FDA가 기존의 학술‧규제 지식의 활용도를 높여 개발자들이 유망한 유전자 치료제들을 환자들에게 보다 효율적으로 공급할 수 있도록 도움을 제공하기 위한 지침 초안을 2일 공개했다.

이 지침이 확정되면 임상시험 의뢰자들이 공개된 정보와 이미 확립되어 있는 플랫폼 지식을 이용할 수 있는 개요를 상세하게 제시해 줄 수 있을 것으로 보인다.

여기서 언급된 공개된 정보와 플랫폼 지식 가운데는 인간 체세포들의 유전체 배열을 사용하는 유전자 치료제들의 규제기관 제출절차를 간소화시켜 줄 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 데이터, 비임상시험 결과, 임상정보 등이 포함되어 있다.

FDA 산하 생물학적제제평가연구센터(CBER)의 카림 미하일 소장 직무대행은 “오늘 공개된 조치가 희귀질환이나 생명을 위협하는 질환을 앓고 있지만, 치료대안 선택의 폭이 제한적이거나 치료대안이 부재한 환자들을 포함한 여러 환자들에게 안전하고 효과적인 세포‧유전자 치료제들이 보다 신속하게 제공될 수 있도록 하기 위한 FDA의 약속이 반영된 것”이라고 말했다.

환자들과 일반대중이 의지하는 엄격한 과학적 기준과 관련해서 타협하지 않으면서도 제약사들이 이미 알려져 있는 지식에 근거를 둘 수 있는 정보를 제공함으로써 우리가 혁신을 가속화하고 있다고 미하일 소장 직무대행은 설명했다.

궁극적으로는 이 같은 조치가 유전자 치료제의 약속이 이를 가장 필요로 하는 환자들에게 최대한 신속하고 안전하게 제공될 수 있도록 하는 데 관한 것이라는 점이라고 강조하기도 했다.

이 지침 초안은 유전체 편집을 이용하는 치료제를 포함해 광범위한 세포‧유전자 치료제들의 개발을 지원하고, 이 분야에 대한 보다 광범위한 FDA의 일련의 보완조치들 가운데 한 부분에 해당되는 것이다.

유전자 편집 치료제들을 개발하는 임상시험 의뢰자들에게 이 지침 초안은 FDA의 ‘개연성 있는 작용기전의 틀’(Palusible Mechanism Framework)을 보완하는 것이어서 임상시험 의뢰자들이 필요로 하는 증거적 기초를 효율적으로 확립할 수 있도록 뒷받침할 과학적인 도구와 데이터 공유 전략을 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.

이 지침 초안은 아울러 FDA가 최근 공개한 ‘차세대 염기서열을 이용한 인간 유전자 치료제에서 유전체 편집의 안전성 평가’에 관한 지침 초안과 보조를 맞춘 것이다.

‘차세대 염기서열을 이용한 인간 유전자 치료제에서 유전체 편집의 안전성 평가’에 관한 지침 초안은 표적 이외의 편집 위험성을 평가하기 위한 방법들을 권고하는 내용이 골자를 이루고 있다.

이 새로운 지침 초안은 임상시험 의뢰자들이 기존의 공공‧플랫폼 지식을 이용해 다양한 제품개발 단계에 걸친 규제기관 허가신청 절차를 간소화할 수 있는 방법을 설명해 주고 있다.

FDA가 최근 공개한 다른 조치들과 함께 이 지침 초안은 세포‧유전자 치료제 분야에서 개발자들에게 기존의 지식과 경험을 근거로 명확한 증거 기반 경로를 제시해 주는 동시에 환자 안전성을 확립하는 데 필요로 하는 엄격한 기준을 유지할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.

FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료용제품국의 비자이 쿠마르 국장 직무대행은 “임상시험 의뢰자들이 기존의 비임상, 임상 및 제조 지식을 지능적으로(intellignelty) 구축할 수 있는 방법에 대한 개요를 제시함으로써 우리가 개발 프로그램들을 유의미하게 간소화할 수 있을 뿐 아니라 이처럼 잠재적으로 생명을 구할 수 있는 치료제들에 대한 접근성 확보를 지연시켜 온 비용 측면의 장애물 높이를 낮출 수 있게 될 것”이라고 말했다.

선행지식을 활용하는 일은 기준을 낮춘다는 의미가 아니라 집약적 효율성을 끌어올리는 동시에 안전성‧효능과 관련한 최고의 기준을 유지하는 것이라고 쿠마르 국장 직무대행은 설명했다.

중증‧희귀질환을 앓고 있는 환자들에게 중요한 것은 시간이라고 강조하기도 했다.

쿠마르 국장 직무대행은 뒤이어 “우리는 개발자들이 이 같은 지침을 확립하는 데 참여할 수 있기를 바란다”고 언급했다.

개발자들이 갖고 있는 관점(perspectives)이 누구에게나 효과적으로 작용할 규제의 틀을 공유하고, 무엇보다 가장 중요한 것이라고 할 수 있는 우리에게 의존하는 환자들을 위해 필요한 것이기 때문이라고 덧붙이기도 했다.

FDA 유전자치료제국(OGT)의 데니스 가빈 국장은 “임상시험 의뢰자들과 긴밀하게 협력해 그들이 이 지침을 효과적으로 이행할 수 있는 방법과 그들의 개발 프로그램에서 선행지식을 활용할 수 있는 방법을 이해하는 데 도움이 될 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.

한편 이날 FDA는 임상시험 의뢰자들의 경우 예외없이 그들이 개발 중인 특정한 제품이나 개발과 관련한 맥락에서 활용한 데이터의 적용 가능성을 입증하는 과학적인 근거를 제출해야 한다는 점을 강조했다.

FDA는 임상시험 의뢰자들이 임상시험계획 승인(IND)을 신청하기 전이라고 하더라도 제품개발 초기단계에서부터 참여해 줄 것을 요망했다.

예를 들면 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 및 약물평가연구센터(CDER)의 조건을 얻기 위한 공식회의(INTERACT)와 임상시험계획 승인 신청 前 회의 등에 참여해 개발전략에 대해 논의해 줄 수 있기를 요망한다는 것이다.

이 지침 초안은 의견공람 기간을 거쳐 확정될 예정이다.

의견은 www.Regulations.gov에서 관보에 게재된 후 90일 이내에 제출되어야 한다.