강스템바이오텍이 무릎 골관절염 치료제 후보 ‘퓨어스템-오에이 키트 주(OSCA, 오스카)’의 임상 2a상 결과를 후속 임상, 국내 사업화, 미국 개발 전략으로 연결하는 개발 로드맵을 제시했다.

강스템바이오텍은 10일 여의도 FKI타워 컨퍼런스센터에서 기업설명회를 열고 ‘오스카’ 임상 진행 현황과 향후 계획을 공개했다.

오스카는 동종 제대혈 유래 중간엽 줄기세포와 돼지 연골 유래 무세포 연골기질(Cartilage Acellular Matrix, CAM)을 함께 투여하는 첨단바이오융복합제제다. 무릎 관절강 내 주사로 통증과 기능 개선을 평가하고, 자기공명영상(MRI)을 통해 관절 구조 변화 가능성까지 확인됐다.

강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 “골관절염 치료에서 환자에게 필요한 것은 통증을 빨리 제어하고, 관절 기능을 개선하며, 그 효과를 지속시키는 것”이라며 “여기에 더해 오스카가 어떤 방식으로 효과를 나타내고 구조적 악화와 어떻게 연결되는지까지 규제 측면에서 설명할 것”이라고 말했다.

특히 “이번 2a상은 시험약과 위약을 비교해 오스카의 통계적 유의성 확보 여부를 확인하는 것이 핵심”이라며 “7월 말 톱라인 발표 시점에는 임상적 가치를 보다 구체적으로 설명할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

강스템바이오텍 나종천 대표는 “오스카의 시장성과 침투 가능성은 결국 위약과 비교한 임상 2a상 결과에서 판단될 것”이라며 “현재 블라인드 상태인 만큼 결과를 예단할 수는 없지만, 7월 톱라인에서 임상 1상에서 관찰된 통증·염증 개선과 구조 변화 가능성을 객관적 지표로 얼마나 명확히 보여주느냐가 중요하다”고 말했다.

2a상 6개월 관찰 완료…7월 말 톱라인 발표 예정

강스템바이오텍은 임상 2a상에서 오스카의 위약 대비 유효성 신호를 확인하는 데 초점을 맞췄다. 발표에 따르면, 임상 2a상은 무릎 골관절염 환자 113명을 대상으로 진행했다. 회사는 지난해 11월 마지막 환자까지 투약을 완료했고, 지난 4월 6개월 본임상 관찰을 마쳤다. 톱라인 결과는 오는 7월 말 발표할 계획이다.

대상자는 켈그렌-로렌스(K&L) 2~3등급 및 국제연골재생학회(ICRS) 3~4등급 연골손상을 동반한 환자군이다. 임상은 중용량군, 고용량군, 위약군으로 나눠 무릎 관절강 내 주사 후 6개월 동안 통증, 기능, 영상 평가를 관찰하는 방식으로 설계됐다.

이번 임상 2a상이 중요한 이유는 위약군이 포함됐다는 점이다. 1상에서 관찰한 통증·기능 개선 신호가 위약 효과와 구분되는지 확인하는 첫 비교 임상 성격을 갖는다.

배 본부장은 “2a상은 결과 활용도를 높이기 위해 당초보다 규모를 확대해 113명까지 진행했다”며 “블라인드 상태에서 시험약과 위약을 구분할 수는 없지만, 전체 데이터에서 반응 속도와 변화 폭을 면밀히 보고 있다”고 설명했다.

회사는 위약군 대상 보상투여 연구도 준비하고 있다. 해당 연구는 2025년 11월 식품의약품안전처 승인을 받았다. 위약군 대상자에게 시험약을 투여하는 방식이며, 회사는 2026년 8~11월 투약을 계획하고 있다.

후속 임상은 유영제약 주도…2027년 1분기 본격화

강스템바이오텍은 임상 2a상 결과를 바탕으로 후속 임상 설계를 구체화한다. 2024년 유영제약과 오스카의 공동개발을 포함한 국내 독점판매권 및 통상실시권 라이선스 계약을 체결했다. 후속 임상은 유영제약이 주도하고, 강스템바이오텍은 임상시험약과 기술 지원을 담당한다.

배 본부장은 “강스템바이오텍의 최우선 역할은 2a상까지 충분한 임상적 근거를 제시하는 것”이라며 “이후 확보한 근거를 파트너사와 공유하고, 후속 임상에서는 임상시험약과 기술적 지원을 제공하는 구조로 개발을 이어갈 계획”이라고 설명했다.

회사는 오는 11월 임상 2a상 임상시험결과보고서(CSR), 임상 요약자료, 임상시험자자료집 갱신 자료를 마련한다. 회사는 후속 임상 설계를 위해 12개월 데이터와 MRI 분석, 작용기전 관련 추가 분석을 순차적으로 반영할 계획이다.

2027년 1월에는 신규 마스터 세포은행(MCB) 기반 국제공통기술문서(CTD)와 동등성 자료 준비를 병행한다. 이어 2~3월 12개월 데이터를 확보하고, 2~5월 후속 임상시험 신청과 승인을 추진한다.

배 본부장은 “2a상 결과가 충분히 뒷받침되면 어떻게 더 빠르게 상업화로 연결할 수 있을지가 후속 임상 설계의 핵심”이라며 “12개월 데이터와 MRI 분석, 보상투여 연구 결과를 함께 검토하고 식약처 사전 상담을 통해 최종 임상 디자인을 구체화하겠다”고 말했다.

미국 개발 병행…FDA 국내 임상자료 활용성 타진

강스템바이오텍은 국내 후속 임상과 별도로 미국 개발 전략도 병행한다. 회사는 올해 3분기 미국 FDA 사전상담(Pre-IND) 패키지를 준비하고, 4분기 FDA 사전상담을 신청할 계획이다.

회사는 2027년 1분기 FDA 회신을 받은 뒤 3~4분기 임상시험계획(IND) 패키지를 준비하고, 4분기 미국 IND 신청을 목표로 한다.

배 본부장은 “미국 개발에서 중요한 점은 국내 임상 데이터가 어느 수준까지 수용될 수 있는지 확인하는 것”이라며 “2a상 결과를 기반으로 FDA와 논의할 패키지를 만들고, 그 결과가 긍정적이면 글로벌 임상 가속화와 라이선스 아웃 협상에서도 중요한 레버리지가 될 수 있다”고 말했다.

회사는 오는 11월 미국류마티스학회 ACR Convergence에서 6개월 결과 발표를 목표로 하고 있다. 2027년 6월 열리는 유럽류마티스학회(EULAR)에서는 12개월 데이터 발표도 추진한다.

나 대표는 “7월 말 임상 2a상 톱라인을 통해 오스카의 임상적 가치를 명확히 설명하고, 이를 후속 임상과 글로벌 개발로 이어갈 수 있도록 준비하겠다”고 덧붙였다.