연조직 육종의 한 유형에 속하면서 공격적인 섬유종증(纖維腫症)의 하나로 알려진 데스모이드 종양(desmoid tumor)을 치료하는 새로운 항암제에 대한 FDA의 심사절차가 개시될 수 있을 전망이다.

미국 워싱턴州 시애틀 인근도시 보셀에 소재한 동종계열 최초 및 동종계열 최고 표적 항암제 개발 전문 생명공학기업 이뮤놈社(Immunome)는 바레가세스타트(varegacestat)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 지난달 29일 공표했다.

바레가세스타트는 1일 1회 경구용 감마 분해효소 저해제(GSI)의 일종으로 성인 데스모이드 종양 환자들을 위한 치료제로 허가신청이 이루어진 것이다.

데스모이드 종양은 미국에서 연간 1,000~1,650명 정도가 진단받는 것으로 알려져 있다.

이뮤놈社의 클레이 B. 시걸 대표는 “바레가세스타트의 허가신청서가 제출된 것이 이뮤놈을 위해 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “이는 우리가 진행한 임상 3상 ‘RINGSIDE 시험’에서 도출된 데이터세트의 강점이 반영된 성과이자 우리 조직이 이 프로그램을 진행하기 위해 사세를 집중해 왔음을 뒷받침하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

우리는 바레가세스타트가 성인 진행성 데스모이드 종양 환자들에게 유의미하고 새로운 경구용 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다고 덧붙이기도 했다.

바레가세스타트의 허가신청서는 글로벌, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 임상 3상 ‘RINGSIDE 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출된 것이다.

이 시험은 진행성 데스모이드 종양 환자들을 대상으로 바레가세스타트 또는 플라시보를 복용토록 하면서 진행됐다.

시험결과를 보면 무진행 생존기간의 개선과 관련한 일차적 시험목표가 충족됐다.

종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 84% 감소한 것으로 나타나면서 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증되었던 것.

‘고형암 반응평가 기준’(RECIST v1.1) 지표를 적용해 맹검사외중앙평가(BICR) 방식으로 평가한 확정 객관적 반응률의 경우 바레가세스타트를 복용한 피험자 그룹에서 56%에 달해 플라시보 대조그룹의 9%와 확연한 격차를 내보였다.

또한 BICR 방식으로 탐색적 분석을 진행한 결과를 보면 바레가세스타트를 복용한 피험자 그룹의 경우 평균 최고 종양부피 변화도를 평가했을 때 83% 감소한 것으로 나타나 오히려 11%가 증가한 플라시보 대조그룹과 비교를 불허했다.

핵심적인 전체 이차적 시험목표들도 충족되어 바레가세스타트를 복용한 피험자 그룹은 랜드마크 종양부위 감소 및 가장 심한 통증 강도가 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타났다.

이밖에도 바레가세스타트는 대체로 양호한 내약성을 내보여 안전성 프로필을 보면 관리할 만한 수준으로 관찰되면서 다른 감마 분해효소 저해제 계열의 약물들과 대동소이했다.

바레가세스타트를 복용한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, v로, 발진, 구역 및 기침 등이 보고됐다.

보고된 부작용은 대부분 중증도를 볼 때 1등급 또는 2등급으로 분석됐다.

‘RINGSIDE 시험’에서 도출된 자료는 오는 5월 29일~6월 2일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되는 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.