알지노믹스(대표이사 이성욱)는 글로벌 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly)가 유전성 난청 치료제 개발을 위해 유전자 편집 기반 신규 기술을 도입하며, RNA 기반 치료 기술을 포함한 멀티 모달리티 전략을 강화하고 있다고 29일 밝혔다.

일라이 릴리는 지난 28일 독일의 재조합효소(programmable recombinases) 기반 유전자치료제 개발사 심리스 테라퓨틱스(Seamless Therapeutics)와 유전성 난청 치료를 목표로 한 연구협력 및 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다. 이를 통해 릴리는 유전성 난청 분야에서 RNA 기반 교정, DNA 편집, 유전자 보충 등 다양한 치료 접근법을 병렬적으로 확보하는 전략을 이어가고 있다.

업계에서는 이번 결정이 유전성 난청 질환의 구조적 특성을 반영한 중장기 전략의 연장선으로 해석하고 있다. 유전성 난청은 현재까지 100개 이상의 원인 유전자가 확인된 대표적인 고이질성 질환군으로, 유전자별 변이 유형과 발병 기전이 상이해 단일 치료 기술로 접근하기 어렵다는 점이 주요 개발 난제로 꼽힌다.

릴리는 이러한 특성을 고려해 단일 기술에 의존하지 않고, 유전자별 특성과 환자군에 따라 최적의 치료 수단을 선택하는 멀티 플랫폼 전략을 취하고 있다. 이 가운데 알지노믹스의 TSR(Trans-Splicing Ribozyme) 기술은 DNA를 직접 편집하지 않고 RNA 단계에서 유전 정보를 교정하는 방식으로, 안전성과 발현 조절이 중요한 타깃에서 강점을 지닌 기술로 평가받고 있다.

알지노믹스 관계자는 “TSR은 특정 변이 유형이나 정상 유전자의 발현량 조절이 중요한 영역에서 경쟁력을 갖춘 RNA 기반 플랫폼”이라며 “릴리는 유전자별 특성과 임상적 요구에 따라 가장 적합한 치료 기술을 선택하는 전략을 일관되게 유지하고 있다”고 설명했다.

이어 “이번 릴리의 추가 기술 도입은 기존 협력 관계를 대체하기 위한 결정이 아니라, TSR 기술로 접근하지 않는 환자군까지 치료 범위를 확장하기 위한 전략적 선택으로 이해하고 있다”고 덧붙였다.

한편 업계에서는 릴리가 유전성 난청 분야에 지속적으로 투자를 이어가고 있다는 점 자체가 해당 시장의 성장 가능성과 미충족 의료 수요(unmet medical needs)를 다시 한번 확인해 주는 신호라는 분석도 나오고 있다. 일각에서는 릴리의 핵심 중장기 성장 축으로 알츠하이머병과 비만 치료제에 이어 유전성 난청이 추가되고 있다는 평가도 제기되고 있다.