5개 약물에 반응을 나타내지 않은(penta-refractory) 다발성 골수종을 치료하는 새로운 항암제가 빠르면 내년 상반기 중으로 미국시장에 선을 보일 것이라는 가능성에 무게를 실을 수 있게 됐다.

미국 매사추세츠州 뉴턴에 소재한 동종계열 핵 수송 저해제 개발 전문 제약기업 카리오팜 테라퓨틱스社(Karyopharm Therapeutics)는 FDA가 셀리넥소(selinexor)의 허가신청을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 5일 공표했다.

셀리넥소는 동종계열 최초 경구용 선택적 핵 수송 저해제(SINE)의 일종이다. 카리오팜 테라퓨틱스 측이 지난 7월 5개 약물 불응성 다발성 골수종 치료제로 승인해 달라며 FDA에 허가신청서를 제출했었다.

카리오팜 테라퓨틱스 측에 따르면 셀리넥소는 핵 수송 단백질 XP01(또는 CRM1)과 결합해 그것의 작용을 억제하는 기전의 약물이다. 핵 수송 단백질 XP01의 작용이 억제되면 세포핵 내부에서 종양 억제 단백질의 축적이 유도되게 된다.

현재까지 셀리넥소는 2,600여명의 환자들을 대상으로 약물투여가 이루어진 상태이다.

FDA가 셀리넥소를 ‘신속심사’ 대상으로 지정함에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 미루어 볼 때 발매승인 결정은 내년 4월 6일까지 도출될 수 있을 것으로 보인다.

실제로 FDA는 허가신청을 접수했음을 통보해 온 문건에서 자문위원회 회의일정을 잡기위한 논의가 이미 진행 중에 있다는 점을 알려왔다고 카리오팜 테라퓨틱스 측은 공개했다.

카리오팜 테라퓨틱스社의 설립자이자 회장 겸 최고 학술책임자를 겸하고 있는 섀론 샤컴 박사는 “새로운 작용기전과 임상적 특성의 약물로 기대되는 경구용 셀리넥소가 허가를 취득할 경우 저항성이 높은 5개 약물 불응성 다발성 골수종 환자들을 위해 유의미한 치료대안이 될 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.

샤컴 박사는 뒤이어 “FDA가 허가신청을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 셀리넥소의 개발 프로그램에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”며 “이는 또 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈가 그 만큼 높은 현실을 방증하는 것이라 말할 수 있을 것”이라고 풀이하기도 했다.

이날 카리오팜 테라퓨틱스 측은 FDA가 허가신청을 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정함에 따라 내년 상반기 초 무렵에 셀리넥소의 미국시장 발매가 가능할 것으로 전망했다.

카리오팜 테라퓨틱스 측은 아울러 내년 초에 유럽 의약품감독국(EMA)에 조기발매가 가능케 하기 위한 조건부 승인을 신청할 방침이라고 덧붙였다.

셀리넥소는 FDA에 의해 ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로도 지정된 상태이다.

5개 약물 불응성 다발성 골수종 치료제가 FDA의 허가관문을 뛰어넘을 수 있을지 주의깊게 지켜볼 일이다.