성인 비 알코올성 지방간염 치료제로 개발이 진행 중인 한 신약후보물질의 임상 2상 시험이 일본에서 성공적으로 마무리됐다.

미국 뉴욕에 소재한 제약기업으로 만성 소외(underserved) 간 질환 치료제의 개발 및 발매에 주력하고 있는 인터셉트 파마슈티컬스社(Intercept)는 72주 동안 진행되었던 오베티콜릭산(obeticholic acid)의 일본 내 임상 2상 시험결과를 28일 공개했다.

비 알코올성 지방간염은 아직까지 허가를 취득한 치료제를 찾기 어려운 증상의 하나이다.

이 시험은 인터셉트 파마슈티컬스社의 일본 내 협력사인 스미토모 다이니폰 파마社의 총괄로 진행되었던 것이다.

오베티콜릭산은 인터셉트 파마슈티컬스측이 보유한 파네소이드 X 수용체(FXR: Farnesoid X Receptor) 촉진제 계열의 선도물질이다. 또한 일본 내 비알코올성 지방간염 환자들을 대상으로 오베티콜릭산의 효능 및 안전성을 평가한 시험사례는 이번이 처음이다.

이 시험은 생검을 통해 비 알코올성 지방간염 환자로 판정된 202명의 일본 내 환자들을 대상으로 1일 10mg, 20mg 및 40mg의 오베티콜릭산 또는 플라시보를 복용토록 하면서 섬유증의 악화를 동반하지 않고 비 알코올성 지방간염 활성도 점수가 최소한 2점 이상 향상된 피험자들의 비율을 조직검사를 통해 분석하는 데 일차적인 목표를 두고 진행됐다.

그 결과 오베티콜릭산 10mg, 20mg 및 40mg 복용群은 각각 22%, 28% 및 38%가 일차적인 목표에 도달한 것으로 나타나 플라시보 대조群의 20%를 상회했음이 눈에 띄었다.

이에 따라 오베티콜릭산 40mg 복용群에서 플라시보 대조群과 비교했을 때 통계적으로 유의할 만한 수준의 차이가 확인됐다.

아울러 최종분석에서도 오베티콜릭산 40mg 복용群의 경우 51%가 일차적 시험목표에 도달한 것으로 나타나 플라시보 대조群의 22%를 크게 상회하면서 용량비레적인 약효가 재확인됐다.

이밖에도 오베티콜릭산은 용량비례적으로 나타난 소양증을 제외하면 일반적으로 안전하고 내약성이 확보된 것으로 평가됐다. 소양증으로 인해 약물복용을 중단한 피험자들의 수는 오베티콜릭산 10mg, 20mg 및 40mg 복용群과 플라시보 대조群에서 각각 0명, 0명, 2명 및 5명씩 도출됐다.

저밀도 지단백 콜레스테롤, 고밀도 지단백 콜레스테롤 및 중성지방 등 지질 수치의 변화는 앞서 283명의 미국 내 환자들을 대상으로 진행된 후 지난해 11월 의학저널 ‘란셋’誌를 통해 공개되었던 시험결과와 맥락을 같이하는 결과가 나온 것으로 평가됐다.

인터셉트 파마슈티컬스社의 마크 프루잔스키 회장은 “일본에서 비 알코올성 지방간염 환자들을 대상으로 오베티콜릭산의 안전성, 효능 및 용량에 따른 약효차이를 관찰한 연구사례는 이번이 처음”이라면서 “앞으로도 스미토모 다이니폰 파마社와 협력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

프루잔스키 회장은 또 오베티콜릭산의 효능과 안전성을 추가로 평가하기 위한 임상 3상 시험에 착수하기 위한 피험자 등록이 현재 활발하게 진행 중에 있다고 덧붙였다.