GC녹십자가 헌터라제 ICV(헌터증후군 치료제)에 대해  헌터증후군(Mucopolysaccharidosis type II, MPS II)을 적응증으로 페루 의약품관리국(Direccion General de Medicamentos Insumos y Drogas, DIGEMID)으로부터 6일 품목허가를  승인받았다.

회사는 헌터증후군(Mucopolysaccharidosis type II, MPS II) 환자 6명에 헌터라제 ICV를 투여해 용량 증량을 통한 용량 선정, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 단일군, 공개, 연구자주도 1/2상 임상시험 결과를 바탕으로 지난 1월 27일 품목허가를 신청했다. 

임상 결과에 따르면  일차 평가 변수인 헌터증후군의 바이오마커, 뇌척수액 내 Heparan sulfate의 양이 4년 동안 헌터라제 ICV를 투여 받은 환자들에서 Heparan sulfate level이 baseline 대비  평균 72.3% 감소(baseline 7.75 μg/mL, 최종 투여 시 2.15 μg/mL) 했다. 

또 이차 평가 변수인 발달연령 평가 결과, 평균 발달연령이 23.2개월에서 36.0개월로 증가함. 발달연령의 변화는 3세 전 투여 시작한 환자에서 평균 28.7 개월 증가했으나  3세 후 투여 시작한 환자에서는 6.5 개월 감소한 것으로 나타나 3세 이전 치료 시작한 환자에서 더 큰 효과가 입증됐다.

안전성 측면에서도 헌터라제 ICV 투여 후 발생한 이상사례 빈도는 디바이스 삽입에 따른 이상사례 50%, 시험약에 따른  이상사례 100%였으나 대부분 경증에 해당됐으며 일시적으로 나타난 후 회복됨. 가장 빈번하게 발생한 이상사례는 발열, 구토, 구역으로 나타났다.

임상시험에서 보고된 전반적인 이상 반응 빈도와 유형은 다른 유사한 단백질 제제의 알려진 안전성 프로파일과 일치하며, 헌터라제 ICV 투여에 기인한 중대한 이상 반응은 발생하지 않았다.

품목허가와 관련, GC녹십자는 "헌터증후군은 중추신경 손상을 동반하지 않는 경증형과 중추신경 장애를 동반하는 중증형으로 분류되며, 전체 환자의 약 70%는 중증형으로 분류되고 있다"며 "헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해  약물을 뇌실 내 직접 투여하는 제제로서 헌터증후군의 중추신경 손상에 대한 새로운 치료방법으로 의미가 있다"고 밝혔다"고 밝혔다. 

회사는  2027년 폐루 출시 및 판매할 예정이다. 

헌터라제 ICV 는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐으며, 국내에서도 2025년 2월 희귀의약품으로 지정됐다.