제시하고 있다.

이번 바이오 유럽에서도 보강한 전임상 데이터를 바탕으로 글로벌 제약사들과 공동연구 및 기술이전 논의를 이어가고 있다.

이성욱 대표가 강조한 'R&D Day에서 강조한 R&D 가속화'의 의미는 무엇인가. 다음 글로벌 기술이전은 언제 기대할 수 있나.

지금까지 추진해 온 연구개발과 사업개발의 속도와 규모를 한 단계 높이겠다는 의미다. 단순히 파이프라인을 늘리는 데 그치지 않고 글로벌 제약사와의 협력을 더욱 빠르게 추진할 계획이다.

이를 위해 미국 샌디에이고의 '릴리 게이트웨이 랩스(Lilly Gateway Labs)'에 입주하고 현지 법인을 설립했다. 현지 전문가와 연구인력으로 연구조직도 구성했다. 올해 12월부터 본격 가동할 계획이다.

미국 연구거점은 릴리와의 협력에만 활용하지 않는다. 북미 글로벌 제약사들과 공동연구 기회를 확대하고, 신규 표적 발굴과 후보물질 개발, 후속 플랫폼 기술이전을 추진하는 거점으로 운영할 계획이다.

글로벌 빅파마들의 관심은 분명히 높아졌다. 이제 이를 공동연구와 기술이전 계약으로 연결하는 것이 목표다. 미국 연구거점을 중심으로 신규 표적 발굴과 후속 파이프라인 개발을 확대하고, 글로벌 기술이전 성과를 이어가겠다.