머크&컴퍼니社는 진행성 흑색종 치료제로 자사가 개발을 진행 중인 신약후보물질 램브롤리주맙(lambrolizumab; MK-3475)이 FDA로부터 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 24일 공표했다.

램브롤리주맙은 현재 진행성 흑색종과 비소세포 폐암을 비롯한 종양 치료제로 효능과 안전성에 대한 평가가 진행되고 있는 프로그램화 세포사멸 수용체(PD-1) 타깃 항체치료제이다.

머크 연구소의 게리 길리랜드 부사장은 “FDA가 램브롤리주맙을 획기적 치료제로 지정한 것을 환영해마지 않는다”며 “덕분에 개발과 허가검토 절차가 신속하게 진행될 수 있게 된 것은 중요한 의미를 갖는 일”이라고 밝혔다.

‘획기적 치료제’는 중증 또는 치명적인 질병들을 치료하기 위해 단독요법 또는 병용요법으로 진행한 예비임상 단계에서 기존의 치료제들에 비해 괄목할 만한(substantial) 개선효과가 입증된 신약후보물질들의 개발 및 허가검토 절차를 신속하게 진행토록 하기 위해 FDA가 두고 있는 제도이다.

이 제도는 지난해 의회를 통과한 FDA 안전성·혁신법(FDASIA)에 근거조항이 삽입되어 있다. ‘신속검토’ 제도와는 다소 개념의 차이가 있다.

현재까지 ‘획기적 치료제’로 지정받은 신약후보물질들 가운데는 화이자社의 유방암 치료제 팔보시클립(palbociclib), 노바티스社의 비소세포 폐암 치료제 ‘LDK378’, 존슨&존슨社 및 파마사이클릭스社(Pharmacyclics)의 외투세포(外套細胞) 림프종 치료제 이브루티닙(ibrutinib) 등이 포함되어 있다.

램브롤리주맙의 임상 1상 후기단계 시험결과는 지난해 11월 8~11일 미국 캘리포니아州 홀리웃에서 열렸던 제 9차 국제 흑색종연구학회(SMR) 학술회의에서 공개된 바 있다. 이 시험은 수술이 불가하고 전이성을 띄는 진행성 흑색종 환자 85명을 대상으로 진행된 케이스였다.

진행성 흑색종은 미국에서 암으로 인한 사망자들의 1~2%를 점유하고 있지만, 피부암과 관련한 사망자들 가운데 80% 이상의 원인으로 꼽히고 있는 종양이다. 미국 암학회(ACS)에 따르면 지난해 미국 내 진행성 흑색종 사망자 수가 9,180명에 달했던 것으로 추정되고 있다.