미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 새로운 지질단백질(a) 원인 심혈관계 질환 치료제의 발굴, 개발 및 발매를 진행하기 위해 노바티스社와 제휴 및 라이센스 합의에 도달했다고 3일 공표했다.

앞서 양사는 펠라카르센(pelacarsen)의 개발‧발매를 진행하기 위해 지난 2019년 제휴관계를 구축한 바 있다.

펠라카르센은 간 내부에서 아포지질단백질(a)의 생성량을 감소시키는 기전의 안티센스 의약품으로 개발이 진행되고 있다.

현재 펠라카르센은 노바티스 측이 임상 3상 심혈관계 효과 시험을 진행 중이다.

이번에 양사가 제휴관계의 폭을 확대함에 따라 도출할 차세대 화합물은 펠라카르센의 잠재적 후속약물이 될 수 있을 것으로 보인다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “지질단백질(a) 수치가 상승함에 따라 심혈관계 질환이 발생할 위험성이 높은 환자들을 위한 전환적인 치료제들을 개발해 선보이는 데 목표를 두고 노바티스 측과 생산적인 협력관계의 폭을 확대할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.

모니아 대표는 뒤이어 “양사의 제휴가 아이오니스 파마슈티컬스의 첨단 RNA 표적 플랫폼 기술을 적용해 새로운 지질단백질(a) 표적요법제를 선보이기 위해 성사된 것”이라며 “우리는 이 새로운 지질단백질(a) 표적요법제가 최고의 효능과 투여간격으로 각광받을 수 있으리라 기대하고 있다”고 덧붙였다.

합의를 도출함에 따라 아이오니스 파마슈티컬스는 6,000만 달러의 계약성사금을 노바티스 측으로 지급받기로 했다.

이와 함께 차후 개발, 허가취득 및 발매 성과에 도달했을 때 추가로 성과금을 받기로 했으며, 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.

노바티스 측은 차세대 지질단백질(a) 치료제의 개발, 제조 및 발매를 도맡기로 했다.