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척수성 근위축증 치료제 적응증 추가 ‘신속심사’
로슈 발매 ‘에브리스디’ 증상 발현 前 유아에 사용케
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2022.01.26 11:51
미국 뉴저지州 사우스 플레인필드에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 신약개발 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社는 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(Evrysdi: 리스디플람)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 25일 공표했다.
추가가 신청된 ‘에브리스디’의 새로운 적응증은 생후 2개월 이하 증상 발현 前 유아들의 척수성 근위축증을 치료하는 용도이다.
특히 적응증 추가가 허가되면 ‘에브리스디’는 가정에서 증상 발현 前 유아들의 척수성 근위축증을 치료하는 최초의 약물로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.
‘에브리스디’는 지난 2020년 8월 생후 2개월 이상의 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.
PTC 테라퓨틱스는 로슈社 및 척수성근위축증재단(SMA Foundation)과 협력하면서 ‘에브리스디’의 개발을 진행한 제약사이다.
개발이 진행되는 과정에서 로슈 측은 임상개발 부분을 주도했다.
PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 W. 펠츠 대표는 “시험에서 거의 대부분의 증상 발현 前 유아들이 ‘에브리스디’를 사용해 치료를 진행한 후 건강한 유아들에 비견할 수 있을 만큼 운동기능이 개선된 상태에 도달한 것으로 입증된 결과는 대단히 고무적”이라면서 “이번에 ‘에브리스디’의 적응증 추가 신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 이 같은 시험결과가 반영된 것이자 척수성 근위축증 유아환자들을 조기에 치료해야 할 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 감안된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “이처럼 척수성 근위축증 환자들을 위한 혁신적인 치료제가 우리의 스플라이싱(splicing) 플랫폼을 통해 개발되어 나올 수 있었던 것에 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.
‘에브리스디’의 적응증 추가 신청서에는 ‘RAINBOWFISH 시험’에서 확보된 중간자료가 동봉됐다.
이 자료를 보면 ‘에브리스디’를 사용해 최소한 12개월 동안 치료를 지속한 증상 발현 前 유아 척수성 근위축증 환자들의 80%에서 운동기능이 개선됨에 따라 도움없이 앉기, 제자리 돌기, 기어가기, 도움없이 기립하기 및 단독보행 등이 가능케 된 것으로 나타났다.
‘에브리스디’는 전신에 존재하고 건강한 운동뉴런의 유지 및 활동에 중요한 역할을 하는 것으로 알려진 SMN 단백질의 생성을 증가‧유지시켜 척수성 근위축증을 치료하도록 개발된 치료제이다.
현재 ‘에브리스디’는 글로벌 마켓에서 로슈社가, 미국시장에서는 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 발매를 맡고 있다.
추가가 신청된 ‘에브리스디’의 새로운 적응증은 생후 2개월 이하 증상 발현 前 유아들의 척수성 근위축증을 치료하는 용도이다.
특히 적응증 추가가 허가되면 ‘에브리스디’는 가정에서 증상 발현 前 유아들의 척수성 근위축증을 치료하는 최초의 약물로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.
‘에브리스디’는 지난 2020년 8월 생후 2개월 이상의 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.
PTC 테라퓨틱스는 로슈社 및 척수성근위축증재단(SMA Foundation)과 협력하면서 ‘에브리스디’의 개발을 진행한 제약사이다.
개발이 진행되는 과정에서 로슈 측은 임상개발 부분을 주도했다.
PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 W. 펠츠 대표는 “시험에서 거의 대부분의 증상 발현 前 유아들이 ‘에브리스디’를 사용해 치료를 진행한 후 건강한 유아들에 비견할 수 있을 만큼 운동기능이 개선된 상태에 도달한 것으로 입증된 결과는 대단히 고무적”이라면서 “이번에 ‘에브리스디’의 적응증 추가 신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 이 같은 시험결과가 반영된 것이자 척수성 근위축증 유아환자들을 조기에 치료해야 할 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 감안된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “이처럼 척수성 근위축증 환자들을 위한 혁신적인 치료제가 우리의 스플라이싱(splicing) 플랫폼을 통해 개발되어 나올 수 있었던 것에 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.
‘에브리스디’의 적응증 추가 신청서에는 ‘RAINBOWFISH 시험’에서 확보된 중간자료가 동봉됐다.
이 자료를 보면 ‘에브리스디’를 사용해 최소한 12개월 동안 치료를 지속한 증상 발현 前 유아 척수성 근위축증 환자들의 80%에서 운동기능이 개선됨에 따라 도움없이 앉기, 제자리 돌기, 기어가기, 도움없이 기립하기 및 단독보행 등이 가능케 된 것으로 나타났다.
‘에브리스디’는 전신에 존재하고 건강한 운동뉴런의 유지 및 활동에 중요한 역할을 하는 것으로 알려진 SMN 단백질의 생성을 증가‧유지시켜 척수성 근위축증을 치료하도록 개발된 치료제이다.
현재 ‘에브리스디’는 글로벌 마켓에서 로슈社가, 미국시장에서는 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 발매를 맡고 있다.
