네덜란드의 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 유니큐어社(uniQure N.V.)가 헌팅턴병 치료제 후보물질 이페준티르겐 이닐파르보벡(ifezuntirgene inilparvovec‧‘AMT-130’)의 ‘가속승인’ 신청서가 FDA에 의해 접수됐다고 2일 공표함에 따라 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다.

이페준티르겐 이닐파르보벡의 허가신청서는 지난 9월 초 제출되었던 것이다.

FDA는 이페준티르겐 이닐파르보벡의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다.

이에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 FDA는 내년 5월 1일까지 이페준티르겐 이닐파르보벡의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

FDA는 허가신청 건을 접수하면서 자문위원회 회의 소집을 위한 잠정적 일정에 대한 협의를 진행하고 있다고 공개했다.

이 같은 언급은 날짜와 일정이 확정되는 대로 유니큐어 측에 통보가 이루어질 것임을 뒷받침하는 것이다.

유니큐어社의 매트 카푸스타 대표는 “FDA가 허가신청 건을 접수한 것이 헌팅턴병 커뮤니티를 위해 이루어진 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “헌팅턴병 커뮤니티가 이처럼 파괴적인 질병의 진행여정에 변화를 가능케 할 치료대안의 출현을 여러 세대에 걸쳐 학수고대해 왔기 때문”이라고 말했다.

특히 카푸스타 대표는 “임상 1/2상 시험에서 도출된 주목하지 않을 수 없는(compelling) 자료를 근거로 이페준티르겐 이닐파르보벡이 최초의 헌팅턴병 질병 조절제(diseasse modifying treatment)가 될 수 있을 것이라는 잠재력을 내포하고 있다는 것이 우리의 믿음”이라고 강조했다.

FDA가 ‘신속심사’ 지위를 부여한 만큼 FDA 뿐 아니라 의료인 및 헌팅턴병 커뮤니티와 긴밀한 협력을 지속해 심사절차가 원활하게 진행될 수 있도록 뒷받침할 것이라고 덧붙이기도 했다.

카푸스타 대표는 뒤이어 “우리가 ‘가속승인’ 신청서를 제출했던 만큼 확증시험의 진행이 우리의 최우선 순위 현안으로 자리매김하게 됐다”면서 “올해 말까지 피험자 충원을 개시하고 승인결정이 도출될 무렵이면 시험이 원활하게 진행될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

허가신청서는 앞서 공표되었던 이페준티르겐 이닐파르보벡의 임상 1/2상 시험에서 도출된 36개월 분석자료 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 분석자료는 ‘Enroll-HD 자연경과(natural history)’ 데이터베이스에서 도출되어 성향점수 매칭을 거친 외부 대조그룹과 비교평가를 통해 확보되었던 것이다.

분석자료의 내용은 지난 9월 24일 공개된 바 있다.

유니큐어와 FDA는 확증시험의 설계와 관련한 핵심적인 부분들에 대해 의견을 조율했다.

이 확증시험은 약 200명의 환자들을 피험자로 충원한 후 2대 1로 무작위 분류를 거쳐 각각 이페준티르겐 이닐파르보벡 또는 기존의 표준요법제를 투여하는 내용으로 설계됐다.

시험의 일차적인 목표는 36개월차에 ‘총 기능용량’(TFC) 척도를 적용해 평가하는 내용으로 구성되어 있다.

유니큐어 측은 올해 말까지 미국에서 피험자 충원을 개시한다는 방침이다.

이페준티르겐 이닐파르보벡은 처음으로 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’와 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT)로 지정된 헌팅턴병 치료제 후보물질이다.

FDA는 이와 함께 이페준티르겐 이닐파르보벡을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로도 지정했다.