유전자치료제 연구개발 기업 ㈜뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 17일(현지시간) 이연제약과 공동으로 개발 중인 습성 노인성 황반변성(wAMD) 치료제 ‘NG101’의 북미 임상 1/2a상 시험에서 총 20명의 피험자 투약을 완료했다고 18일 밝혔다. 

이번 임상은 미국 FDA와 캐나다 보건당국의 승인을 통해 개시된 오픈라벨, 용량 증량 방식의 시험으로 저용량·중용량·고용량 각 6명씩 총 18명 투약을 계획한 가운데 추가 참여자 2명이 고용량군에 포함되며 총 20명으로 확대되었다.

습성 황반변성 치료제 시장은 전 세계 고령화로 인해 빠르게 확대되고 있으며, 글로벌 시장 규모는 2025년 약 10조 원에서 2031년 약 23조 원 규모로 성장할 것으로 전망되고 있다. 이러한 시장 환경 속에서 NG101은 단회(원샷) 투여만으로 장기간 치료효과를 제공할 수 있는 AAV 기반 유전자치료제라는 점에서 글로벌 시장의 높은 관심을 받고 있다.

NG101은 뉴라클제네틱스가 자체 개발한 고효율 프로모터 기술이 적용된 AAV(아데노 부속 바이러스, Adeno-associated Virus) 벡터 기반 유전자전달체에 전 세계적으로 연간 10조 원 이상의 매출을 기록하고 있는 블록버스터 치료제 아일리아(Eylea)의 활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 탑재한 치료제이다. 

항체, 단백질 치료제가 반복적인 유리체강 내 주사를 필요로 하는 반면, NG101은 단 한 번의 투여만으로도 망막세포에서 장기간 VEGF 억제 단백질을 발현하도록 설계되어 있어 반복 주사 부담을 획기적으로 줄일 수 있다는 점에서 치료 패러다임을 크게 전환할 잠재력이 있다.

뉴라클제네틱스는 이번 임상시험에서 모든 용량군의 투약을 차질 없이 마무리하였으며, 고용량군 마지막 환자를 6개월간 추적 관찰한 후 임상 1/2a상 시험의 중간 보고서가 발간될 예정이다. 이 후에도 모든 피험자들은 각각 최대 5년간 추적 관찰되며 이를 통해 NG101의 장기적인 유효성과 안전성을 평가할 예정이다. 회사는 전체 일정 등을 감안할 때 중간 보고서 확보 시점을 2026년 3분기로 전망하고 있으며, 이를 토대로 글로벌 2b상 진입과 기술이전(Licensing-out) 논의를 본격화할 예정이다.

한편 NG101 저용량군(코호트 1)에 대한 초기 임상 데이터는 2025년 미국 Retina Society 학회에서 발표되었으며, 당시 6개월 추적에서 항-VEGF 구제치료 횟수가 91% 감소하고 시력 및 해부학적 지표가 안정적으로 유지됨이 관찰되어 NG101의 초기 유효성과 안전성을 확인한 바 있다.

NG101은 2025년 6월 국가신약개발사업단(KDDF)의 임상지원 과제로 선정되어 개발의 신뢰성과 속도 측면에서 중요한 동력을 확보했다. 본 과제는 임상 1/2a상 결과 확보 및 후속 임상 단계 진입을 목표로 하고 있다.

NG101의 기술적 경쟁력은 뉴라클제네틱스가 자체 확보한 AAV 기반 플랫폼 기술에서 비롯된다. 회사가 개발한 고효율 유전자 발현기술인 CAT311 프로모터는 기존 CAG 프로모터 대비 3배 이상 높은 유전자 발현 효율을 보이며, 이를 통해 낮은 용량에서도 충분한 치료단백질 발현이 가능하도록 설계되었다. 

또한 Helper-in-One 플라스미드 시스템은 AAV 생산 과정에서 필요한 플라스미드 수를 기존 3종에서 2종으로 줄여 공정을 단순화하는 동시에 생산 수율을 2배 이상 향상시킨 생산 플랫폼 기술로, 안정적이고 경제적인 대량 생산을 가능하게 하는 핵심 플랫폼이다. AAV 기반 습성 노인성 황반변성 치료제 시장이 2031년까지 약 7조 원 규모로 성장할 것으로 예상되는 가운데 이러한 고발현·생산 플랫폼 기술은 글로벌 경쟁 환경에서 차별적 우위를 확보하는 기반으로 평가된다.

NG101의 생산에 대한 권리는 2020년 체결된 공동개발 계약에 따라 이연제약이 전세계 독점 생산·공급권을 보유하고 있으며, 약 3,000억 원을 투입해 구축된 충주공장의 바이오 생산시설에서 생산할 예정이다. 이연제약과의 이러한 긴밀한 협력을 통해 뉴라클제네틱스는 NG101의 임상-생산-상업화 전주기에서 일관된 개발전략을 세우고 향후 진행될 글로벌 기술이전 및 파트너링 과정에서도 의미 있는 경쟁력을 확보할 것으로 기대된다.

뉴라클제네틱스 김종묵 대표는 “20명 피험자 모두에 대한 투약 완료는 NG101 개발의 중요한 이정표이며, 이미 저용량군에서 확인된 NG101의 지속적 치료효과와 안전성은 NG101의 임상적 가치를 명확히 보여준다”고 말했다. 이어 “중용량군과 고용량군의 추적 데이터를 차질 없이 확보해 임상 1/2a상을 계획대로 마무리하고, 글로벌 2b상 진입과 기술이전을 본격화하여 습성 황반변성 치료의 새로운 패러다임을 제시하겠다”고 밝혔다.