샤이어社는 유전성 출혈장애의 일종인 폰 빌레브란트병(Von Willebrand Disease)을 치료하는 약물인 ‘본벤디’(Vonvendi: 재조합 폰 빌레브란트 인자)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 17일 공표했다.

새로 추가된 ‘본베디’의 적응증은 18세 이상의 성인 폰 빌레브란트병 환자들에게서 수술기(입원~퇴원) 출혈관리에 사용하는 용도이다. ‘본벤디’는 아울러 대증요법제(on-demand treatment) 및 출혈발작을 억제하는 용도로도 이번에 사용을 승인받았다.

‘본벤디’는 가장 빈도높게 발생하는 유전성 출혈장애로 알려진 폰 빌레브란트병을 나타내는 성인환자들을 위한 최초이자 유일한 재조합 치료제이다.

지난 2015년 12월 18세 이상의 성인 폰 빌레브란트병 환자들을 위한 약물로 처음 FDA의 허가를 취득했었다.

샤이어社의 안드레아스 부쉬 글로벌 연구‧개발 대표는 “이번에 ‘본벤디’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 수술기에 개별환자들의 니즈에 따라 맞춤치료에 사용할 수 있는 치료대안을 확보할 수 있게 됐다”며 의의를 설명했다.

덕분에 출혈장애 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 된 것은 중요한 성과라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 폰 빌레브란트병 환자들은 혈액 내 특수단백질의 일종인 ‘폰 빌레브란트 인자’(Von Willebrand factor)가 결핍되거나 제대로 기능을 수행하지 못하는 특징을 나타내는 것으로 알려져 있다.

개별환자들에 따라 속발성 제 8응고인자(FⅧ) 결핍을 동반할 수도, 그렇지 않을 수도 있다.

전체 폰 빌레브란트병 환자 또는 출혈이 발생했을 때면 언제나 제 8인자 대체요법을 필요로 하는 것은 아니어서 개별환자들에 대한 임상적 판단이나 증상의 중증도, 출혈 부위, 환자의 병력(病歷), 적절한 임상적 조치에 대한 모니터링 결과 등을 근거로 의사들은 재조합 제 8인자와 무관하게 ‘본벤디’를 투여할 수 있다.

또한 ‘본벤디’ 개별투여는 수술을 진행 중인 적절한 환자들에게서 출혈을 억제하는 맞춤 치료대안으로도 사용될 수 있다.

미국 일리노이대학 의과대학 부속 출혈‧응고장애연구소(BCDI)의 마이클 타란티노 교수(소아과)는 “폰 빌레브란트병 환자들의 경우 수술을 받는 동안 고도의 출혈 위험에 직면할 수 있는 데다 수술 전, 수술 중 또는 수술 후에 응고인자 요법을 필요로 할 수도 있을 것”이라고 언급했다.

그는 뒤이어 “수술을 할 때면 폰 빌레브란트 인자와 제 8응고인자를 복합해 반복적이고 빈도높게 투여할 필요가 있지만, 이로 인해 제 8응고인자의 수치가 과도하게 높아지면서 혈전생성과 같은 혈전색전성 합병증 위험성이 증가할 수 있게 될 것”이라고 지적했다.

그런데 이번에 ‘본벤디’가 수술기에도 사용이 가능토록 적응증이 추가됨에 따라 이제 의사들은 개별환자들의 니즈에 따라 적절한 용량의 폰 빌레브란트 인자를 재조합 제 8응고인자와 병용투여하거나 단독투여하면서 폰 빌레브란트병을 치료하는 데 유연하게 대처할 수 있게 될 것이라고 타란티노 교수는 덧붙였다.

수술기 적응증 추가는 중증 폰 빌레브란트병을 진단받은 18세 이상의 성인 환자들에게 선택적인 수술을 행할 때 재조합 제 8응고인자와 병용투여하거나 단독투여하면서 ‘본벤디’의 효능 및 안전성을 평가한 임상 3상 시험 결과를 근거로 이루어졌다.

이 시험에서 ‘본벤디’는 최종 수술기 투여를 마친 후 24시간이 경과했거나, 시험참여를 위한 내원을 종료했을 때나, 아니면 이보다 이른 어느 시점에서든 전체적인 지혈효과가 입증되어 일차적인 시험목표가 충족됐다.

평균적인 투여횟수의 경우 적절한 환자들에게 1일 1회 사용했을 때 지혈이 정상화된 것으로 입증됐다.

다만 1명의 피험자에서 ‘본벤디’를 투여받고 고관절 치환수술을 받은 후 3일차에 심부정맥 혈전증이 발생한 것으로 파악됐다.

한편 ‘본벤디’는 섭씨 2~8도 정도의 냉장온도 또는 섭씨 30도를 상회하지 않는 상온에서 보관할 수 있다. 동결하면 안되고, 과도한 햇빛에 노출시키는 것도 금물이다.