RNA 간섭 기술 기반 혁신신약 기업 올릭스가 황반변성 치료제 ‘OLX301A(물질명 OLX10212)’ 미국 1상 임상시험을 성공적으로 완료했다고 10일 발표했다.

올릭스가 수령한 임상시험결과보고서(Clinical Study Report, CSR)에 따르면 OLX301A는 단회 및 반복 투여 시험 모든 용량 수준에서 우수한 안전성과 내약성을 입증하며 1상 임상 목표를 달성했다.

이번 임상에서 OLX301A는 우수한  안전성을 입증했다. OLX301A 약물과 관련된 중대한 이상반응은 관찰되지 않았다. 용량제한 독성(DLT)은 발생하지 않았으며, 안압(IOP) 측면에서도 임상적으로 의미 있는 상승은 관찰되지 않았다. 시력(BCVA) 검사에서도 15자 이상 문자 손실은 나타나지 않았다. 경미한 안과적 이상반응은 ‘염증’으로 1건만이 보고됐다. 이번 임상으로 안구 내 국소 투여되는 OLX301A에 대한 투여 방식과 더불어 약물에 대한 안전성이 입증됐다.

이번 임상 목표는 OLX301A 단회 및 반복 투여 시의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다. 미국FDA 권고에 따라 습성과 건성 황반변성을 아우르는 포괄적 환자군을 대상으로 진행했으며, 총 5개 미국 소재 임상시험 수행기관에서 완료됐다.

올릭스 이동기 대표이사는 “OLX301A 미국 1상 임상시험에서 우수한 안전성과 내약성을 입증하였다. 더불어 황반변성 시장 의학적 미충족 수요를 충족시킬 시력(BCVA) 개선에 대한 잠재적 효력을 확인했다는 점에서 큰 의미를 갖고 있다”며 “현재 확인한 OLX301A 강점을 후기 임상에서 유의미하게 입증함으로써 추가 파트너십 성과를 낼 것”이라고 전했다.

한편, 황반변성(Age-related Macular Degeneration, AMD)은 망막 중심부 황반이 손상돼 중심시력이 저하되는 대표적 실명 유발 질환으로, 전 세계적인 인구 고령화에 따라 환자 수가 빠르게 증가하고 있다. 

글로벌 시장조사기관에 따르면 황반변성 치료제 시장은 2023년 약 108억 달러(약 14조 9천억 원) 규모에서 2030년 약 179억 달러(약 24조 7천억 원)로 성장할 것으로 전망된다. 최근 미국 대형제약사 일라이 릴리(Eli Lilly)는 습성 황반변성 유전자치료제 후보물질을 확보하기 위해 애드베럼(Adverum Biotechnologies)을 인수하는 계약을 체결하는 등 글로벌 제약사들이 황반변성 치료제 개발  가치와 잠재력이 부각되고 있다.