미국 뉴저지州 사우스 플레인스에 소재한 PTC 테라퓨틱스社는 첨단 RNA 기술을 접목한 신약개발 및 제품화에 주력하고 있는 제약기업이다.

在美한인제약인협회(KASBP) 회장을 역임한 문영춘 박사가 부사장으로 재직 중인 PTC 테라퓨틱스社는 희귀질환 치료제로 주목받고 있는 뒤시엔느(Duchenne) 근이영양증 치료제 ‘트랜스라나’(Translarna: 아탈루렌)와 ‘엠플라자’(Emflaza: 데플라자코트)를 보유한 제약사로도 잘 알려져 있다.

PTC 테라퓨틱스社가 10일 캘리포니아州 샌프란시스코 웨스틴 세인트 프랜시스호텔에서 열린 ‘제 36차 연례 JP 모건 헬스케어 컨퍼런스’에서 기업설명회를 갖고 회사의 현황과 올해의 경영전망 등을 공개해 관심을 모았다.

이날 PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 W. 펠츠 회장은 지난 20년 동안 동종계열 최고(best-in-class)의 희귀질환 치료제들을 개발하기 위해 기울여 온 헌신과 2018년 전략적 현안, 2017년 잠정 경영실적 및 2018년 경영실적 전망 등을 제시했다.

특히 이날 공개된 내용에 따르면 넌센스(nonsense) 돌연변이 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘트랜스라나’가 지난 한해 동안 전년도에 비해 78%나 급증한 1억4,500만 달러의 실적을 올린 것으로 잠정집계되어 주목받았다.

1억4,500만 달러의 실적이라면 PTC 테라퓨틱스 측이 2017년 경영전망에서 제시했던 최대 예상액을 상회하는 수준의 것이어서 그 동안 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높았다는 현실과 함께 희귀질환 치료제의 숨은 잠재력을 방증했다.

실제로 이날 펠츠 회장은 ‘트랜스라나’를 복용하면서 치료를 진행한 환자들의 복약준수도가 90%를 상회하고 있다는 점을 상기시켰다.

또 다른 뒤시엔느 근이영양증 치료제인 ‘엠플라자’ 또한 지난해 2,900만 달러의 잠정실적을 기록하면서 2017년 경영전망에서 제시된 최대 예상액을 16% 웃돌았다고 강조했다.

이와 함께 PTC 테라퓨틱스 측은 2017년 말 현재 약 1억9,100만 달러의 현금 및 현금성 자산(즉, 현금등가액)을 보유한 것으로 집계됐다고 설명했다.

2018년의 경영전망과 관련, PTC 테라퓨틱스 측은 2억6,000만~2억9,500만 달러선의 매출액을 기록할 수 있을 것으로 예측했다. 이 중 ‘트랜스라나’가 1억7,000만~1억8,500만 달러의 실적을 올릴 수 있을 것으로 추정했다.

PTC 테라퓨틱스 측은 ‘트랜스라나’가 오는 2022년까지 5년간 연평균 15%의 눈에 띄는 성장세를 지속할 수 있을 것이라며 제품 발매국 수를 늘리는 데 힘을 기울여 나가겠다는 전략을 내놓았다.

‘엠플라자’ 또한 올해 9,000만~1억1,000만 달러로 수직상승한 성적표를 손에 쥘 수 있을 것이라 내다봤다.

PTC 테라퓨틱스는 뒤시엔느 근이영양증 치료제인 ‘엠플라자’가 성공적으로 발매에 들어감에 따라 개별환자들의 보험적용 유무와 관계없이 필요로 하는 환자들에게 접근성이 확보될 수 있도록 할 것이라고 강조했다.

‘트랜스라나’와 관련해서는 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 괄목할 만한 성장세를 지속하고 있다는 점을 언급한 뒤 FDA에서 허가신청 절차를 밟기 위해 FDA 산하 신약평가국(OND)과 미팅이 예정되어 있다며 1/4분기 중으로 구체적인 일정이 잡힐 것이라고 언급했다.

이밖에도 척수성 근위축증(SMA) 치료제 후보물질 ‘RO7034067’의 임상시험으로 진행 중인 ‘SUNFISH 시험’이 앞으로 수 개월 내에 핵심적인 단계에 진입할 수 있을 것으로 예상했다.

1형 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 생존률을 평가한 시험자료가 오는 25~27일 폴란드 크라쿠프에서 열리는 ‘SMA 유럽 인터내셔널 사이언티픽 학술회의’에서 발표될 것이라는 점을 환기시키기도 했다.

PTC 테라퓨틱스의 SMA 프로그램은 로슈社 및 미국 SMA재단과 공동으로 진행되고 있다.