일라이 릴리社는 자사가 알쯔하이머 치료제로 개발을 진행 중인 항체 치료제 도나네맙(donanemab)이 FDA에 의해 ‘혁신치료제’로 지정받았다고 24일 공표했다.

‘혁신치료제’는 중증질환을 적응증으로 진행 중인 개발 및 심사과정이 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 도입된 제도이다.

예비 임상자료에서 개발 중인 약물이 이미 FDA의 정식허가를 취득해 사용되고 있는 치료제들에 비해 임상적으로 괄목할 만한 개선효과가 입증된 경우에 한해 심사를 거쳐 제한적으로 지정이 이루어지고 있다.

이번 ‘혁신치료제’ 지정은 ‘N3pG’라 불리는 베타-아밀로이드의 변형을 표적으로 작용하는 항체로 개발되고 있는 도나네맙의 임상 입증자료를 근거로 결정된 것이다.

일라이 릴리 측은 초기 증후성 알쯔하이머 환자들을 대상으로 도나네맙이 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상 2상 ‘TRAILBLAZER-ALZ 시험’을 진행했다.

이 시험에서 확보된 결과는 지난 3월 9~14일 디지털 공간에서 열린 제 15회 국제 알쯔하이머‧파킨슨병 학술회의에서 발표됐다.

아울러 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 “초기 알쯔하이머에 도나네맙이 나타낸 효과” 제목으로 5월 게재됐다.

일라이 릴리 측은 ‘TRAILBLAZER-ALZ 시험’에서 확보된 자료를 근거로 연내에 도나네맙의 가속승인(accelerated approval) 신청서를 제출할 예정이다.

도나네맙의 안전성, 내약성 및 효능은 현재 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조, 이중맹검법, 다기관 시험으로 진행 중인 임상 3상 ‘TRAILBLAZER-ALZ 2 시험’에서 평가가 이루어지고 있다.

임상 2상 ‘TRAILBLAZER-ALZ 시험’은 초기 증후성 알쯔하이머 환자 총 272명을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 플라시보 대조, 이중맹검법, 다기관 시험으로 도나네맙이 나타낸 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 데 주안점이 두어진 가운데 진행되고 있다.

피험자들은 양전자 단층촬영(PET) 진단을 통해 아밀로이드 플라크 및 타우 단백질의 축적단계와 인지기능을 연결지어 평가한 결과를 근거로 선정됐다.

시험의 일차적인 목표는 인지기능을 측정한 ‘13개 항목 알쯔하이머 인지력 보조평가’ 지표(ADAS-Cog13)와 일상생활 기능을 측정한 ‘통합 알쯔하이머 협력연구-일상생활 활동 평가’(ADCS--iADL) 지표로 구성된 임상적 복합 평가지표인 ‘통합 알쯔하이머 등급 척도’(iADRS)를 적용해 착수시점과 76주차의 변화도를 평가하는 데 두어졌다.

이와 함께 이차적 시험목표는 ‘ADAS-Cog13’, ‘ADCS-iADL’, ‘간이 정신상태 검사’(MMSE) 및 ‘임상 치매 등급 평가총점’(CDR-SB) 등의 지표를 적용해 착수시점과 76주차의 변화도를 평가하는 내용들로 구성되어 있다.

또한 착수시점과 76주차의 뇌내 아밀로이드 축적 및 뇌내 타우 단백질 축적, 자기공명영상(MRI)을 통한 용적 측정 등도 이차적 시험목표에 포함되어 있다.