미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 심혈관계 치료제 전문 제약기업 사이토키네틱스社(Cytokinetics)는 성인 뉴욕 심장협회(NYHA) 기능등급 2~3급 폐쇄성 비후성 심근병증(oHCM) 환자들의 운동능력과 관련증상들을 개선하는 치료제 ‘마이코르조’(Myqorzo: 아피캄텐)이 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득했다고 17일 공표했다.

이와 관련, 사노피社가 사이토키네틱스 측과 체결한 라이센스 및 제휴 합의에 따라 중화권에서 ‘마이코르조’를 폐쇄성 및 비 폐쇄성 비후성 심근병증 치료제로 개발‧발매를 진행할 수 있는 독점적 전권을 보유하고 있다.

‘마이코르조’가 중국에서 폐쇄성 비후성 심근병증 치료제로 허가를 취득함에 따라 사노피는 사이토키네틱스 측에 7,500만 달러의 성과금을 지불하게 됐다.

사이토키네틱스 측은 이와 함께 개발‧발매 성과금으로 최대 1억4,250만 달러를 사노피 측으로부터 지급받을 수 있는 권한을 보유하고 있으며, 매출액 대비 10% 초~후반대 로열티를 수수할 수 있는 권한도 보장받고 있다.

사이토키네틱스社는 뒤이어 ‘마이코르조’ 5mg, 10mg, 15mg 및 20mg 정제가 성인 증후성 비후성 심근병증 환자들에게서 기능적 능력과 관련증상들을 개선하는 치료제로 FDA로부터 발매를 승인받았다고 19일 공표했다.

‘마이코르조’는 심장 마이오신(myosin) 운동 활성의 알로스테릭‧가역적 저해제의 일종이다.

폐쇄성 비후성 심근병증 환자들에게서 ‘마이코르조’를 사용해 마이오신을 억제하면 심근 수축력과 좌심실 유출로 기울기(LVOT) 폐쇄가 감소하게 된다.

사이토키네틱스社의 로버트 I. 블룸 대표는 “FDA 허가취득이 과학적인 성과를 치료제 개발로 귀결시켜 환자들의 삶에 유의미한 변화를 가능케 하겠다는 우리의 약속을 이행해 나가는 과정에서 우리 회사 뿐 아니라 환자들을 위해서도 역사적인 순간의 하나를 맞이한 것이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

블룸 대표는 “우리가 처음으로 FDA의 허가를 취득한 것이 우리가 보유한 학문적 역량의 강점을 방증하는 것이자 근육 생물학 분야에서 사이토키네틱스의 리더십을 규정짓는 과감하고 선구적인 연구가 반영된 결과물이라 할 수 있을 것”이라며 “허가받은 상표 표기내용과 위험성 평가‧완화 전략(REMS)이 ‘마이코르조’의 차별화된 특성을 반영하고 있다”고 강조했다.

명료하고 유연한 용량선택 뿐 아니라 약물 상호작용에 대한 모니터링을 필요로 하지 않고, 안전성 프로필에 대한 예측이 가능하기 때문이라는 설명이다.

미국에서 ‘마이코르조’의 처방정보에는 심부전 위험성을 강조하는 돌출주의문(Boxed Warning)이 삽입된 가운데 발매가 이루어져야 한다.

또한 ‘마이코르조’는 좌심실 박출계수(LVEF)을 감소시킬 수 있고, 수축기 기능장애로 인한 심부전을 유발할 수 있다.

이 때문에 수축기 기능장애를 모니터링하기 위해 ‘마이코르조’를 사용해 치료를 개시하기 전과 치료를 진행하는 동안 심장 초음파 검사가 진행되어야 한다.

좌심실 박출계수가 55% 미만으로 관찰된 환자들의 경우에는 ‘마이코르조’를 사용한 약물치료의 개시가 권장되지 않는다.

아울러 좌심실 박출계수가 50% 미만 40% 이상으로 나타난 환자들의 경우에는 ‘마이코르조’의 용량을 낮춰야 한다.

좌심실 박출계수가 40% 미만이거나 수축기 기능장애로 인한 심부전 증상 또는 임상적 상태의 악화가 나타났을 경우에는 ‘마이코르조’의 용량조정을 위한 개입이 이루어져야 한다.

이처럼 수축기 기능장애로 인한 심부전 위험성을 배제할 수 없는 만큼 ‘마이코르조’는 ‘마이코르조 REMS 프로그램’이라 불리는 위험성 평가‧완화 전략에 따라 제한된 프로그램이 병행되어야 한다.

‘마이코르조’는 내년 하반기 중으로 미국시장에서 발매에 돌입할 수 있을 것으로 보인다.

본임상 3상 ‘SEQUOIA-HCM 시험’을 총괄한 미국 매사추세츠州 벌링턴 소재 라헤이 병원‧메디컬 센터 부속 비후성심근병증연구소의 마틴 마론 소장은 “폐쇄성 비후성 심근병증이 증상으로 인해 심대한 부담을 수반하는 심장근육질환의 일종”이라면서 “이번 승인으로 ‘마이코르조’가 증후성 폐쇄성 비후성 심근병증 환자들을 위한 치료대안으로 추가될 수 있게 됐다”는 말로 의의를 설명했다.

‘SEQUOIA-HCM 시험’에서 ‘마이코르조’가 운동능력을 향상시키고 관련증상들을 감소시키는 동시에 양호한 내약성을 내보였다고 덧붙이기도 했다.

마론 소장은 “이 같은 이유에서 ‘마이코르조’가 우리가 폐쇄성 비후성 심근병증 환자들을 치료하는 방법에 괄목할 만한 진전이 가능케 해 줄 것”이라고 강조했다.

한편 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 12일 ‘마이코르조’를 허가토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

이에 따라 내년 1/4분기 중으로 승인 유무에 대한 EU 집행위원회의 최종결론이 도출될 수 있을 전망이다.