덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 자사의 소아 연골무형성증 환자 치료제 ‘유비웰’(Yuviwel: 나베페그리타이드)이 FDA의 가속승인을 취득했다고 지난달 27일 공표했다.

‘유비웰’은 한차례 심사기간이 연장된 끝에 FDA의 허가관문을 통과한 것이다.

가속승인을 취득함에 따라 ‘유비웰’은 성장판을 포함해 뼈의 길이 성장을 담당하는 부위인 골단(骨端)이 열려 있는 2세 이상의 소아 연골무형성증 환자들에게서 선형적(線型的) 성장을 증가시키기 위해 주 1회 투여하는 최초이자 유일한 치료제로 사용될 수 있게 됐다.

‘유비웰’은 이와 함께 주 1회 투여간격 동안 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)에 지속적인 전신 노출을 제공하는 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

개발이 진행되는 동안 ‘유비웰’은 ‘트랜스콘 CNP’(TransCon CNP)로 명명된 바 있다.

연간 성장속도(AGV)의 개선을 근거로 가속승인을 취득한 ‘유비웰’의 허가지위가 계속 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

이와 관련, 연골무형성증은 골격 이형성증을 유발하는 희귀 유전적 장애의 일종으로 알려져 있다.

다수의 연골무형성증 환자들에게서 근육계, 신경계 및 심폐계 합병증 위험성이 증가한다는 것이 전문가들의 지적이다.

‘유비웰’은 주 1회 투여하는 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)의 약물 전구체이다.

연골무형성증에서 과도하게 활성화된 섬유아세포 성장인자 수용체 3(FGFR3)의 신호전달을 저해하기 위해 전신에 걸쳐 조직 수용체들에 활성 CNP가 지속적으로 노출되도록 설계된 치료제이다.

미국 텍사스州 휴스턴에 소재한 베일러 의과대학 및 텍사스 아동병원의 카를로스 A. 바시노 교수(분자유전학‧유체유전학)는 “주 1회 투여하는 ‘유비웰’이 허가를 취득한 것이 소아 연골무형성증 환자들을 치료하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라면서 “3건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상시험에서 도출된 주목하지 않을 수 없는(compelling) 효능 및 우수한(excellent) 내약성 자료가 뒷받침하는 주 1회 투여용 처방대안이 의사들에게 최초로 제공될 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

개인적인 목표는 소아환자들과 환자부모들이 그들의 개별적인 니즈와 목적에 부합되는 맞춤플랜의 수립을 돕는 데 있는 만큼 상담을 진행하는 과정을 통해 ‘유비웰’이 추가될 수 있었으면 하는 바람이라고 덧붙이기도 했다.

캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 소노마에 본부를 둔 비영리 왜소증 환자 지원단체 리틀 피플 오브 아메리카(Little People of America)는 “왜소증 환자들의 목소리가 연구과정 뿐 아니라 ‘유비웰’과 같은 의료적 대안들에 대한 협의가 이루어지는 과정에서 변함없이 핵심적인 부분으로 반영될 수 있도록 하고자 회세를 집중해 오고 있다”면서 “우리의 목표는 환자들과 환자가족들의 가치와 경험이 반영된 의료적 결정이 이루어질 수 있도록 하는 한편으로 환자 커뮤니티를 위해 참으로 중요한 연구노력과 치료효과를 뒷받침할 수 있는 ‘유비웰’과 같은 새로운 치료대안들의 확보가 강력하게 추진될 수 있도록 하는 것”이라고 입장을 밝혔다.

FDA는 아센디스 파마 측이 제출한 임상 패키지 자료를 면밀하게 검토한 끝에 ‘유비웰’의 발매를 승인한 것이다.

이 임상 패키지 자료 가운데는 3건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상시험에서 도출된 효능‧안전성 자료와 최대 3년에 걸쳐 이루어진 개방표지 연장시험에서 확보된 자료들이 포함되어 있다.

본임상시험으로 진행되었던 ‘ApproaCH 시험’에서 도출된 자료는 의학 학술지 ‘미국 의사회誌 소아의학’(JAMA Pediatrics)에 검색해 볼 수 있다.

아센디스 파마社의 얀 미켈슨 대표는 “우리는 ‘유비웰’이 연골무형성증 환자들에 대한 치료방법을 바꿔놓을 수 있는 잠재력을 내포하고 있다는 믿음을 갖고 있고, 환자 커뮤니티가 우려하고 있는 내용들에 대응하고자 왜소증 환자 지원단체들의 목소리를 경청해 왔다”면서 “이를 통해 연골무형성증 환자 커뮤니티에 약물치료 대안의 유망성을 바라보는 새로운 방향성을 제시할 수 있을 것”이라고 강조했다.

아센디스 파마 측은 ‘유비웰’이 2/4분기 초반 동안 미국에서 의사들에 의해 본격적인 처방전 발급이 개시될 수 있을 것으로 전망했다.

한편 허가를 결정하면서 FDA는 아센디스 파마 측에 ‘소아 희귀질환 신속심사 바우처’(PRV) 1매를 부여했다.

이 프로그램은 소아 희귀질환을 예방하거나 치료하기 위한 신약 또는 생물학적 제제의 개발을 장려하고자 도입된 것이다.