FDA가 미쓰비시 다나베社의 새로운 근위축성 측삭경화증 치료제 ‘래디카바’(Radicava: 에다라본)의 발매를 승인했다.

근위축성 측삭경화증이란 흔히 ‘루게릭병’으로 불리는 퇴행성 신경질환을 말한다.

이에 앞서 미쓰비시 다나베측은 지난해 6월 ‘래디카바’의 허가신청서를 FDA에 제출했었다. 그 후 FDA는 8월 말 ‘래디카바’의 허가신청서를 접수한 후 그 동안 심사절차를 진행해 왔다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경계의약품국의 에릭 배스팅스 부국장은 “일본에서 ‘래디카바’가 근위축성 측삭경화증을 치료하는 데 사용된 치험례들을 참고삼아 이 약물을 개발한 제약사측과 함께 허가신청서 제출 및 심사절차를 빠르게 진행해 왔다”고 말했다.

특히 FDA가 새로운 근위축성 측삭경화증 치료제의 발매를 승인한 것은 상당히 여러 해 전의 일이어서 환자들에게 오랜만에 추가적인 치료대안을 제공할 수 있게 됐다는 말로 배스팅스 부국장은 환영의 뜻을 표시했다.

근위축성 측삭경화증은 수의근(隨意筋)을 조절하는 신경세포들을 공격해 괴사에 이르게 하는 희귀질환의 일종으로 알려져 있다. 수의근들은 씹기, 걷기, 호흡하기 및 말하기 등의 동작을 수행하는 부위이다. 신경이 근육을 관장하는 역할을 상실하면 시간이 흐름에 따라 상태가 더욱 악화되게 된다.

미국 질병관리센터(CDC)에 따르면 미국 내 근위축성 측삭경화증 환자 수는 1만2,000명에서 1만5,000명 정도로 추정되고 있다. 더욱이 대부분의 환자들은 호흡부전으로 인해 사망하게 되는데, 이 같은 증상은 처음 발병한 이후 3~5년 이내에 나타나게 되는 것이 통례이다.

‘래디카바’는 의료전문인에 의해 투여가 이루어지는 정맥 내 주입약물의 일종이다. 첫 치료주기인 14일 동안 매일 투여한 후 14일 동안은 휴지기를 거쳐야 한다. 이후 새로운 치료주기에는 14일 동안 10회에 걸쳐 투여한 후 14일 동안 다시 휴지기를 거치는 방식으로 약물투여가 이루어지게 된다.

근위축성 측삭경화증 환자들에게 ‘래디카바’가 나타내는 효능은 일본에서 6개월 동안 진행되었던 임상시험을 통해 입증됐다. 이 시험에 참여한 137명의 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘래디카바’ 또는 플라시보를 투여받았다.

그 후 24주차에 평가한 결과 ‘래디카바’를 투여한 그룹은 일상적인 생활기능들을 임상적으로 측정한 결과에서 감퇴도가 플라시보 대조그룹에 비해 낮게 나타났다.

피험자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 타박상과 보행장애가 눈에 띄었다.

또한 ‘래디카바’를 투여한 그룹 가운데 일부에서 담마진, 부종, 숨참, 약물 내에 포함된 아황산수소나트륨에 대한 알러지 반응 등 응급처치를 필요로 하는 중대한 위험성이 관찰됐다.

아황산수소나트륨은 아황산염 과민성이 있는 환자들의 경우 치명적인 결과로 귀결될 수 있는 아나필락시스 증상들을 유발할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

한편 FDA는 이번에 발매를 승인하기에 앞서 ‘래디카바’를 희귀질환 치료제로 지정한 바 있다.