△사진=툴젠

툴젠(대표 김영호 · 이병화)은 세계 최초로 프라임 에디터(Prime editor) 유전자 가위의 유전체 내의 비표적 서열(Genome-wide off-target)을 예측하는 방법을 개발했다고 5일 밝혔다. 이 연구 성과는 지난해 12월 29일 네이쳐 커뮤니케이션즈(Nature Communications)에 'TAPE-seq(TAgmentation of Prime Editor sequencing)'에 게재됐다.

유전자 가위 치료제는 표적 서열(on-target) 이외에 비표적 서열(off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재한다. 이에 따라 유전자 가위 치료제를 개발해 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내의 비표적 서열들의 교정 정도를 측정하여 제출해야 한다. 

현재 Cas9 유전자 가위의 유전체 내의 비표적 서열을 예측하는 방법은 GUIDE-seq(세포실험), Digneome-seq(시험관 실험), Cas-OFFinder(컴퓨터를 이용한 예측) 등이 사용되고 있다. 그러나 Cas9 유전자가위에 역전사 효소(Reverse transcriptase)를 연결한 프라임 에디터의 경우 유전체 내의 비표적 서열을 예측하는 방법이 아직 개발되지 않은 상황으로, 툴젠이 이를 예측할 수 있는 실험 방법을 개발한 것은 주목할 만 하다.

툴젠 플랫폼 연구소 이정준 소장은 “유전체 내의 비표적 서열 예측 기술은 유전자 가위 고도화 기술과 함께 유전자 가위 플랫폼 기술에서 경쟁이 치열한 분야”라며 “특히 프라임 에디터를 직접 사용한 비표적 서열 예측은 툴젠이 세계 최초로 개발해 기술력을 다시 한번 입증했다”고 말했다.

툴젠 김영호 대표이사는 “2021년 12월 코스닥 상장 이후 치료제 및 종자사업 관련 파이프라인이 보다 강화되고 있으며, 플랫폼 테크놀로지의 확장을 위해 심혈을 기울이고 있다”면서 “이번 TAPE-seq 기술개발로 비표적 서열 예측 플랫폼 기술의 새로운 장을 열어가게 되었고 향후 프라임 에디터를 이용한 유전자 교정 치료제의 안전성 평가 분야에서 확대 적용이 가능할 것으로 판단한다”고 밝혔다.