인간 유전체 기반 혁신 신약 개발 기업 카나프테라퓨틱스(대표이사 이병철)가 5월 3일부터 7일까지 미국  덴버에서 열리는 미국 안과학회(ARVO) 2026에서 황반변성 치료제 ‘KNP-301’ 전임상 데이터를 공개한다고 29일 밝혔다.

KNP-301은 혈관내피성장인자(Vascular Endothelial Growth Factor, VEGF)와 보체 경로의 핵심 활성 인자인 C3b를 동시에 억제하는 이중항체로, 습성 황반변성(Neovascular Age-related Macular Degeneration, nAMD)과 지도모양위축(Geographic Atrophy, GA) 치료제로 개발되고 있다. VEGF는 비정상적인 혈관 생성과 혈관 누출을 유도하는 핵심 인자이며, 보체 경로의 과활성은 망막세포 손상과 염증을 촉진해 지도모양위축의 발생과 진행에 관여하는 것으로 알려져 있다. KNP-301은 이 두 경로를 동시에 저해함으로써, 황반변성의 서로 다른 병태생리에 폭넓게 대응할 수 있는 치료 옵션으로 기대를 모으고 있다.

카나프테라퓨틱스는 이번 ARVO 2026에서 KNP-301과 습성 황반변성 및 지도모양위축 표준치료제(Standard of Care, SOC)와 직접 비교한 전임상 효능 평가 데이터를 공개할 예정이다. KNP-301은 습성 황반변성 표준치료제인 Eylea(aflibercept) 및 Vabysmo(faricimab)과 동등한 수준의 억제 효능을 보였으며, 보체 대체경로 용혈 분석에서는 지도모양위축 표준치료제인 Syforvere(pegcetacoplan) 및 Izervay(avacincaptad pegol) 대비 더 강한 억제 활성을 확인했다. 특히 IC50(50% 억제농도) 값은 Syforvre 대비 약 3.5배, Izervay 대비 약 4.7배 낮게 나타나, KNP-301 보체 억제 효능을 뒷받침했다.

이병철 카나프테라퓨틱스 대표는 “이번 연구 결과는 KNP-301이 기존 습성황반변성 치료제 수준의 활성을 유지하면서도 지도모양위축 영역에서 차별화된 경쟁력을 확보할 가능성을 보여준다는 점에서 의미가 크다”며 “임상적으로 검증된 두 경로를 하나의 치료제로 동시에 조절할 수 있는 만큼, 황반변성 치료 영역에서 새로운 옵션이자 차별화된 파이프라인으로 발전시켜 나가겠다”고 말했다.

한편, ‘Eyecelerator @ ARVO 2026’은 미국안과학회(ARVO)와 연계해 안과 치료제 산업 유망 기술과 혁신기업을 소개하는 프로그램으로, ‘Eyecelerator’ 심사위원회를 거쳐 발표기업을 선별 및 확정한다. 카나프테라퓨틱스는 이번 프로그램 발표 기업으로 선정돼 KNP-301에 대해 구두 발표할 예정이다. 이는 KNP-301 연구개발 성과뿐 아니라 사업개발 잠재력까지 함께 부각할 수 있다는 점에서 의미가 크다. 회사는 이번 발표를 통해 KNP-301의 차별화된 개발 전략과 시장 경쟁력을 적극 알릴 계획이다.

최근 바이오젠이 지도모양위축 치료제 ‘Syfovre’를 보유한 아펠리스를 약 56억달러 규모로 인수키로 하면서, 보체계를 표적하는 치료제 시장에 대한 글로벌 관심도 높아지고 있다. 회사는 이러한 시장 환경 변화가 KNP-301의 글로벌 기술이전 및 사업개발 논의에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대하고 있으며, 이번 ARVO 2026에서 다수의 잠재 파트너사와 심도 있는 논의를 진행할 예정이다.