덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 소아 연골무형성증 환자 치료제 ‘트랜스콘 CNP’(TransCon CNP: 나베페그리타이드)의 허가신청서가 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출됐다고 지난 8일 공표했다.

희귀 유전성 질환의 일종으로 알려진 연골무형성증은 골격 이형성증을 유발하는 데다 다수의 환자들에게서 건강, 신체기능 수행 및 삶의 질 등에 심대한 영향을 미치고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

현재 세계 각국의 연골무형성증 환자 수는 25만명을 상회하는 것으로 추정되고 있다.

‘트랜스콘 CNP’는 주 1회 투여하는 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)의 약물 전구체(prodrug)이다.

성장판과 골격근을 포함한 전신에 걸쳐 존재하는 조직 내 수용체들에 활성 C형 나트륨 이뇨 펩타이드를 지속적으로 노출시켜 연골무형성증 환자들에게 과잉활성을 나타내는 섬유모세포 성장인자 수용체 3(FGFR3)의 작용경로를 연속적으로 억제하도록 개발된 약물 전구체가 ‘트랜스콘 CNP’이다.

‘트랜스콘 CNP’의 허가신청서는 3건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상시험 사례들과 최대 3년에 걸친 개방표지 연장시험에서 도출된 자료 등을 근거로 제출됐다.

제출된 자료 가운데는 개방표지 연장시험 가운데는 소아 연골무형성증 환자들을 충원한 후 진행되었던 본임상 시험례 ‘ApproaCH 시험’이 포함되어 있다.

이들 시험에서 ‘트랜스콘 CNP’는 대체로 양호한 내약성을 나타낸 데다 약물투여가 중단된 사례들은 보고되지 않았다.

아센디스 파마社의 에이미 슈 내분비계‧희귀질환 의학업무 담당부사장 겸 최고 의학책임자는 “연골무형성증 커뮤니티가 의학적‧기능적 및 삶의 질 관련 합병증들을 개선해 줄 조기 약물치료 중재 대안을 요망해 왔다”면서 “심사가 진행되는 동안 EMA와 긴밀하게 협력해 빠른 시일 내에 ‘트랜스콘 CNP’가 유럽 각국의 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

한편 ‘트랜스콘 CNP’는 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 가운데 심사가 한창 진행 중이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 30일까지 ‘트랜스콘 CNP’의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.