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최초 경구형 SMA 신약 '에브리스디' 국내 허가
2020-11-03 11:13
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척수성 근위축증 치료제 적응증 추가 ‘신속심사’
로슈 발매 ‘에브리스디’ 증상 발현 前 유아에 사용케
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2022.01.26 11:51
미국 뉴저지州 사우스 플레인필드에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 신약개발 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社는 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(Evrysdi: 리스디플람)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 25일 공표했다.
추가가 신청된 ‘에브리스디’의 새로운 적응증은 생후 2개월 이하 증상 발현 前 유아들의 척수성 근위축증을 치료하는 용도이다.
특히 적응증 추가가 허가되면 ‘에브리스디’는 가정에서 증상 발현 前 유아들의 척수성 근위축증을 치료하는 최초의 약물로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.
‘에브리스디’는 지난 2020년 8월 생후 2개월 이상의 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.
PTC 테라퓨틱스는 로슈社 및 척수성근위축증재단(SMA Foundation)과 협력하면서 ‘에브리스디’의 개발을 진행한 제약사이다.
개발이 진행되는 과정에서 로슈 측은 임상개발 부분을 주도했다.
PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 W. 펠츠 대표는 “시험에서 거의 대부분의 증상 발현 前 유아들이 ‘에브리스디’를 사용해 치료를 진행한 후 건강한 유아들에 비견할 수 있을 만큼 운동기능이 개선된 상태에 도달한 것으로 입증된 결과는 대단히 고무적”이라면서 “이번에 ‘에브리스디’의 적응증 추가 신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 이 같은 시험결과가 반영된 것이자 척수성 근위축증 유아환자들을 조기에 치료해야 할 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 감안된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “이처럼 척수성 근위축증 환자들을 위한 혁신적인 치료제가 우리의 스플라이싱(splicing) 플랫폼을 통해 개발되어 나올 수 있었던 것에 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.
‘에브리스디’의 적응증 추가 신청서에는 ‘RAINBOWFISH 시험’에서 확보된 중간자료가 동봉됐다.
이 자료를 보면 ‘에브리스디’를 사용해 최소한 12개월 동안 치료를 지속한 증상 발현 前 유아 척수성 근위축증 환자들의 80%에서 운동기능이 개선됨에 따라 도움없이 앉기, 제자리 돌기, 기어가기, 도움없이 기립하기 및 단독보행 등이 가능케 된 것으로 나타났다.
‘에브리스디’는 전신에 존재하고 건강한 운동뉴런의 유지 및 활동에 중요한 역할을 하는 것으로 알려진 SMN 단백질의 생성을 증가‧유지시켜 척수성 근위축증을 치료하도록 개발된 치료제이다.
현재 ‘에브리스디’는 글로벌 마켓에서 로슈社가, 미국시장에서는 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 발매를 맡고 있다.
추가가 신청된 ‘에브리스디’의 새로운 적응증은 생후 2개월 이하 증상 발현 前 유아들의 척수성 근위축증을 치료하는 용도이다.
특히 적응증 추가가 허가되면 ‘에브리스디’는 가정에서 증상 발현 前 유아들의 척수성 근위축증을 치료하는 최초의 약물로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.
‘에브리스디’는 지난 2020년 8월 생후 2개월 이상의 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.
PTC 테라퓨틱스는 로슈社 및 척수성근위축증재단(SMA Foundation)과 협력하면서 ‘에브리스디’의 개발을 진행한 제약사이다.
개발이 진행되는 과정에서 로슈 측은 임상개발 부분을 주도했다.
PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 W. 펠츠 대표는 “시험에서 거의 대부분의 증상 발현 前 유아들이 ‘에브리스디’를 사용해 치료를 진행한 후 건강한 유아들에 비견할 수 있을 만큼 운동기능이 개선된 상태에 도달한 것으로 입증된 결과는 대단히 고무적”이라면서 “이번에 ‘에브리스디’의 적응증 추가 신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 이 같은 시험결과가 반영된 것이자 척수성 근위축증 유아환자들을 조기에 치료해야 할 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 감안된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.
그는 뒤이어 “이처럼 척수성 근위축증 환자들을 위한 혁신적인 치료제가 우리의 스플라이싱(splicing) 플랫폼을 통해 개발되어 나올 수 있었던 것에 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.
‘에브리스디’의 적응증 추가 신청서에는 ‘RAINBOWFISH 시험’에서 확보된 중간자료가 동봉됐다.
이 자료를 보면 ‘에브리스디’를 사용해 최소한 12개월 동안 치료를 지속한 증상 발현 前 유아 척수성 근위축증 환자들의 80%에서 운동기능이 개선됨에 따라 도움없이 앉기, 제자리 돌기, 기어가기, 도움없이 기립하기 및 단독보행 등이 가능케 된 것으로 나타났다.
‘에브리스디’는 전신에 존재하고 건강한 운동뉴런의 유지 및 활동에 중요한 역할을 하는 것으로 알려진 SMN 단백질의 생성을 증가‧유지시켜 척수성 근위축증을 치료하도록 개발된 치료제이다.
현재 ‘에브리스디’는 글로벌 마켓에서 로슈社가, 미국시장에서는 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 발매를 맡고 있다.
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