화이자社는 자사의 경구용 류머티스 관절염 치료제 ‘젤잔즈’(토파시티닙)가 FDA로부터 2세 이상의 소아 및 청소년 활동성 다관절형 연소성(年少性) 특발성 관절염(pcJIA) 적응증 추가를 승인받았다고 28일 공표했다.

‘젤잔즈’는 정제 및 경구용 액제 제형을 체중에 따라 용량을 정하는 내용으로 이번에 적응증 추가를 승인받았다.

야누스 인산화효소(JAK) 저해제 가운데 FDA로부터 활동성 다관절형 연소성 특발성 관절염 적응증 추가를 승인받은 것은 ‘젤잔즈’가 최초이자 유일하다.

그렇다면 아직까지 원인이 알려져 있지만, 미국 내 연소성 특발성 관절염 환자 수가 약 30만명에 달할 것으로 추정되고 있음을 상기할 때 주목할 만한 소식이다.

미국 오하이오州 신시내티에 소재한 신시내티 아동병원의 허민 브러너 류머티스과장은 “다관절형 연소성 특발성 관절염이 심각한 관절통증을 유발할 수 있을 뿐 아니라 소아들에게 적절한 활동에 참여를 제한케 할 수 있는 파괴적인 증상”이라면서 “현재 몇몇 첨단 치료제들이 사용되고 있지만, 주사 또는 약물주입을 필요로 하지 않는 ‘젤잔즈’가 매력적이고 새로운 치료대안이 될 수 있을 것”이라고 단언했다.

브러너 박사는 “다관절형 연소성 특발성 관절염이 소아환자들 뿐 아니라 환자보호자들에게도 상당히 부담스런 증상이 될 수 있다”면서 “이번에 FDA가 ‘젤잔즈’의 다관절형 연소성 특발성 관절염 적응증 추가를 승인한 것은 새로운 경구용 치료대안을 선보일 수 있게 된 것이라는 의미에서 대단히 긍정적인 소식이라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

FDA는 두단계로 나뉘어 총 44주 동안 진행되었던 1건의 임상 3상 시험에서 확보된 자료를 근거로 이번에 ‘젤잔즈’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 중 첫 번째 시행(run-in) 단계는 225명의 환자들을 대상으로 18주 동안 개방표지 시험으로 진행되었고, 종료(withdrawal) 단계는 173명의 피험자들을 대상으로 26주 동안 이중맹검법, 플라시보 대조, 피험자 무작위 분류 시험으로 이루어졌다.

시험에서는 피험자들의 체중 또는 피험자의 선호도에 따라 ‘젤잔즈’ 5mg 정제 또는 1mg/mL 용량의 경구용 액제를 1일 2회 복용토록 하면서 효능 및 안전성이 평가됐다.

그 결과 시행 단계에서 연소성 특발성 관절염 미국 류머티스학회(ACR) 30 반응에 도달한 다관절형 연소성 특발성 관절염 환자들의 비율을 기준으로 측정한 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

44주차 시점에서 평가했을 때 ‘젤잔즈’로 치료를 진행한 환자그룹의 경우 31%에서 증상 돌발(disease flare)이 나타나 플라시보 대조그룹의 55%에 비해 통계적으로 괄목할 만한 수준의 감소가 눈에 띄었던 것.

이 시험에서 증상이 돌발했다는 것은 연소성 특발성 관절염과 관련한 미국 류머티스학회의 6개 측정변수 가운데 최소한 3개에서 증상이 30% 이상 악화되었고, 피험자 무작위 분류를 거친 후 나머지 연소성 특발성 관절염의 핵심적인 반응 변수들 가운데 30% 이상 개선이 나타난 경우가 1개 이하로 관찰된 경우를 의미하는 개념으로 사용됐다.

시험에서 다관절형 연소성 특발성 관절염 환자들에게 수반된 부작용의 유형을 보면 성인 류머티스 관절염 환자들에게서 관찰된 내용들과 대동소이하게 나타났다.

화이자社 글로벌 제품개발 부문의 마이클 코보 염증‧면역학 부문 최고 개발책임자는 “소아 및 청소년 다관절형 연소성 특발성 관절염 환자들 가운데 다수가 첨단의 경구용 치료대안을 필요로 하고 있는 형편이어서 우리가 ‘젤잔즈’를 이 환자들에게 제공할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘젤잔즈’가 4번째 적응증을 승인받음에 따라 면역 매개성 염증성 질환들의 치료에서 활용도가 한층 강화될 수 있게 된 데다 야누스 인산화효소 분야에서 화이자가 보유한 전문성이 다시 한번 입증된 것”이라고 강조했다.

이번에 승인받은 적응증과 관련한 ‘젤잔즈’ 경구용 액제는 내년 1/4분기 말경부터 발매에 들어갈 수 있을 것으로 보인다.

‘젤잔즈’ 5mg 정제는 적응증 승인 직후부터 공급될 것이라고 화이자 측은 덧붙였다.