미국 뉴저지州 브리지워터에 소재한 동종계열 최초/최고 중증질환‧희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 인스메드 인코퍼레이티드社(Insmed Incorporated)는 자사의 비 낭성 섬유성 기관지 확장증(NCFB) 치료제 ‘브린서프리’(Brinsupri: 브렌소카팁 25mg 정제)이 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 18일 공표했다.

이에 따라 ‘브린서프리’는 EU 각국에서 12세 이상의 비 낭성 섬유성 기관지 확장증 환자들을 위한 치료제로 사용이 가능케 됐다.

앞서 12개월 동안 2회 이상 증상 악화를 경험한 환자들이 ‘브린서프리’의 사용대상이다.

특히 동종계열 최초 치료제인 ‘브린서프리’는 EU 각국에서 지금까지 비 낭성 섬유성 기관지 확장증 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 치료대안이다.

유럽 의약품감독국(EMA)은 ‘브린서프리’의 허가신청 건이 주요 공공보건 관심사의 하나라고 보고 가속심사(accelerated assessment)를 진행해 왔다.

이와 관련, 비 낭성 섬유성 기관지 확장증은 만성‧진행성 질환의 일종으로 영구적인 폐 손상과 폐 기능 감퇴를 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다.

기도(氣道) 협착을 특징적으로 나타내는 다른 호흡기 질환들과 달리 기관지 확장증은 기도를 영구적으로 확장시켜 점액이나 세균들을 제거하기 어렵고, 지속적인 염증 및 감염증으로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

기관지 확장증의 잦은 증상 악화를 동반하는 데다 기침, 점액 증가, 숨참 및 피로 등의 증상들이 악화되는 등의 특징을 나타낸다.

현재 EU 각국에서 비 낭성 섬유성 기관지 확장증을 진단받은 환자 수는 60만명선에 이를 것으로 추정되는 가운데 진단을 받지 못한 환자 수가 200여만명에 달할 것으로 추정되고 있다.

임상 3상 ‘ASPEN 시험’을 총괄한 영국 던디대학 의과대학의 제임스 찰머스 교수는  “비 낭성 섬유성 기관지 확장증 환자들이 일상적인 삶에 심대한 변화를 나타내면서 신체건강이나 정서적인 웰빙 양면에서 크게 영향이 미치고 있는 형편”이라면서 “EU 집행위가 허가를 결정한 것이 유럽 각국의 환자들을 위해 이루어진 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

증상 악화를 완화시키는 데 도움을 줄 수 있을 뿐 아니라 증상의 진행속도를 지연시키고, 이처럼 파괴적인 증상에 대한 치료동향을 바꿔놓을 수 있는 절실히 요망되어 왔던 치료대안이 바로 ‘브린서프리’이기 때문이라는 설명이다.

EU 집행위는 임상 3상 ‘ASPEN 시험’과 임상 2상 ‘WILLOW 시험’에서 도출된 자료를 포함해 허가신청서에 동봉된 자료를 과학적이고 포괄적으로 평가한 끝에 ‘브린서프리’의 발매를 승인한 것이다.

두 시험에서 도출된 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

이 중 ‘ASPEN 시험’에 참여해 ‘브린서프리’ 25mg 정제를 복용한 피험자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 연간 증상 악화율이 19.4% 감소했음이 눈에 띄었다.

‘브린서프리’ 25mg 정제를 복용한 피험자 그룹은 또한 몇몇 증상 악화 관련 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.

예를 들면 처음 증상 악화가 나타나기까지 소요된 기간이 크게 연장된 데다 치료기간 동안 무악화(exacerbation-free) 상태를 유지한 환자들의 비율이 훨씬 더 높게 나타났다는 의미이다.

게다가 ‘브린서프리’ 25mg 정제를 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 폐 기능 감퇴가 통계적으로 괄목할 만하게 낮게 나타났다.

이는 기관지 확장제를 사용한 후 52주차에 초당 노력성 호기량(FEV1)을 평가한 결과를 지칭한 것이다.

두 시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 과각화증, 피부염, 발진, 상기도 감염증 및 피부 건조화 등이 관찰됐다.

인스메드 인코퍼레이티드社의 마티나 플래머 최고 의학책임자는 “소외된 환자 커뮤니티를 위한 새로운 치료대안을 지속적으로 선보이는 일이 우리의 소임이라 할 수 있을 것”이라면서 “이번에 ‘브린서프리’가 허가를 취득함에 따라 EU 최초의 비 낭성 섬유성 기관지 확장증 치료제가 발매될 수 있게 되면서 오랜 기간 동안 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하고, 지금까지 간과되어 왔단 환자들에게 공급할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

가속승인이 이루어진 것은 확보된 자료의 견고함과 최소한 2차례에 걸쳐 증상 악화를 경험한 비 낭성 섬유성 기관지 확장증 환자들을 치료하기 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있으리라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하는 부분이라고 플리며 최고 의학책임자는 설명했다.

앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난달 16일 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

인스메드 인코퍼레이티드 측은 내년 초부터 EU 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 진행하면서 사용이 적격한 환자들에게 공급이 이루어질 수 있도록 한다는 복안이다.

한편 ‘브린서프리’의 허가신청서는 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)과 일본 후생노동성 의약품의료기기종합기구(PMDA) 등에서 심사가 진행 중이다.