미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 신경계‧내분비계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 뉴로크린 바이오사이언스社(Neurocrine Biosciences)는 소아, 청소년 및 성인 전형적(classic) 선천성 부신(副腎) 과형성증(CAH) 환자 치료제 크리네서폰트(crinecerfont)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 1일 공표했다.

허가를 취득할 경우 크리네서폰트는 70여년 만에 처음으로 선보이는 선천성 부신 과형성증 치료제로 자리매김하면서 이처럼 희귀하고 중증으로 나타나는 내분비계 장애 증상을 치료하는 동종계열 최초 치료대안으로 각광받을 수 있을 전망이다.

크리네서폰트의 허가신청서에는 캡슐제 및 경구용 액제가 전형성 선천성 부신 과형성증을 치료하는 데 나타낸 효능과 안전성을 분석한 내용이 포함되어 있다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 의건해 FDA는 각각 오는 12월 29일(캡슐제) 및 12월 30일(경구용 액제)까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

다만 FDA는 현재로선 크리네서폰트의 허가신청 건을 심의하기 위한 자문위원회 소집은 계획하고 있지 않다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됐다는 것은 선천성 부신 과형성증이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 크리네서폰트가 기존에 사용 중인 치료제들에 비해 괄목할 만한 유익성을 제시해 줄 수 있을 것이라는 점을 FDA가 인식한 결과로 풀이되고 있다.

크리네세폰트가 허가를 취득할 경우 뉴로크린 바이오사이언스 측은 지난 2020년 9월 부여받았던 ‘희귀 소아질환 신속심사 지정 바우처’를 사용할 예정이다.

뉴로크린 바이오사이언스社의 에이리 W. 로버츠 최고 의학책임자는 “이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정받은 것은 선천성 부신 과형성증이 중증질환의 일종인 데다 환자들에게 새로운 치료대안에 대한 접근성이 시급하게 확보되어야 할 필요가 있음을 FDA가 동의한 결과라 할 수 있을 것”이라면서 “크리네서폰트의 허가신청서에 동봉되었던 주목하지 않을 수 없는(compelling) 효능 결과와 우수한 안전성 프로필을 염두에 두고 우리는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 올해 말까지 FDA와 긴밀한 협력을 이어 나가고자 한다”고 말했다.

크리네서폰트는 FDA로부터 앞서 지난 2019년 3월 ‘희귀의약품’으로, 지난해 12월에는 ‘혁신 치료제’로 각각 지정된 바 있다.

이 중 ‘희귀의약품’으로 지정이 이루어짐에 따라 크리네서폰트는 유저피 면제, 임상시험 관련 세제 혜택, 허가를 취득할 경우 7년의 독점발매권 등을 보장받게 된다.