미국 일리노이州 시카고 인근도시 디어 파크에 소재한 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 이튼 파마슈티컬스社(Eton Pharmaceuticals)는 FDA가 ‘데스모다’(Desmoda: 데스모프레신 아세테이트) 경구용 액제의 발매를 승인했다고 25일 공표했다.

‘데스모다’는 중추성 요붕증(尿崩症) 또는 아르기닌 바소프레신 결핍증(AVP-D)으로 불리는 증상을 관리하기 위해 전체 연령대 환자들에게 사용하는 항이뇨 대체요법제의 일종이다.

‘요붕증’이란 마치 소변이 무너져 내리는 듯한 증상을 나타냄을 의미하는 용어로 소변량이 지나치게 많아지고 심한 갈증을 수반하는 데다 체내의 수분조절 기능이 무너진 상태를 지칭하는 것이다.

요붕증이 나타나면 하루 배뇨횟수가 수 십회에 달할 정도로 크게 증가하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘데스모다’는 체내의 수분균형을 유지하기 위해 신중한 적정(titration)이 필수적인 중추성 요붕증 환자들에게 개별환자별로 정확한 용량이 사용될 수 있도록 하고자 개발된 데스모프레신의 경구용 액제 제형 제품이다.

중추성 요붕증 환자들을 위한 경구용 액제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘데스모다’가 최초이자 유일하다.

‘데스모다’는 정제를 쪼개거나 파쇄, 냉장, 혼합 또는 흔들 필요없이 즉석에서 복용할 수 있는 레디-투-유스(ready-to-use) 경구용 액제 0.05mg/mL 제제이다.

이튼 파마슈티컬스 측은 현재 미국 내 중추성 요붕증 환자 수가 1만3,000여명에 달할 것으로 추정되는 가운데 이 중 3,000~5,000명 정도가 소아환자들일 것으로 보고 있다.

이튼 파마슈티컬스 측은 ‘데스모다’가 연간 3,000만~5,000만 달러 안팎의 매출을 창출할 수 있을 것으로 예상했다.

이튼 파마슈티컬스社의 션 브린젤슨 대표는 “이튼 파마슈티컬스의 역사에서 ‘데스모다’가 가장 중요한 제품 발매사례의 하나에 해당할 것”이라면서 “희귀 내분비계 질환 환자들에게 차별화된 치료제를 공급하기 위한 우리의 전략을 근간으로 개발되어 선을 보일 수 있게 되기에 이른 제품이 바로 ‘데스모다’라 할 수 있다”고 말했다.

우리가 보유한 기존의 소아 내분비학 플랫폼을 적용해 개발된 ‘데스모다’가 중추성 요붕증 환자들을 위한 기저요법제의 하나로 자리매김할 잠재력을 내포하고 있다는 것이 우리의 믿음이라고 덧붙이기도 했다.

중추성 요붕증을 장기간에 걸쳐 효과적으로 관리할 수 있으려면 개별환자들의 수분균형 관련 주행성(晝行性: 낯시간 활동) 패턴에 정확하게 부합되는 데스모프레신의 용량을 결정하는 것이 중요하다고 브린젤슨 대표는 설명했다.

그는 뒤이어 “하지만 지금까지 의사들은 정확하게 용량이 조절되지 않았거나 투여과정에서 다른 문제점들이 수반되는 제제들을 사용하는 데 주로 의존해 왔던 형편”이어서 “의사와 환자가족들이 임시방편적인 치료법들에 의존하는 경우가 많았다”고 꼬집었다.

반면 ‘데스모다’는 경구용 액제여서 전체 연령대에 걸친 환자들에게 정확하고 일관된 맞춤용량이 전달될 수 있도록 해 줄 것이라고 강조했다.

중추성 요붕증은 드물게 발생하지만, 시상하부/뇌하수체 후엽에서 바소프레신 호르몬이 충분하게 생성되지 못해 유발되는 중증 증상의 일종이다.

데스모프레신은 중추성 요붕증을 치료하기 위한 표준요법제이지만, 과다투여 또는 과소투여로 인한 합병증을 피하기 위해 개별환자별 맞춤화 용량을 정하는 일이 필수적인 것으로 지적되어 왔다.

경구용 액제는 의사들이 용량을 섬세하게 조절할 수 있도록 해 줄 뿐 아니라 시간이 흐르면서 의료상 니즈의 변화에 따른 용량조정을 가능케 해 줄 것으로 보인다.

캘리포니아대학 샌프란시스코 캠퍼스(UCSF) 의과대학 교수(신경외과)이자 캘리포니아 뇌하수체질환연구소 소장으로 재직 중인 루이스 블레빈스 박사는 “중추성 요붕증이 주의깊은 개별환자별 관리를 필요로 한다”면서 “정확한 용량 결정과 융통성이 참으로 중요하기 때문”이라고 말했다.

블레빈스 박사는 “데스모프레신의 액제 제형이 확보됨에 따라 증상 관리를 개시하고 지속하는 데 유의미한 지원을 기대할 수 있게 됐다”며 “실제 임상현장에서 의사와 환자가족들이 직면하고 있는 도전요인들에 직접적으로 대응할 수 있도록 해 줄 혁신이 이루어진 것은 대단히 고무적인 일”이라고 강조했다.

전체 연령대에 걸친 맞춤 치료제를 사용할 수 있게 되었다는 믿음에 한층 더 무게를 실을 수 있게 되었기 때문이라는 것이 블레빈스 박사의 단언이다.