미국 코네티컷州 스탬퍼드에 소재한 전문 제약기업 퍼듀 파마社(Purdue Pharma)는 악성 뇌 교종(腦膠腫) 치료제로 개발을 진행 중인 티노스타무스틴(tinostamustine)이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’(ODD)으로 지정됐다고 10일 공표했다.

티노스타무스틴은 소아와 성인을 가리지 않고 광범위하게 영향을 미치고 있는 뇌 및 척수암의 일종인 악성 뇌 교종을 치료하는 항암제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

악성 뇌 교종은 교모세포종(膠母細胞腫)과 같이 빠르게 성장하는 침습성 종양의 일종으로 알려져 있다.

현재 미국에서는 매년 2만2,000여명의 환자들이 악성 뇌 교종을 진단받고 있는 형편이다.

FDA는 미국에서 20만명 미만의 환자들에게 영향을 미치고 있는 각종 희귀질환들의 치료, 진단 또는 예방을 목적으로 개발이 진행 중인 유망한 치료제들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’ 지위를 부여해 다양한 인센티브를 제공하고 있다.

퍼듀 파마 측은 가장 빈도높게 나타나는 악성 뇌 교종의 일종으로 손꼽히는 교모세포종 환자들을 위한 치료제로 티노스타무스틴의 개발을 진행하고 있다.

악성 뇌 교종은 아직까지 허가를 취득한 치료제가 전무한 것이 현실이다.

게다가 대부분의 환자들은 기존의 치료제들을 사용했을 때 생존기간이 15개월을 넘기지 못하고 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

FDA는 티노스타무스틴을 ‘희귀의약품’으로 지정하면서 견고한 역학, 임상 및 전임상 연구자료 뿐 아니라 크게 충족되지 못한 교모세포종 환자들의 의료상의 니즈에 대응하는 작용기전상의 근거 등을 참조했다.

퍼듀 파마社의 줄리 두샤르메 부사장 겸 최고 학술책임자는 “미국에서 매년 1만5,000여명의 환자들이 교모세포종을 진단받고 있다”면서 “유감스럽게도 기존 치료대안들의 경우 생존기간 유익성이 제한적인 수준에서 나타나고 있을 뿐”이라고 지적했다.

FDA가 티노스타무스틴을 ‘희귀의약품’으로 지정한 것은 중대하고 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역들에 걸쳐 혁신적인 과학의 진전을 이루고자 하는 우리의 소임을 이행하는 과정에서 도출된 중요한 성과라고 두샤르메 부사장은 설명했다.

초기단계 시험에서 유망성이 입증된 티노스타무스틴의 개발을 진행하는 데 심혈을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

티노스타무스틴은 잠재적 동종계열 최초 신규 화학물질의 일종으로 두가지 작용기전의 시너지 효과가 가능할 것으로 기대를 모으고 있다.

이중작용 알킬화 활성과 범 히스톤 아세틸화효소 억제 등이 여기서 언급된 두가지 작용기전이다.

티노스타무스틴은 교모세포종 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 자리매김할 수 있을 것으로 예상되고 있다.

퍼듀 파마社의 크레이그 랜도 대표는 “FDA가 ‘희귀의약품’으로 지정한 이면에는 교모세포종을 비롯한 악성 뇌 교종으로 인한 파괴적인 영향에 직면해 있는 사람들과 환자, 환자가족 등이 존재한다”면서 “우리는 치료대안을 찾기 어려운 현실에서 새로운 희망을 심어줄 수 있도록 하기 위해 티노스타무스틴의 개발을 진행하는 데 사세를 집중해 나갈 것”이라고 말했다.

퍼듀 파마는 티노스타무스틴의 임상 2/3상 개발을 진행하기 위해 희귀질환 치료법 개발을 가속화하는 데 목적을 둔 비영리기구 글로벌 적응형연구연대(GCAR)와 협력키로 최근 합의한 바 있다.