이제 내 갑상선 안병증(TED) 치료제는 내가 투여한다!

로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제 ‘엔스프링’(사트랄리주맙-nwge)의 성인 갑상선 안병증 환자 치료용 자가 피하주사 적응증이 FDA의 허가를 취득했다고 16일 공표했다.

자택에서 피하주사하는 갑상선 안병증 치료제가 FDA의 허가관문을 통과한 것은 이번이 최초이자 유일하다.

‘엔스프링’은 의료인으로부터 교육‧훈련을 받은 갑상선 안병증 환자 또는 간병인에 의해 투여될 수 있다.

로슈 그룹/제넨테크社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “오늘 FDA가 적응증 추가를 승인함에 따라 오랜 기간 동안 치료대안 선택의 폭이 제한적이었던 갑상선 안병증 환자들을 위해 중요하고도 새로운 치료대안이 선을 보일 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “최초의 갑상선 안병증 치료용 피하주사제로 허가됨에 따라 긍정적인 효능‧안전성 프로필을 나타내는 ‘엔스프링’이 자택에서 투여하는 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라곻 덧붙였다.

펜실베이니아대학 샤이에 안과연구소의 세자르 A. 브리세뇨 부교수(안과학)는 “갑상선 안병증의 치료가 효능과 안전성의 균형을 필요로 할 뿐 아니라 현실적으로 볼 때 장기간에 걸친 치료가 필수적이라 할 수 있다”면서 “임상시험 연구자의 한사람으로서 우선적으로 ‘엔스프링’과 같은 표적치료제들의 잠재력에 주목했던 것”이라고 말했다.

브리세뇨 교수는 뒤이어 “효과적인 피하주사제 대안이 공급될 수 있게 됨에 따라 환자와 의사들에게 치료의 융통성이 향상될 수 있게 된 데다 약물주입 기반 치료제와 관련이 있는 공급상의 부담을 덜어줄 수 있게 될 것”이라고 설명했다.

무엇보다 ‘엔스프링’이 갑상선 안병증 환자들을 위한 치료대안 선택의 폭을 유의미하게 확대해 줄 수 있는 잠재력을 내포하고 있다고 브리세뇨 교수는 강조했다.

이와 관련, ‘SatraGo-1 시험’과 ‘SatraGo-2 시험’으로 구성된 본임상 3상 ‘SatraGo 시험’ 프로그램에서 도출된 전체적인 자료를 보면 갑상선 안병증 환자들에게서 임상적으로 유의미한 개선이 관찰됐다.

비록 ‘SatraGo-1 시험’에서는 24주차에 평가했을 대 사전에 정한 효능 관련 일차적 시험목표가 충족되지 않았지만, ‘SatraGo-2 시험’에서는 ‘엔스프링’을 투여한 갑상선 안병증 피험자 그룹의 52.9%에서 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 안구돌출증 반응을 내보여 플라시보 대조그룹의 23.4%를 크게 상회했다.

마찬가지로 하나의 물체가 2개로 겹쳐 보이거나, 그림자가 생기면서 이중으로 보이는 증상을 의미하는 복시(複視)가 ‘엔스프링’을 투여한 피험자 그룹의 경우 60.7%에서 감소해 플라시보 대조그룹의 25.8%에 비해 2배 이상의 우위를 내보였다.

또한 이 같은 시험결과는 ‘SatraGo-2 시험’에서 급성 갑상선 안병증 환자들과 만성 갑상선 안병증 환자들을 포함한 전체 피험자 그룹에서 일관되게 나타났다.

‘SatraGo 시험’ 프로그램에서 안전성 측면의 새로운 문제점 징후들은 확인되지 않았다.

아울러 ‘엔스프링’의 안전성 프로필을 보면 시신경 척수염 스펙트럼 장애 증상과 관련해서 이미 확보되어 있는 안전성 프로필과 대동소이했다.

전체적인 시험결과는 지난해 10월 16~17일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 성형안과재건수술학회(ASOPRS) 춘계 학술 심포지엄에서 발표됐다.

환자 지원단체 TED 커뮤니티 기구의 크리스틴 구스타프슨 대표는 “갑상선 안병증이 안구돌출과 시력문제를 통해 환자들의 눈에 영향을 미칠 뿐 아니라 자신감, 자아정체성, 대인관계 및 일상생활에까지 정서적으로 깊은 조종(弔鐘)을 우리는 증상으로 자리매김하고 있다”면서 “지금까지 우리 환자 커뮤니티는 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 현실에 직면해 왔던 형편”이라고 말했다.

이번에 ‘엔스프링’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 간편한 표적치료 대안이 확보되면서 중요한 터닝포인트에 설 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

FDA가 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 거쳐 갑상선 안병증 적응증의 추가를 승인함에 따라 ‘엔스프링’은 지난 2020년 8월 시신경 척수염 스펙트럼 장애 치료제로 허가를 취득한 데 이어 두 번째 적응증을 장착할 수 있게 됐다.

지난 9월 FDA는 ‘엔스프링’의 수초(髓鞘) 희소돌기아교세포 당단백질 항체 연관질환(MOGAD) 치료 적응증 추가 심사 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

이밖에도 ‘엔스프링’은 인터루킨-6 매개 신호전달을 억제하는 각종 신경계 자가면역성‧염증성 질환 치료제로도 개발을 진행하기 위한 시험 건들이 진행 중이다.