빅데이터 및 AI 플랫폼 기반 혁신신약개발 전문기업 ㈜파로스아이바이오(대표 윤정혁)가 세계 최대 혈액분야 학회인 미국 혈액암학회(American Society of Hematology, ASH) 연례 학술회의에서 글로벌 혁신신약 ‘PHI-101 AML’의 초기 임상결과를 발표했다고 14일 밝혔다.

PHI-101 AML은 FLT3(FMS Like Tyrosine kinase 3) 돌연변이 차세대 표적항암제로, 인공지능 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)의 심장독성 예측 모델을 기반으로 한 후보물질 최적화 기술을 통해 발굴됐다. 

회사는 현재 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 환자 대상 다국적 임상 1상(한국, 호주)을 진행 중이다.

파로스아이바이오가 글로벌 연구기관과 실시한 비임상시험에서 PHI-101 AML은 기존 FLT3 표적항암제 사용으로 인한 약물 내성 돌연변이를 모두 억제하는 것으로 나타났다. 동물 대상 실험에서 항암효능 및 생명연장효능에 대해서도 우수한 결과를 얻는 등 회사는 향후 진행될 임상 시험에서 유의미한 성과를 얻을 것으로 기대하고 있다.

급성골수성백혈병은 특정 유형의 백혈구암으로 조혈세포의 변이가 생기며 비정상 혈액세포가 골수에 생성, 축적돼 정상 혈구의 수가 급감하며 발병한다. 

그 중 FLT3 변이는 급성골수성백혈병 환자 중 약 30~35%에서 나타나는 불량 예후인자로 알려져 있다. PHI-101은 파로스아이바이오가 현재 진행 중인 세 번째 용량 증강 임상시험에서 동일 타깃의 표적항암제와 비교했을 때 변이된 조혈세포를 감소시키는 효과를 보였고, 안전성도 높은 것으로 나타났다.

다국적 제약사 로쉬 출신의 파로스아이바이오 한혜정 신약총괄개발 사장(CDO)은 “이번 국제 혈액함학회는 차세대 FLT3 표적항암제인 PHI-101의 높은 유효성과 안전성에 대해 발표할 수 있었던 뜻 깊은 자리”라며 “PHI-101은 케미버스를 통해 국내 최초로 임상 1단계까지 발전시킨 글로벌 신약후보물질로, 상업적 가치뿐 아니라 글로벌 항암 연구에 있어서도 큰 의미가 있다”고 말했다.

한편, 파로스아이바이오는 최근 바이오-인공지능 연구소의 서울사무소를 확장 설립해 IT 및 임상 관련 우수 연구 인력 확충에 집중하고 있다. 

경기도 안양에 위치한 본사에는 합성 및 바이오 연구실을 설립하며 인공지능 신약개발 플랫폼인 케미버스를 통한 신약후보물질의 설계 및 발굴과 함께 의약과학 및 약리평가를 자체적으로 수행할 수 있는 인프라를 구축했다.

또한 상장주관사인 한국투자증권과 함께 2022년 코스닥 상장을 위한 준비 작업을 진행 중이다.